Realne, wieloośrodkowe, prospektywne badanie obserwacyjne dotyczące PNH w Chinach (ReWoPNH)
Realistyczne, wieloośrodkowe, prospektywne badanie obserwacyjne dotyczące napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) w Chinach
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) jest niezwykle rzadką i zagrażającą życiu nabytą chorobą pluripotencjalnych krwiotwórczych komórek macierzystych i dlatego może wpływać na erytrocyty, leukocyty, trombocyty i prawdopodobnie niektóre komórki śródbłonka. Te hematopoetyczne komórki macierzyste nabyły mutację somatyczną w glikanie fosfatydyloinozytolu klasy A (PIG-A). Gen ten jest wymagany do syntezy kotwicy glikozylofosfatydylo-inozytolu (GPI), która jest niezbędna do przyłączania niektórych białek do błony komórkowej krwi . Dlatego na powierzchni komórki obserwuje się brak dwóch ważnych białek regulujących dopełniacz: „czynnika przyspieszającego rozpad” (DAF), zwanego także „CD55” i „błonowego inhibitora reaktywnej lizy” (MIRL), zwanego także „CD59”. , czerwone krwinki są bardziej podatne na atak produktu aktywacji dopełniacza MAC (kompleks atakujący błonę dopełniacza). Prowadzi to do hemolizy wewnątrznaczyniowej za pośrednictwem dopełniacza. Skłonność do zakrzepicy żylnej, niedokrwistości hemolitycznej, całkowitej trombocytopenii i zakrzepicy to trzy główne cechy tej choroby. Częstość jej występowania nie jest dokładnie znana, ale szacuje się ją na 0,1–0,6/100 osób rocznie, a częstość występowania szacuje się na 1–4 przypadki na 100 000 osób rocznie. PNH została wymieniona w Pierwszym Katalogu Chorób Rzadkich w Chinach, a jej częstość występowania według doniesień wynosiła 1/100 000 osób rocznie, a szczyt zachorowań przypada na wiek 20–40 lat.
PNH można podzielić na 3 różne postacie: klasyczną PNH, PNH związaną z niedokrwistością aplastyczną (PNH-AA) i subkliniczną PNH, w oparciu o cechy kliniczne, charakterystykę szpiku kostnego i wielkość zmutowanego klonu. Tradycyjne leczenie PNH nadal ma na celu „ochronę” klonu PNH, ograniczenie ataku i zniszczenia dopełniacza oraz łagodzenie hemolizy za pomocą objawowej terapii wspomagającej. W ostrych epizodach hemolizy można podać glikokortykosteroidy nadnerczowe, uzupełnione stabilizatorami błony komórkowej, kwasem foliowym i lekami alkalicznymi. W przypadku zespołu PNH-AA można zastosować leczenie androgenami i lekami immunosupresyjnymi; w przypadku wystąpienia zakrzepicy należy zastosować leczenie przeciwzakrzepowe i heparynę; inne objawowe leczenie podtrzymujące obejmuje, jeśli to konieczne, transfuzję czerwonych krwinek i płytek krwi, a także leki przeciwbakteryjne w przypadku infekcji. Przeszczep szpiku kostnego jest jedyną zakładaną metodą wyleczenia PNH, ale pacjent musi najpierw osiągnąć całkowitą remisję za pomocą chemioterapii i potrzebny jest odpowiedni dawca.
Oprócz opieki wspomagającej, w światowych wytycznych/konsensusie jako metodę leczenia zaleca się także inhibitor dopełniacza C5 Ekulizumab, a jego zastosowanie może znacząco poprawić wskaźnik przeżycia 5-letniego do 95,5%. Eculizumabis to humanizowane, pierwsze w swojej klasie przeciwciało anty-C5, które wiąże się z wysokim powinowactwem z C5 i blokuje końcowe tworzenie dopełniacza C5a i C5b-9, ograniczając przewlekłą niekontrolowaną aktywację dopełniacza i jej konsekwencje. Ekulizumab został zatwierdzony do leczenia PNH przez Krajową Administrację Produktów Medycznych w sierpniu 2022 r.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Hangzhou, Chiny
- Research Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Chiny, 230002
- Research Site
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100000
- Research Site
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100044
- Research Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510080
- Research Site
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510180
- Research Site
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
- Research Site
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Chiny, 530021
- Research Site
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Chiny, 550004
- Research Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Chiny, 050000
- Research Site
-
-
Heilongjiang
-
Harbin, Heilongjiang, Chiny, 150001
- Research Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Chiny, 450003
- Research Site
-
Zhengzhou, Henan, Chiny, 450052
- Research Site
-
Zhengzhou, Henan, Chiny, 463599
- Research Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
- Research Site
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430000
- Research Site
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Chiny, 410008
- Research Site
-
Changsha, Hunan, Chiny, 410005
- Research Site
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210029
- Research Site
-
Nantong, Jiangsu, Chiny, 226001
- Research Site
-
Xuzhou, Jiangsu, Chiny, 221002
- Research Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330006
- Research Site
-
Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330008
- Research Site
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Chiny, 130021
- Research Site
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, Chiny, 110001
- Research Site
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Chiny, 250000
- Research Site
-
Qingdao, Shandong, Chiny, 266000
- Research Site
-
Zibo, Shandong, Chiny, 255090
- Research Site
-
-
Shangdong
-
Linyi, Shangdong, Chiny, 276034
- Research Site
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200040
- Research Site
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200336
- Research Site
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Chiny, 030000
- Research Site
-
Xi’an, Shanxi, Chiny, 710061
- Research Site
-
Xi’an, Shanxi, Chiny, 710068
- Research Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
- Research Site
-
Chengdu, Sichuan, Chiny, 610072
- Research Site
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
- Research Site
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300052
- Research Site
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300190
- Research Site
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Chiny, 650034
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Badana populacja:
Liczba pacjentów (oszacowanie): 1000; Kryteria przyjęcia
- Pacjenci w każdym wieku;
- Zdiagnozowano PNH z wykrytym udziałem klonów PNH wynoszącym co najmniej 1%;
- Pacjent lub jego rodzina muszą wyrazić chęć i możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
Kryteria wyłączenia
- Obecne lub wcześniejsze leczenie inhibitorem dopełniacza innym niż ekulizumab;
- Pacjenci biorący udział w innych badaniach klinicznych PNH.
- Nie można wyrazić pisemnej świadomej zgody.
Opis
Kryteria przyjęcia
- Pacjenci w każdym wieku;
- Zdiagnozowano PNH z wykrytym udziałem klonów PNH wynoszącym co najmniej 1%;
- Pacjent lub jego rodzina muszą wyrazić chęć i możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
Kryteria wyłączenia
- Obecne lub wcześniejsze leczenie inhibitorem dopełniacza innym niż ekulizumab;
- Pacjenci biorący udział w innych badaniach klinicznych PNH.
- Nie można wyrazić pisemnej świadomej zgody.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Hemoliza: zmiany stężenia LDH podczas każdej wizyty w stosunku do wartości wyjściowych, u wszystkich pacjentów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Scharakteryzowanie postępu PNH
|
12 miesięcy
|
|
Liczba i odsetek pacjentów z zakrzepicą w okresie obserwacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Scharakteryzowanie postępu PNH
|
12 miesięcy
|
|
średnia liczba jednostek koncentratu krwinek czerwonych przetaczanych miesięcznie u wszystkich pacjentów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Scharakteryzowanie postępu PNH
|
12 miesięcy
|
|
Liczba i odsetek pacjentów z niewydolnością nerek w okresie obserwacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Scharakteryzowanie postępu PNH
|
12 miesięcy
|
|
Liczba i odsetek pacjentów z nadciśnieniem płucnym w okresie obserwacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Scharakteryzowanie postępu PNH
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba i odsetek pacjentów z każdym objawem będącym przedmiotem zainteresowania w okresie obserwacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Opisanie charakterystyki klinicznej pacjentów z PNH w Chinach
|
12 miesięcy
|
|
Dane demograficzne na początku badania wszystkich pacjentów
Ramy czasowe: linia bazowa
|
Opisanie charakterystyki klinicznej pacjentów z PNH w Chinach
|
linia bazowa
|
|
Liczba i odsetek pacjentów otrzymujących każdy rodzaj metody leczenia na początku badania i podczas każdej wizyty w okresie kontrolnym, w tym glikokortykosteroidy, transfuzję czerwonych krwinek, inne leczenie wspomagające, przeszczep szpiku kostnego, ekulizumab, wszystkich pacjentów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Opisanie schematu leczenia PNH w Chinach
|
12 miesięcy
|
|
Wszystkie poważne zdarzenia niepożądane (SAE) PNH wśród pacjentów leczonych ekulizumabem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Opisanie bezpieczeństwa leczenia ekulizumabem w przypadku poważnych zdarzeń niepożądanych
|
12 miesięcy
|
|
Standardowe statystyki opisowe stanu ciąży
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Opisanie charakterystyki klinicznej pacjentów z PNH w Chinach
|
12 miesięcy
|
|
Standardowe statystyki opisowe stanu laktacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Opisanie charakterystyki klinicznej pacjentów z PNH w Chinach
|
12 miesięcy
|
|
Standardowe statystyki opisowe klasyfikacji PNH
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Opisanie charakterystyki klinicznej pacjentów z PNH w Chinach
|
12 miesięcy
|
|
Standardowa statystyka opisowa wyników cytometrii przepływowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Opisanie charakterystyki klinicznej pacjentów z PNH w Chinach
|
12 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenie zmian LDH podczas każdej wizyty w stosunku do wartości wyjściowych PNH wśród pacjentów leczonych ekulizumabem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Cel badawczy: Charakterystyka progresji PNH wśród pacjentów leczonych ekulizumabem
|
12 miesięcy
|
|
Liczba i odsetek pacjentów z zakrzepicą w okresie obserwacji wśród pacjentów leczonych ekulizumabem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Cel badawczy: Charakterystyka progresji PNH wśród pacjentów leczonych ekulizumabem
|
12 miesięcy
|
|
średnia liczba jednostek koncentratu krwinek czerwonych przetaczanych miesięcznie w ciągu 12 miesięcy v
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Cel badawczy: Charakterystyka progresji PNH wśród pacjentów leczonych ekulizumabem
|
12 miesięcy
|
|
Liczba i odsetek pacjentów z niewydolnością nerek w okresie obserwacji wśród pacjentów leczonych ekulizumabem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Cel badawczy: Charakterystyka progresji PNH wśród pacjentów leczonych ekulizumabem
|
12 miesięcy
|
|
Liczba i odsetek pacjentów z nadciśnieniem płucnym (PH) w okresie obserwacji wśród pacjentów leczonych ekulizumabem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Cel badawczy: Charakterystyka progresji PNH wśród pacjentów leczonych ekulizumabem
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- D7414R00001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta pochodzących z grupy firm AstraZeneca sponsorujących badania kliniczne za pośrednictwem portalu zgłoszeniowego Vivli.org. Wszystkie wnioski zostaną ocenione zgodnie ze zobowiązaniem AZ do ujawnienia informacji: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
„Tak” oznacza, że AZ przyjmuje wnioski o IPD, ale nie oznacza to, że wszystkie wnioski zostaną zatwierdzone.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria
-
Hoffmann-La RocheChugai PharmaceuticalAktywny, nie rekrutującyNapadowa hemoglobinuria, nocnaNiemcy, Japonia, Francja, Węgry, Holandia, Włochy, Korea Południowa
-
ADARx Pharmaceuticals, Inc.Novotech (Australia) Pty Limited; ADARx Australia Pty LtdRekrutacyjnyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)Australia, Zjednoczone Królestwo
-
Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.Aktywny, nie rekrutujący
-
Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.ZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)Chiny
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ZakończonyNapadowa hemoglobinuriaStany Zjednoczone
-
Nanjing Chia-tai Tianqing PharmaceuticalJeszcze nie rekrutacjaNapadowa nocna hemoglobinuriaChiny
-
Apellis Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)Stany Zjednoczone
-
Linno Pharmaceuticals, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)
-
Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.RekrutacyjnyPNH - napadowa nocna hemoglobinuriaChiny
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Aktywny, nie rekrutującyNapadowa nocna hemoglobinuria | PNHStany Zjednoczone