이전에 Emicizumab으로 예방 치료를 받은 중증 혈우병 환자의 출혈 예방을 위한 약물(Fitusiran)을 테스트하기 위한 연구
억제제 유무에 관계없이 중증 A형 혈우병을 앓고 있는 18세 이상 남성 참가자를 대상으로 에미시주맙에서 피투시란 예방약으로 전환하는 안전성과 내약성을 조사하기 위한 공개 단일군 치료 연구
이는 에미시주맙 예방요법에서 전환한 후 피투시란 예방요법으로 치료를 평가하기 위한 탐색적, 단일 그룹, 1상 1상 연구입니다.
본 연구의 목적은 에미시주맙의 마지막 용량으로부터 전환 기간이 지난 후 피투시란으로 전환하는 것의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 이 연구는 이전에 에미시주맙 예방요법을 받은 18세 이상의 억제제 유무에 관계없이 중증 혈우병 A를 앓고 있는 남성 참가자를 대상으로 실시됩니다.
연구 세부 사항은 다음과 같습니다:
연구 기간은 최대 약 28개월입니다.
- 약 2개월간의 심사기간을 거치게 됩니다.
- 피투시란 치료 시작 전 과도기(pre-fitusiran 치료 기간)가 있습니다.
- 피투시란 치료기간은 최대 18개월(피투시란 치료기간)이다.
- 항트롬빈(AT) 추적관찰(FU) 기간은 피투시란의 마지막 투여 후 최대 6개월까지입니다(이 기간 동안 AT 활성 수준은 AT 활성 수준이 최종 피투시란 투여 후 대략 매월 간격으로 모니터링됩니다. 최소 60%).
- 연구 현장 방문은 피투시란 치료 기간 동안 월별/2개월 간격으로 각각 28일(4주)/56일(8주)로 예정되어 있다.
연구 개요
상태
정황
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 전화번호: option 6 800-633-1610
- 이메일: Contact-US@sanofi.com
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 남성 참가자는 사전 동의서에 서명할 당시 18세 이상이어야 합니다.
선별검사 시 중앙 실험실 측정 또는 문서화된 의료 기록 증거로 입증된 중증 선천성 혈우병 A(FVIII < 1%)의 진단.
- 스크리닝 시 억제제 역가 ≥0.6 BU/mL, 또는
- 2회 연속 역가 ≥0.6 BU/mL라는 의료 기록 증거가 있는 스크리닝 시 억제제 역가 <0.6 BU/mL, 또는
- 병력 반응에 대한 의료 기록 증거가 있는 스크리닝에서 억제제 역가 <0.6 BU/mL.
- 억제제/비억제제 상태에 관계없이 현재 에미시주맙 예방요법의 전체 표시 용량을 받고 있는 참가자.
- 사전 동의 양식(ICF) 및 본 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항의 준수를 포함하는 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준: 다음 기준 중 하나라도 해당되면 참가자는 연구에서 제외됩니다.
- 알려진 동반 출혈 장애
- 항인지질항체증후군의 병력.
- 동맥 또는 정맥 혈전색전증, 심방 세동, 심각한 판막 질환, 심근 경색, 협심증, 일과성 허혈 발작 또는 뇌졸중의 병력. 유치 정맥 접근과 관련된 혈전증을 경험한 참가자는 등록할 수 있습니다.
- 임상적으로 유의미한 간 질환의 존재
- 현재 또는 이전에 fitusiran 임상시험에 참여하고 있음
- 유전자 치료 임상시험에 현재 또는 이전에 참여하고 있는 경우
- 중앙 실험실 측정에 의해 결정된 스크리닝 시 AT 활성 <60%
- 혈전성 장애가 공존하는 경우 - C형 간염 바이러스 항체 양성(C형 간염 바이러스 수치가 음성이고 간경변의 증거가 없는 참가자 제외)
- 급성 간염, 즉 A형 간염, E형 간염의 존재.
- 급성 또는 만성 B형 간염 감염의 존재
- CD4 수가 200개 세포/μL 미만인 HIV 양성인 것으로 알려져 있습니다.
- 신장 기능 감소
위의 정보는 환자의 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려사항을 포함하려는 의도가 아닙니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 피투시란
피투시란 전 치료 기간은 첫 번째 피투시란 투여까지의 전환 기간으로 정의됩니다. 참가자는 2개월차부터 1일차까지 필요에 따라 정맥내 응고인자 농축액(IV CFC) 또는 우회제(BPA)를 이용한 예방 치료를 받게 됩니다. 피투시란 치료 기간: 참가자는 1일차부터 18개월차까지 2개월마다(Q2M) 또는 매월(QM) 1회 피투시란(SC) 피투시란 예방요법을 받습니다. 참가자는 연구자의 판단에 따라 IV 항트롬빈 농축액(ATIIIC)을 투여받을 수 있습니다. AT FU 기간: AT 활동 수준이 최소 60%(중앙 실험실 기준)로 회복될 때까지 참가자를 추적합니다. 출혈이 발생한 경우 참가자는 IV CFC 또는 BPA를 받게 됩니다. 참가자는 조사관의 판단에 따라 IV AIIIC를 받을 수 있습니다. |
제제형태:주사용액-투여경로:피하주사(SC)
다른 이름들:
제제 형태 : 주사액 - 투여경로 : 정맥주사(IV)
제제형태:주사용액-투여경로:정맥주사(IV)
제제형태:주사액-투여경로:SC주사제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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피투시란 치료 중 부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 1일차부터 4개월차까지
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피투시란 치료기간 중 발생한 이상반응의 발생빈도, 중증도, 중증도를 보고한다.
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1일차부터 4개월차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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피크 트롬빈 생성(TG) - 프리피투시란 치료
기간: -2개월부터 1일차까지
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중앙 실험실 평가(피크 TG)는 피투시란 전 기간에 대해 보고됩니다.
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-2개월부터 1일차까지
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피투시란 치료 중 최고 TG
기간: 1일차부터 4개월차까지
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피투시란 치료 기간에 대한 중앙 실험실 평가(최고 TG)가 보고됩니다.
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1일차부터 4개월차까지
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혈장 내 Emicizumab 농도
기간: 피투시란 치료 4개월까지
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혈장 내 Emicizumab 농도가 보고됩니다.
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피투시란 치료 4개월까지
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피투시란 치료 1일차부터 18개월차까지 AE가 발생한 참가자 수
기간: 1일차부터 18개월차까지
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AE의 발생률, 중증도 및 심각도가 보고됩니다.
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1일차부터 18개월차까지
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약물 치료 만족도 설문지(TSQM-9) 도메인 점수를 통해 평가된 피투시란 치료 기간 동안 참가자의 전반적인 치료 만족도 변화
기간: 대략 -2개월부터 19개월까지 [연구 종료(EoS) 방문]
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효율성, 편의성, 글로벌 만족도의 세 가지 영역이 보고됩니다.
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대략 -2개월부터 19개월까지 [연구 종료(EoS) 방문]
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참가자의 치료 선호도(선호도 설문지를 통해)
기간: 12개월째
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선호도 설문지 데이터가 보고됩니다
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12개월째
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시간 경과에 따른 피투시란 치료 기간 동안 참가자의 신체 기능 및 신체 활동 변화(국제 신체 활동 설문지[IPAQ]를 통해)
기간: 대략 2개월부터 19개월(EoS) 방문
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피투시란 치료 기간 동안 참가자의 신체 기능 및 신체 활동 데이터는 국제 신체 활동 설문지를 통해 수집되어 보고됩니다.
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대략 2개월부터 19개월(EoS) 방문
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시간 경과에 따른 피투시란 치료 기간 동안 참가자의 관절 건강 변화(혈우병 관절 건강 점수(HJHS)를 통해)
기간: 대략 2개월부터 19개월(EoS) 방문
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피투시란 치료 기간 중 HJHS가 보고됩니다.
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대략 2개월부터 19개월(EoS) 방문
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피투시란 예방요법을 받는 동안 연간 출혈율(ABR)
기간: 4개월부터 18개월까지(14개월 연장기간)
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치료된 출혈 에피소드의 빈도가 보고됩니다.
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4개월부터 18개월까지(14개월 연장기간)
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전립선 치료 동안 안티 트롬빈 (AT) 수준
기간: 월 -2 일부터 1 일까지 1
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중앙 실험실 평가 (AT)는 전염병 치료 기간에 대해보고됩니다.
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월 -2 일부터 1 일까지 1
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Fitusiran 예방 중 AT 수준
기간: 1 일부터 월까지 4
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Fitusiran 치료를 위해 중앙 실험실 평가 (AT) 가보고됩니다.
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1 일부터 월까지 4
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시간이 지남에 따라 Fitusiran 치료 기간 동안 성인 참가자의 통증 강도 변화
기간: 약 월 -2 월 19 일 (EOS) 방문
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PROMIS (환자보고 결과 측정 정보 시스템) 통증 강도 3A v2.0은 리콜 기간이 7 일의 최악의, 평균 및 전류 강도를 측정하는 세 가지 항목으로 구성됩니다. 각 질문에는 하나 ( '고통 없음')에서 5 ( '매우 심한')에 이르는 5 가지 응답 옵션이 있습니다. 성인 참가자 (18 세 이상)는 PROMIS 통증 강도 3A v2.0 설문지를 자체 완료합니다. |
약 월 -2 월 19 일 (EOS) 방문
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시간이 지남에 따라 Fitusiran 치료 기간 동안 청소년 참가자의 통증 강도 변화
기간: 약 월 -2 월 19 일 (EOS) 방문
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PROMIS 소아 숫자 등급 척도 v.1.0 - 통증 강도 1A는 리콜 기간 7 일로 통증의 평균 강도를 측정하는 하나의 항목으로 구성됩니다. 이 질문에는 하나 ( '고통')에서 10 ( '최악의 고통')에 이르는 10 가지 응답 옵션이 있습니다. 청소년 참가자 (≥12 세 및 <17 세)는 PROMIS 소아 통증 강도 1A V.1.0을 자체 완료합니다. |
약 월 -2 월 19 일 (EOS) 방문
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SFY17741
- 2022-502414-84 (레지스트리 식별자: CTIS)
- U1111-1280-7227 (레지스트리 식별자: ICTRP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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