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中国における PNH に関する現実世界の多施設共同前向き観察研究 (ReWoPNH)

2025年12月17日 更新者：AstraZeneca

中国における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）に関する現実世界の多施設共同前向き観察研究

PNHは、中国希少疾患第一目録（中華人民共和国国家衛生健康委員会、2019年）に記載されている希少疾患であるため、中国では研究が不十分であり、その結果、疾患の特徴や臨床転帰の不十分な解明につながっています。 エクリズマブは最近 NMPA によって承認されました。 中国でエクリズマブが入手可能になったことにより、PNHを抱えて生きる人々に、疾患の症状を軽減し、補体系の調節不全によるさらなる損傷の発生を防ぐことができる新たな治療選択肢が提供されることになる。 疾患の自然経過とさまざまな医療介入による臨床転帰を理解するには、第Ⅳ相研究が必要です。

調査の概要

状態

完了

条件

詳細な説明

発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) は、多能性造血幹細胞の後天性疾患であり、非常にまれで生命を脅かすものであるため、赤血球、白血球、血小板、およびおそらく一部の内皮細胞に影響を与える可能性があります。 これらの造血幹細胞は、ホスファチジルイノシトール グリカン クラス A (PIG-A) に体細胞変異を獲得しています。この遺伝子は、グリコシル ホスファチジルイノシトール (GPI) アンカーの合成に必要であり、血液細胞膜にいくつかのタンパク質を結合するために必要です。 。 したがって、細胞表面には、「CD55」とも呼ばれる「崩壊促進因子」(DAF)、および「CD59」とも呼ばれる「反応性溶解膜阻害剤」(MIRL)という2つの重要な補体調節タンパク質の欠如が観察されます。赤血球は、補体活性化産物MAC（補体膜攻撃複合体）による攻撃に対してより脆弱です。 これは補体媒介血管内溶血を引き起こします。 静脈血栓症、溶血性貧血、完全血小板減少症、血栓症の素因がこの病気の 3 つの主な特徴です。 その発生率は実際には不明ですが、0.1～0.6/100と推定されています。 年間感染者数は 000 人、有病率は 100,000 人あたり 1 ～ 4 人/年と推定されています。 PNHは中国の希少疾患の第一目録に掲載されており、以前はその発生率は1/100,000人/年、発症のピーク年齢は20～40歳であると報告されていた。

PNHは、臨床的特徴、骨髄の特徴、および変異クローンのサイズに基づいて、古典的PNH、再生不良性貧血を伴うPNH（PNH-AA）、および無症候性PNHの3つの異なる形態に分類できます。 PNH の伝統的な治療は依然として、PNH クローンを「保護」し、補体の攻撃と破壊を軽減し、対症療法的な支持療法で溶血を軽減することを目的としています。 急性溶血性エピソードでは、副腎グルココルチコイドを投与し、細胞膜安定剤、葉酸、およびアルカリ性薬剤を補充することができます。 PNH-AA 症候群の場合、アンドロゲンと免疫抑制剤による治療が使用されることがあります。血栓症の発生に対しては、抗凝固療法とヘパリン療法を行う必要があります。その他の対症療法には、必要に応じて赤血球や血小板の輸血が行われるほか、感染症の場合には抗菌薬が投与されます。 骨髄移植が PNH の唯一の治癒療法であることを前提としていますが、患者はまず化学療法で完全寛解を達成する必要があり、適切なドナーが必要です。

支持療法に加えて、世界的なガイダンス/コンセンサスは治療法としてC5補体阻害剤エクリズマブも推奨しており、その使用により5年生存率が95.5%まで大幅に改善される可能性がある。 エクリズマビスは、ヒト化ファーストインクラス抗 C5 抗体で、C5 に高い親和性で結合し、末端補体 C5a および C5b-9 の形成をブロックし、慢性的な制御されていない補体活性化とその影響を軽減します。 エクリズマブは、2022 年 8 月に国家医薬品局によって PNH に対して承認されました。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

724

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
      • Hangzhou、中国
        • Research Site
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230002
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100000
        • Research Site
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100044
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510080
        • Research Site
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510180
        • Research Site
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • Research Site
    • Guangxi
      • Nanning、Guangxi、中国、530021
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang、Guizhou、中国、550004
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang、Hebei、中国、050000
        • Research Site
    • Heilongjiang
      • Harbin、Heilongjiang、中国、150001
        • Research Site
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450003
        • Research Site
      • Zhengzhou、Henan、中国、450052
        • Research Site
      • Zhengzhou、Henan、中国、463599
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • Research Site
      • Wuhan、Hubei、中国、430000
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410008
        • Research Site
      • Changsha、Hunan、中国、410005
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国、210029
        • Research Site
      • Nantong、Jiangsu、中国、226001
        • Research Site
      • Xuzhou、Jiangsu、中国、221002
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • Research Site
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330008
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun、Jilin、中国、130021
        • Research Site
    • Liaoning
      • Shenyang、Liaoning、中国、110001
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan、Shandong、中国、250000
        • Research Site
      • Qingdao、Shandong、中国、266000
        • Research Site
      • Zibo、Shandong、中国、255090
        • Research Site
    • Shangdong
      • Linyi、Shangdong、中国、276034
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200040
        • Research Site
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200336
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan、Shanxi、中国、030000
        • Research Site
      • Xi’an、Shanxi、中国、710061
        • Research Site
      • Xi’an、Shanxi、中国、710068
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • Research Site
      • Chengdu、Sichuan、中国、610072
        • Research Site
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
        • Research Site
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300052
        • Research Site
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300190
        • Research Site
    • Yunnan
      • Kunming、Yunnan、中国、650034
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

調査対象母集団：

患者数（推定）：1000人。包含基準

  1. あらゆる年齢の患者。
  2. PNH クローン細胞の割合が少なくとも 1% 検出された PNH と診断された。
  3. 患者または患者の家族は、書面によるインフォームドコンセントを喜んで与えることができなければなりません。

除外基準

  1. 非エクリズマブ補体阻害剤による現在または以前の治療;
  2. 他の PNH 臨床試験の患者。
  3. 書面によるインフォームドコンセントを与えることができない。

説明

包含基準

  1. あらゆる年齢の患者。
  2. PNH クローン細胞の割合が少なくとも 1% 検出された PNH と診断された。
  3. 患者または患者の家族は、書面によるインフォームドコンセントを喜んで与えることができなければなりません。

除外基準

  1. 非エクリズマブ補体阻害剤による現在または以前の治療;
  2. 他の PNH 臨床試験の患者。
  3. 書面によるインフォームドコンセントを与えることができない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
溶血：全患者のベースラインからの毎回の来院時のLDH濃度の変化
時間枠：12ヶ月
PNHの進行を特徴付けるには
12ヶ月
追跡調査中の血栓症患者の数と割合
時間枠：12ヶ月
PNHの進行を特徴付けるには
12ヶ月
全患者の月当たり輸血された充填赤血球の平均単位数
時間枠：12ヶ月
PNHの進行を特徴付けるには
12ヶ月
追跡調査中の腎不全患者の数と割合
時間枠：12ヶ月
PNHの進行を特徴付けるには
12ヶ月
追跡調査中の肺高血圧症患者の数と割合
時間枠：12ヶ月
PNHの進行を特徴付けるには
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
追跡調査中に対象となる各症状を示した患者の数と割合
時間枠：12ヶ月
中国におけるPNH患者の臨床的特徴を説明する
12ヶ月
すべての患者のベースラインにおける人口統計
時間枠：ベースライン
中国におけるPNH患者の臨床的特徴を説明する
ベースライン
全患者のうち、ベースラインおよびフォローアップ中の各来院時に、糖質コルチコイド、赤血球輸血、その他の支持療法、骨髄移植、エクリズマブなどの各種類の治療法を受けている患者の数と割合
時間枠：12ヶ月
中国におけるPNHの治療パターンについて説明する
12ヶ月
エクリズマブ治療患者におけるPNHのすべての重篤な有害事象（SAE）
時間枠：12ヶ月
重篤な有害事象によるエクリズマブ治療の安全性を説明するため
12ヶ月
妊娠状態の標準的な記述統計
時間枠：12ヶ月
中国におけるPNH患者の臨床的特徴を説明する
12ヶ月
授乳状態の標準記述統計
時間枠：12ヶ月
中国におけるPNH患者の臨床的特徴を説明する
12ヶ月
PNH 分類の標準記述統計
時間枠：12ヶ月
中国におけるPNH患者の臨床的特徴を説明する
12ヶ月
フローサイトメトリー結果の標準的な記述統計
時間枠：12ヶ月
中国におけるPNH患者の臨床的特徴を説明する
12ヶ月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
エクリズマブ治療患者のLDH濃度は来院ごとにPNHのベースラインから変化する
時間枠：12ヶ月
探索的目的: エクリズマブ治療を受けた患者における PNH の進行を特徴付けること
12ヶ月
エクリズマブ治療を受けた患者のうち追跡調査中の血栓症患者の数と割合
時間枠：12ヶ月
探索的目的: エクリズマブ治療を受けた患者における PNH の進行を特徴付けること
12ヶ月
12 か月以内の 1 か月あたり輸血される充填赤血球の平均単位数 v
時間枠：12ヶ月
探索的目的: エクリズマブ治療を受けた患者における PNH の進行を特徴付けること
12ヶ月
エクリズマブ治療を受けた患者のうち追跡調査期間内に腎不全を患った患者の数と割合
時間枠：12ヶ月
探索的目的: エクリズマブ治療を受けた患者における PNH の進行を特徴付けること
12ヶ月
エクリズマブ治療を受けた患者のうち追跡調査対象となっている肺高血圧症（PH）患者の数と割合
時間枠：12ヶ月
探索的目的: エクリズマブ治療を受けた患者における PNH の進行を特徴付けること
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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AstraZeneca

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年11月10日

一次修了 (実際)

2025年12月3日

研究の完了 (実際)

2025年12月3日

試験登録日

最初に提出

2023年10月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年11月23日

最初の投稿 (実際)

2023年12月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月17日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • D7414R00001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、リクエスト ポータル Vivli.org を介して、アストラゼネカ グループ企業がスポンサーとなっている臨床試験からの匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。 すべてのリクエストは、AZ 開示コミットメントに従って評価されます: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。

「はい」は、AZ が IPD のリクエストを受け入れていることを示しますが、これはすべてのリクエストが承認されることを意味するわけではありません。

IPD 共有時間枠

アストラゼネカは、EFPIA/PhRMA データ共有原則に対する約束に従って、データの可用性を満たしているか、それを超えています。 当社のタイムラインの詳細については、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure で当社の開示義務を参照してください。

IPD 共有アクセス基準

リクエストが承認されると、アストラゼネカは安全な研究環境 Vivli.org を介して、匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスを提供します。 要求された情報にアクセスする前に、署名済みのデータ使用契約 (データ アクセス者に対する交渉不可能な契約) を締結する必要があります。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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