Eine Studie zum Testen eines Arzneimittels (Fitusiran) zur Vorbeugung von Blutungen bei Menschen mit schwerer Hämophilie, die zuvor eine vorbeugende Behandlung mit Emicizumab erhalten hatten

Einschlusskriterien:

• Männliche Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sein

• Diagnose einer schweren angeborenen Hämophilie A (FVIII < 1 %), nachgewiesen durch eine zentrale Labormessung beim Screening oder dokumentierte medizinische Unterlagen.

  • Inhibitortiter von ≥0,6 BU/ml beim Screening oder
  • Inhibitortiter von <0,6 BU/ml beim Screening mit ärztlichem Nachweis von 2 aufeinanderfolgenden Titern ≥0,6 BU/ml oder
  • Inhibitortiter von <0,6 BU/ml beim Screening mit ärztlichem Nachweis einer anamnestischen Reaktion.
• Teilnehmer, die derzeit die volle angegebene Dosis der Emicizumab-Prophylaxe erhalten, unabhängig vom Inhibitor-/Nicht-Inhibitor-Status.
• Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben, die die Einhaltung der im Einverständnisformular (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen einschließt.

Ausschlusskriterien: Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

• Bekannte gleichzeitig bestehende Blutungsstörungen
• Geschichte des Antiphospholipid-Antikörper-Syndroms.
• Arterielle oder venöse Thromboembolie, Vorhofflimmern, schwere Herzklappenerkrankung, Myokardinfarkt, Angina pectoris, transitorische ischämische Attacke oder Schlaganfall in der Vorgeschichte. Teilnehmer, bei denen eine Thrombose im Zusammenhang mit einem verweilenden venösen Zugang aufgetreten ist, können eingeschrieben werden.
• Vorliegen einer klinisch signifikanten Lebererkrankung
• Aktuelle oder frühere Teilnahme an einer Fitusiran-Studie
• Aktuelle oder frühere Teilnahme an einer Gentherapiestudie
• AT-Aktivität <60 % beim Screening, bestimmt durch zentrale Labormessung
• Gleichzeitig bestehende thrombophile Störung – Hepatitis-C-Virus-Antikörper positiv, mit Ausnahme von Teilnehmern, die eine negative Hepatitis-C-Viruslast und keine Anzeichen einer Zirrhose haben
• Vorliegen einer akuten Hepatitis, d. h. Hepatitis A, Hepatitis E.
• Vorliegen einer akuten oder chronischen Hepatitis-B-Infektion
• Bekanntermaßen HIV-positiv mit einer CD4-Zahl von <200 Zellen/μL.
• Reduzierte Nierenfunktion

Die oben genannten Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die mögliche Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.