中国 PNH 的真实世界、多中心、前瞻性观察研究 (ReWoPNH)
中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 的真实世界、多中心、前瞻性观察研究
研究概览
地位
条件
详细说明
阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 是一种极其罕见且危及生命的多能造血干细胞获得性疾病，因此会影响红细胞、白细胞、血小板，可能还影响一些内皮细胞。 这些造血干细胞的 A 类磷脂酰肌醇聚糖 (PIG-A) 发生体细胞突变。该基因是合成糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 锚点所必需的，而 GPI 锚点是将某些蛋白质附着到血细胞膜上所必需的。 因此，在细胞表面观察到两种重要的补体调节蛋白的缺乏：“衰变加速因子”（DAF），也称为“CD55”和“反应性裂解膜抑制剂”（MIRL），也称为“CD59”。 ，红细胞更容易受到补体激活产物MAC（补体膜攻击复合物）的攻击。 这导致补体介导的血管内溶血。 静脉血栓易感性、溶血性贫血、完全性血小板减少和血栓形成是该病的三个主要特征。 其发病率尚不清楚，但估计为 0.1~0.6/100 000 人/年，患病率估计为 1~4 例/100,000 人/年。 PNH被列入我国第一批罕见病目录，此前报道其发病率为1/10万人/年，发病高峰年龄为20~40岁。
根据临床特征、骨髓特征和突变克隆的大小，PNH 可分为 3 种不同的形式：经典 PNH、再生障碍性贫血相关 PNH (PNH-AA) 和亚临床 PNH。 PNH的传统治疗仍以“保护”PNH克隆、减少补体攻击和破坏、通过对症支持治疗缓解溶血为目标。 急性溶血发作时，可给予肾上腺糖皮质激素，辅以细胞膜稳定剂、叶酸和碱性药物。 如果出现 PNH-AA 综合征，可以使用雄激素和免疫抑制剂治疗；发生血栓应给予抗凝及肝素治疗；其他对症支持治疗包括必要时输注红细胞和血小板，以及在感染时输注抗菌药物。 骨髓移植是PNH唯一的治疗方法，但患者需要先通过化疗达到完全缓解，并需要合适的供体。
除支持治疗外，全球指南/共识还推荐C5补体抑制剂Eculizumab作为治疗方法，其使用可显着提高5年生存率至95.5%。 Eculizumab 是一种人源化、一流的抗 C5 抗体，它以高亲和力与 C5 结合，阻断末端补体 C5a 和 C5b-9 的形成，减少慢性不受控制的补体激活及其后果。 依库珠单抗已于 2022 年 8 月获得国家药品监督管理局批准用于 PNH。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：AstraZeneca Clinical Study Information Center
- 电话号码：1-877-240-9479
- 邮箱：information.center@astrazeneca.com
学习地点
-
-
Anhui
-
Hefei、Anhui、中国、230002
- 招聘中
- Research Site
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100000
- 招聘中
- Research Site
-
Beijing、Beijing、中国、100044
- 尚未招聘
- Research Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- 招聘中
- Research Site
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510180
- 尚未招聘
- Research Site
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510080
- 招聘中
- Research Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang、Hebei、中国、050000
- 招聘中
- Research Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou、Henan、中国、450052
- 尚未招聘
- Research Site
-
Zhengzhou、Henan、中国、463599
- 尚未招聘
- Research Site
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430000
- 招聘中
- Research Site
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- 招聘中
- Research Site
-
-
Hunan
-
Changsha、Hunan、中国、410005
- 招聘中
- Research Site
-
-
Jiangsu
-
Nanjing、Jiangsu、中国、210029
- 招聘中
- Research Site
-
Nantong、Jiangsu、中国、226001
- 招聘中
- Research Site
-
Xuzhou、Jiangsu、中国、221002
- 招聘中
- Research Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang、Jiangxi、中国、330008
- 招聘中
- Research Site
-
-
Jilin
-
Changchun、Jilin、中国、130021
- 尚未招聘
- Research Site
-
-
Liaoning
-
Shenyang、Liaoning、中国、110001
- 尚未招聘
- Research Site
-
-
Shandong
-
Qingdao、Shandong、中国、266000
- 尚未招聘
- Research Site
-
Qingdao、Shandong、中国、250000
- 招聘中
- Research Site
-
Zibo、Shandong、中国、255090
- 招聘中
- Research Site
-
-
Shangdong
-
Linyi、Shangdong、中国、276034
- 尚未招聘
- Research Site
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200040
- 招聘中
- Research Site
-
Shanghai、Shanghai、中国、200336
- 招聘中
- Research Site
-
-
Shanxi
-
Taiyuan、Shanxi、中国、030000
- 招聘中
- Research Site
-
XI 'an、Shanxi、中国、710068
- 尚未招聘
- Research Site
-
Xi'an、Shanxi、中国、710061
- 尚未招聘
- Research Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu、Sichuan、中国、610072
- 招聘中
- Research Site
-
-
Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300052
- 尚未招聘
- Research Site
-
Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Research Site
-
Tianjin、Tianjin、中国、300190
- 尚未招聘
- Research Site
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
研究人群：
患者人数（估计）：1000；纳入标准
- 任何年龄的患者；
- 诊断为 PNH，检测到的 PNH 克隆细胞比例至少为 1%；
- 患者或患者家属必须愿意并且能够提供书面知情同意书。
排除标准
- 当前或之前使用非依库丽单抗补体抑制剂进行的治疗；
- 其他 PNH 临床试验中的患者。
- 无法提供书面知情同意书。
描述
纳入标准
- 任何年龄的患者；
- 诊断为 PNH，检测到的 PNH 克隆细胞比例至少为 1%；
- 患者或患者家属必须愿意并且能够提供书面知情同意书。
排除标准
- 当前或之前使用非依库丽单抗补体抑制剂进行的治疗；
- 其他 PNH 临床试验中的患者。
- 无法提供书面知情同意书。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
溶血：所有患者每次就诊时 LDH 浓度相对于基线的变化
大体时间：12个月
|
描述 PNH 的进展特征
|
12个月
|
|
随访期间出现血栓的患者人数和百分比
大体时间：12个月
|
描述 PNH 的进展特征
|
12个月
|
|
所有患者每月平均输注浓缩红细胞单位数
大体时间：12个月
|
描述 PNH 的进展特征
|
12个月
|
|
随访期间肾衰竭患者的数量和百分比
大体时间：12个月
|
描述 PNH 的进展特征
|
12个月
|
|
随访期间肺动脉高压患者的人数和百分比
大体时间：12个月
|
描述 PNH 的进展特征
|
12个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
随访期间出现每种感兴趣症状的患者数量和百分比
大体时间：12个月
|
描述中国 PNH 患者的临床特征
|
12个月
|
|
所有患者的基线人口统计数据
大体时间：基线
|
描述中国 PNH 患者的临床特征
|
基线
|
|
所有患者中在基线和每次随访期间接受各种治疗方法（包括糖皮质激素、红细胞输注、其他支持治疗、骨髓移植、依库丽单抗）的患者数量和百分比
大体时间：12个月
|
描述中国PNH的治疗模式
|
12个月
|
|
依库丽单抗治疗患者中 PNH 的所有严重不良事件 (SAE)
大体时间：12个月
|
描述依库丽单抗治疗通过严重不良事件的安全性
|
12个月
|
|
妊娠状况的标准描述性统计
大体时间：12个月
|
描述中国 PNH 患者的临床特征
|
12个月
|
|
哺乳状态的标准描述性统计
大体时间：12个月
|
描述中国 PNH 患者的临床特征
|
12个月
|
|
PNH 分类的标准描述性统计
大体时间：12个月
|
描述中国 PNH 患者的临床特征
|
12个月
|
|
流式细胞术结果的标准描述性统计
大体时间：12个月
|
描述中国 PNH 患者的临床特征
|
12个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
接受依库珠单抗治疗的患者每次就诊时 LDH 浓度相对于 PNH 基线的变化
大体时间：12个月
|
探索性目标：描述接受依库珠单抗治疗的患者中 PNH 的进展特征
|
12个月
|
|
接受依库珠单抗治疗的患者中随访期间出现血栓的患者数量和百分比
大体时间：12个月
|
探索性目标：描述接受依库珠单抗治疗的患者中 PNH 的进展特征
|
12个月
|
|
12 个月内每月平均输注浓缩红细胞单位数 v
大体时间：12个月
|
探索性目标：描述接受依库珠单抗治疗的患者中 PNH 的进展特征
|
12个月
|
|
在依库丽单抗治疗的患者中，随访期间出现肾衰竭的患者数量和百分比
大体时间：12个月
|
探索性目标：描述接受依库珠单抗治疗的患者中 PNH 的进展特征
|
12个月
|
|
在接受依库珠单抗治疗的患者中，随访期间患有肺动脉高压 (PH) 的患者数量和百分比
大体时间：12个月
|
探索性目标：描述接受依库珠单抗治疗的患者中 PNH 的进展特征
|
12个月
|
合作者和调查者
赞助
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- D7414R00001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
合格的研究人员可以通过请求门户 Vivli.org 请求访问阿斯利康集团公司赞助的临床试验的匿名个人患者级别数据。 所有请求都将根据 AZ 披露承诺进行评估：https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。
“是”表示 AZ 正在接受 IPD 请求，但这并不意味着所有请求都会得到批准。
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.