En undersøgelse for at teste en medicin (Fitusiran) til forebyggelse af blødninger hos mennesker med svær hæmofili, der tidligere har modtaget forebyggende behandling med Emicizumab

Inklusionskriterier:

• Mandlige deltagere skal være ≥18 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke

• Diagnose af svær medfødt hæmofili A (FVIII < 1 %) som påvist ved en central laboratoriemåling ved screening eller dokumenteret journalbevis.

  • Inhibitortiter på ≥0,6 BU/mL ved screening, eller
  • Inhibitortiter på <0,6 BU/mL ved screening med journalbevis på 2 på hinanden følgende titre ≥0,6 BU/mL, eller
  • Inhibitortiter på <0,6 BU/mL ved Screening med journalbevis på anamnestisk respons.
• Deltagere, der i øjeblikket er på den fulde mærkede dosis af emicizumab profylakse, uanset hæmmer/ikke-hæmmer status.
• I stand til at give underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke (ICF) og i denne protokol.

Eksklusionskriterier: Deltagerne udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

• Kendte sameksisterende blødningsforstyrrelser
• Anamnese med antiphospholipid antistof syndrom.
• Anamnese med arteriel eller venøs tromboemboli, atrieflimren, signifikant klapsygdom, myokardieinfarkt, angina, forbigående iskæmisk anfald eller slagtilfælde. Deltagere, der har oplevet trombose forbundet med indlagt venøs adgang, kan tilmeldes.
• Tilstedeværelse af klinisk signifikant leversygdom
• Nuværende eller tidligere deltagelse i et fitusiran-forsøg
• Nuværende eller tidligere deltagelse i et genterapiforsøg
• AT-aktivitet <60 % ved screening, som bestemt ved central laboratoriemåling
• Sameksisterende trombofil lidelse - Hepatitis C virus antistof positiv, undtagen deltagere, der har negativ Hepatitis C viral belastning og ingen tegn på skrumpelever
• Tilstedeværelse af akut hepatitis, dvs hepatitis A, hepatitis E.
• Tilstedeværelse af akut eller kronisk hepatitis B-infektion
• Kendt for at være HIV-positiv med CD4-tal <200 celler/μL.
• Nedsat nyrefunktion

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.