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Une étude pour tester un médicament (Fitusiran) pour prévenir les hémorragies chez les personnes atteintes d'hémophilie sévère ayant déjà reçu un traitement préventif avec l'émicizumab

6 mars 2024 mis à jour par: Sanofi

Une étude de traitement ouverte à un seul bras pour étudier l'innocuité et la tolérabilité du passage de l'émicizumab à la prophylaxie par le fitusiran chez des participants masculins âgés de ≥ 18 ans atteints d'hémophilie A sévère, avec ou sans inhibiteurs

Il s'agit d'une étude exploratoire de phase 1 à un seul groupe, à 1 bras, visant à évaluer le traitement par prophylaxie par fitusiran après le passage de la prophylaxie par emicizumab.

Cette étude vise à évaluer l'innocuité et la tolérabilité du passage au fitusiran après une période de transition depuis la dernière dose d'emicizumab. L'étude sera menée chez des participants masculins atteints d'hémophilie A sévère, avec ou sans inhibiteurs, âgés de ≥ 18 ans, qui recevaient auparavant une prophylaxie par emicizumab.

Les détails de l'étude comprennent :

  • La durée de l'étude pourra aller jusqu'à environ 28 mois :

    • Il y aura une période de dépistage d'environ 2 mois.
    • Il y aura une période de transition avant le début du traitement par le fitusiran (période de traitement pré-fitusiran)
    • La durée du traitement par le fitusiran pourra aller jusqu'à 18 mois (période de traitement par le fitusiran)
    • La période de suivi (FU) de l'antithrombine (AT) durera jusqu'à 6 mois après la dernière dose de fitusiran (au cours de laquelle le niveau d'activité de l'AT sera surveillé à des intervalles d'environ un mois après la dose finale de fitusiran jusqu'à ce que les niveaux d'activité de l'AT reviennent à au moins 60 %).
  • Les visites sur le site d'étude sont programmées tous les mois/tous les 2 mois à intervalles de 28 jours (4 semaines)/56 jours (8 semaines), respectivement, pendant la période de traitement par le fitusiran.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numéro de téléphone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Lieux d'étude

  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 10041
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 1580001

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les participants masculins doivent être âgés d'au moins 18 ans inclus au moment de la signature du consentement éclairé.

  • Diagnostic d'hémophilie A congénitale sévère (FVIII < 1 %), comme en témoigne une mesure de laboratoire central lors du dépistage ou une preuve documentée du dossier médical.

    • Titre d'inhibiteur ≥0,6 BU/mL lors du dépistage, ou
    • Titre d'inhibiteur <0,6 BU/mL lors du dépistage avec preuve dans le dossier médical de 2 titres consécutifs ≥0,6 BU/mL, ou
    • Titre d'inhibiteur <0,6 BU/mL lors du dépistage avec preuve dans le dossier médical d'une réponse anamnestique.
  • Les participants qui reçoivent actuellement la dose complète indiquée de prophylaxie par emicizumab, quel que soit leur statut d'inhibiteur/non-inhibiteur.
  • Capable de donner un consentement éclairé signé qui inclut le respect des exigences et restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans ce protocole.

Critère d'exclusion : Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :

  • Troubles de la coagulation coexistants connus
  • Antécédents de syndrome des anticorps antiphospholipides.
  • Antécédents de thromboembolie artérielle ou veineuse, de fibrillation auriculaire, de valvulopathie importante, d'infarctus du myocarde, d'angine de poitrine, d'accident ischémique transitoire ou d'accident vasculaire cérébral. Les participants ayant présenté une thrombose associée à un accès veineux à demeure peuvent être inscrits.
  • Présence d'une maladie hépatique cliniquement significative
  • Participation actuelle ou antérieure à un essai sur le fitusiran
  • Participation actuelle ou antérieure à un essai de thérapie génique
  • Activité AT <60 % au moment du dépistage, telle que déterminée par les mesures du laboratoire central
  • Trouble thrombophilique coexistant - Anticorps anti-virus de l'hépatite C positifs, sauf les participants qui ont une charge virale négative pour l'hépatite C et aucun signe de cirrhose
  • Présence d'hépatite aiguë, c'est-à-dire hépatite A, hépatite E.
  • Présence d’une infection aiguë ou chronique par l’hépatite B
  • Connu pour être séropositif avec un nombre de CD4 <200 cellules/μL.
  • Fonction rénale réduite

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: fitusiran

La période de traitement pré-fitusiran est définie comme la période de transition jusqu'à la première administration de fitusiran. Les participants recevront sur demande ou un traitement prophylactique avec des concentrés de facteurs de coagulation intraveineux (CFC IV) ou des agents de contournement (BPA) du mois 2 au jour 1.

Période de traitement au fitusiran : les participants recevront une prophylaxie sous-cutanée (SC) au fitusiran une fois tous les 2 mois (T2M) ou une fois par mois (QM) du jour 1 au mois 18.

Les participants peuvent recevoir un concentré d'antithrombine IV (ATIIIC) selon le jugement de l'investigateur.

Période AT FU : les participants seront suivis jusqu'à ce que les niveaux d'activité AT reviennent à au moins 60 % (par laboratoire central).

En cas d'événements hémorragiques, les participants recevront des CFC ou des BPA IV. Les participants peuvent recevoir IV ATIIIC selon le jugement de l'investigateur.
Médicament: Fitusiran (SAR439774)
Forme pharmaceutique : Solution injectable - Voie d'administration : Injection sous-cutanée (SC)
Autres noms:
  • SAR439774
Biologique: Concentrés de facteurs de coagulation (CFC) ou agents de contournement (BPA)
Forme pharmaceutique : Solution injectable - Voie d'administration : Injection intraveineuse (IV)
Biologique: Concentré d'antithrombine (ATIIIC)
Forme pharmaceutique : Solution injectable - Voie d'administration : Injection intraveineuse (IV)
Biologique: Émicizumab
Forme pharmaceutique : Solution injectable - Voie d'administration : Injection SC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) pendant le traitement par le fitusiran
Délai: Du jour 1 au mois 4
L'incidence, la gravité et la gravité des EI survenus pendant la période de traitement par le fitusiran seront signalées.
Du jour 1 au mois 4

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le pic de génération de thrombine (TG) - traitement pré-fitusiran
Délai: Du mois -2 au jour 1
Les évaluations du laboratoire central (pic TG) seront rapportées pour la période pré-fitusiran
Du mois -2 au jour 1
Le pic de TG pendant le traitement par le fitusiran
Délai: Du jour 1 au mois 4
Les évaluations du laboratoire central (pic de TG) seront rapportées pour la période de traitement par le fitusiran.
Du jour 1 au mois 4
Les niveaux maximaux d'antithrombine (AT) pendant le traitement pré-fitusiran
Délai: Du mois -2 au jour 1
Les évaluations du laboratoire central (pic AT) seront rapportées pour la période de traitement pré-fitusiran
Du mois -2 au jour 1
Les niveaux maximaux d'AT pendant la prophylaxie au fitusiran
Délai: Du jour 1 au mois 4
Les évaluations du laboratoire central (pic AT) seront rapportées pour le traitement par le fitusiran.
Du jour 1 au mois 4
Concentrations plasmatiques d'émicizumab
Délai: Jusqu'au mois 4 de traitement par fitusiran
Les concentrations plasmatiques d'émicizumab seront rapportées
Jusqu'au mois 4 de traitement par fitusiran
Nombre de participants présentant des EI entre le jour 1 et le mois 18 du traitement par fitusiran
Délai: Du jour 1 au mois 18
L'incidence, la gravité et la gravité des EI seront signalées
Du jour 1 au mois 18
Changement dans la satisfaction globale du traitement des participants pendant la période de traitement par le fitusiran, évalué via les scores du domaine du questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM-9)
Délai: Du mois -2 au mois 19 environ [visite de fin d'étude (EoS)]
Les trois domaines d'efficacité, de commodité et de satisfaction globale seront rapportés
Du mois -2 au mois 19 environ [visite de fin d'étude (EoS)]
Préférences de traitement des participants (via le questionnaire de préférence)
Délai: Au mois 12
Les données du questionnaire de préférence seront déclarées
Au mois 12
Modification de l'intensité de la douleur des participants pendant la période de traitement par le fitusiran (via le questionnaire PROMIS v2.0 Pain Intensity 3a) au fil du temps
Délai: Du mois environ - 2 au mois 19 (EoS) visite
Les données sur l'intensité de la douleur des participants via le questionnaire PROMIS v2.0 Pain Intensity 3a seront rapportées
Du mois environ - 2 au mois 19 (EoS) visite
Modification du fonctionnement physique et de l'activité physique des participants pendant la période de traitement par le fitusiran (via le Questionnaire international sur l'activité physique [IPAQ]) au fil du temps
Délai: Du mois environ - 2 au mois 19 (EoS) visite
Les données sur le fonctionnement physique et l'activité physique des participants pendant la période de traitement par le fitusiran seront collectées via le questionnaire international sur l'activité physique et rapportées.
Du mois environ - 2 au mois 19 (EoS) visite
Changement de la santé articulaire des participants (via le Hemophilia Joint Health Score [HJHS]) pendant la période de traitement par le fitusiran au fil du temps
Délai: Du mois environ - 2 au mois 19 (EoS) visite
HJHS pendant la période de traitement par fitusiran sera signalé
Du mois environ - 2 au mois 19 (EoS) visite
Taux de saignement annualisé (ABR) pendant le traitement prophylactique par le fitusiran
Délai: Du Mois 4 au Mois 18 (période de prolongation de 14 mois)
La fréquence des épisodes hémorragiques traités sera rapportée
Du Mois 4 au Mois 18 (période de prolongation de 14 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

19 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

19 mai 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2023

Première publication (Réel)

24 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SFY17741
  • 2022-502414-84 (Identificateur de registre: CTIS)
  • U1111-1280-7227 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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