중국 PNH에 대한 실제, 다기관, 전향적 관찰 연구 (ReWoPNH)
중국의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대한 실제 세계, 다기관, 전향적 관찰 연구
연구 개요
상태
정황
상세 설명
발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)은 다능성 조혈 줄기 세포의 매우 드물고 생명을 위협하는 후천성 장애이므로 적혈구, 백혈구, 혈소판 및 일부 내피 세포에 영향을 미칠 수 있습니다. 이러한 조혈 줄기 세포는 포스파티딜이노시톨 글리칸 클래스 A(PIG-A)에서 체세포 돌연변이를 획득했습니다. 이 유전자는 일부 단백질을 혈액 세포막에 부착하는 데 필요한 글리코실 포스파티딜-이노시톨(GPI) 앵커의 합성에 필요합니다. . 따라서 두 가지 중요한 보체 조절 단백질, 즉 'CD55'라고도 불리는 '붕괴 가속 인자'(DAF)와 'CD59'라고도 불리는 '반응성 용해 막 억제제'(MIRL)의 결핍이 세포 표면에서 관찰됩니다. , 적혈구는 보체 활성화 생성물 MAC(보체 막 공격 복합체)에 의한 공격에 더 취약합니다. 이는 보체 매개 혈관 내 용혈을 초래합니다. 정맥 혈전증, 용혈성 빈혈, 완전 혈소판 감소증 및 혈전증의 소인은 이 질병의 세 가지 주요 특징입니다. 발생빈도는 정확하게 알려져 있지 않으나 0.1~0.6/100으로 추정됩니다. 000명/년이며, 유병률은 1~4건/10만명/년으로 추정됩니다. PNH는 중국 제1호 희귀질환 목록에 등재되어 있으며, 이전에는 발생률이 1/100,000명/년, 최고 발병 연령은 20~40세인 것으로 보고되었습니다.
PNH는 임상 특징, 골수 특성 및 돌연변이 클론의 크기에 따라 고전적 PNH, 재생 불량성 빈혈과 관련된 PNH(PNH-AA), 무증상 PNH의 3가지 형태로 분류될 수 있습니다. PNH의 전통적인 치료법은 여전히 PNH 클론을 "보호"하고, 보체 공격과 파괴를 줄이고, 증상 지원 요법으로 용혈을 완화하는 것을 목표로 합니다. 급성 용혈 증상에는 세포막 안정제, 엽산, 알칼리성 약물과 함께 부신 글루코코르티코이드를 투여할 수 있습니다. PNH-AA 증후군의 경우 안드로겐 및 면역억제제 치료를 사용할 수 있습니다. 혈전증이 발생하면 항응고제와 헤파린 요법을 실시해야 합니다. 다른 증상 지원 치료에는 필요한 경우 적혈구 및 혈소판 수혈과 감염의 경우 항균 약물이 포함됩니다. 골수 이식은 PNH의 유일한 치료법이지만, 환자는 먼저 화학 요법으로 완전 관해를 달성해야 하며 적합한 기증자가 필요합니다.
지지요법 외에도 글로벌 지침/합의에서는 C5 보체 억제제인 에쿨리주맙(Eculizumab)을 치료 방법으로 권장하며, 이를 사용하면 5년 생존율을 95.5%로 크게 향상시킬 수 있습니다. 에쿨리주마비스(Eculizumabis)는 C5에 높은 친화력으로 결합하고 말단 보체-C5a 및 C5b-9 형성을 차단하여 만성적으로 조절되지 않는 보체 활성화와 그 결과를 줄이는 인간화 최초의 항-C5 항체입니다. Eculizumab은 2022년 8월 National Medical Products Administration의 PNH 승인을 받았습니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Hangzhou, 중국
- Research Site
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Anhui
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Hefei, Anhui, 중국, 230002
- Research Site
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100000
- Research Site
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100044
- Research Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510080
- Research Site
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510180
- Research Site
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
- Research Site
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, 중국, 530021
- Research Site
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, 중국, 550004
- Research Site
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Hebei
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Shijiazhuang, Hebei, 중국, 050000
- Research Site
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Heilongjiang
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Harbin, Heilongjiang, 중국, 150001
- Research Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, 중국, 450003
- Research Site
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Zhengzhou, Henan, 중국, 450052
- Research Site
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Zhengzhou, Henan, 중국, 463599
- Research Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Research Site
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Wuhan, Hubei, 중국, 430000
- Research Site
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Hunan
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Changsha, Hunan, 중국, 410008
- Research Site
-
Changsha, Hunan, 중국, 410005
- Research Site
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, 중국, 210029
- Research Site
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Nantong, Jiangsu, 중국, 226001
- Research Site
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Xuzhou, Jiangsu, 중국, 221002
- Research Site
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, 중국, 330006
- Research Site
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Nanchang, Jiangxi, 중국, 330008
- Research Site
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Jilin
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Changchun, Jilin, 중국, 130021
- Research Site
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Liaoning
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Shenyang, Liaoning, 중국, 110001
- Research Site
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Shandong
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Jinan, Shandong, 중국, 250000
- Research Site
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Qingdao, Shandong, 중국, 266000
- Research Site
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Zibo, Shandong, 중국, 255090
- Research Site
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Shangdong
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Linyi, Shangdong, 중국, 276034
- Research Site
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200040
- Research Site
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200336
- Research Site
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-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, 중국, 030000
- Research Site
-
Xi’an, Shanxi, 중국, 710061
- Research Site
-
Xi’an, Shanxi, 중국, 710068
- Research Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- Research Site
-
Chengdu, Sichuan, 중국, 610072
- Research Site
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
- Research Site
-
Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300052
- Research Site
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Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300190
- Research Site
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, 중국, 650034
- Research Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
연구 대상자:
환자 수(추정): 1000명; 포함 기준
- 모든 연령의 환자;
- 1% 이상의 PNH 클론 세포 비율이 검출되어 PNH로 진단되었습니다.
- 환자 또는 환자의 가족은 서면 동의를 제공할 의지와 능력이 있어야 합니다.
제외 기준
- 비에쿨리주맙 보체 억제제를 사용한 현재 또는 이전 치료;
- 다른 PNH 임상시험에 참여한 환자.
- 서면 동의를 제공할 수 없습니다.
설명
포함 기준
- 모든 연령의 환자;
- 1% 이상의 PNH 클론 세포 비율이 검출되어 PNH로 진단되었습니다.
- 환자 또는 환자의 가족은 서면 동의를 제공할 의지와 능력이 있어야 합니다.
제외 기준
- 비에쿨리주맙 보체 억제제를 사용한 현재 또는 이전 치료;
- 다른 PNH 임상시험에 참여한 환자.
- 서면 동의를 제공할 수 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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용혈: 모든 환자의 기준선부터 매 방문 시 LDH 변화의 농도
기간: 12 개월
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PNH의 진행을 특성화하려면
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12 개월
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추적 관찰 기간 내에 혈전증이 발생한 환자의 수 및 비율
기간: 12 개월
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PNH의 진행을 특성화하려면
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12 개월
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모든 환자의 월간 수혈되는 포장 적혈구의 평균 단위 수
기간: 12 개월
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PNH의 진행을 특성화하려면
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12 개월
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추적관찰 내 신부전 환자의 수와 비율
기간: 12 개월
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PNH의 진행을 특성화하려면
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12 개월
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추적관찰 내 폐고혈압 환자의 수와 비율
기간: 12 개월
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PNH의 진행을 특성화하려면
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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추적관찰 내 각 관심 증상이 있는 환자의 수 및 비율
기간: 12 개월
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중국 PNH 환자의 임상적 특징을 기술한다.
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12 개월
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모든 환자의 기준선에서의 인구통계
기간: 기준선
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중국 PNH 환자의 임상적 특징을 기술한다.
|
기준선
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모든 환자 중 글루코코르티코이드, 적혈구 수혈, 기타 지지 치료, 골수 이식, 에쿨리주맙을 포함하여 기준 시점 및 추적 기간 내 각 방문 시 각 유형의 치료 방법을 받은 환자의 수 및 비율
기간: 12 개월
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중국의 PNH 치료 패턴을 설명하기 위해
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12 개월
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에쿨리주맙 치료 환자 중 PNH의 모든 심각한 부작용(SAE)
기간: 12 개월
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심각한 부작용을 통한 Eculizumab 치료의 안전성을 설명하기 위해
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12 개월
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임신 상태에 대한 표준 기술 통계
기간: 12 개월
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중국 PNH 환자의 임상적 특징을 기술한다.
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12 개월
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수유 상태에 대한 표준 기술 통계
기간: 12 개월
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중국 PNH 환자의 임상적 특징을 기술한다.
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12 개월
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PNH 분류의 표준 기술 통계
기간: 12 개월
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중국 PNH 환자의 임상적 특징을 기술한다.
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12 개월
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유세포 분석 결과의 표준 기술 통계
기간: 12 개월
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중국 PNH 환자의 임상적 특징을 기술한다.
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12 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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에쿨리주맙으로 치료받은 환자 중 PNH 기준선을 기준으로 매 방문 시 LDH 변화의 농도
기간: 12 개월
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탐구 목적: 에쿨리주맙으로 치료받은 환자들 사이에서 PNH의 진행을 특성화하기 위함
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12 개월
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에쿨리주맙 치료 환자 중 추적 관찰 기간 내에 혈전증이 발생한 환자의 수 및 비율
기간: 12 개월
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탐구 목적: 에쿨리주맙으로 치료받은 환자들 사이에서 PNH의 진행을 특성화하기 위함
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12 개월
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12개월 이내에 월간 수혈된 포장 적혈구의 평균 단위 수 v
기간: 12 개월
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탐구 목적: 에쿨리주맙으로 치료받은 환자들 사이에서 PNH의 진행을 특성화하기 위함
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12 개월
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에쿨리주맙으로 치료받은 환자 중 추적관찰 기간 내에 신부전이 발생한 환자의 수와 비율
기간: 12 개월
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탐구 목적: 에쿨리주맙으로 치료받은 환자들 사이에서 PNH의 진행을 특성화하기 위함
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12 개월
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에쿨리주맙으로 치료받은 환자 중 추적관찰 기간 내에 폐고혈압(PH)이 발생한 환자의 수와 비율
기간: 12 개월
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탐구 목적: 에쿨리주맙으로 치료받은 환자들 사이에서 PNH의 진행을 특성화하기 위함
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 요청 포털 Vivli.org를 통해 AstraZeneca가 후원하는 임상 시험 회사 그룹의 익명화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 모든 요청은 AZ 공개 약속(https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure)에 따라 평가됩니다.
"예"는 AZ가 IPD에 대한 요청을 수락한다는 것을 의미하지만 모든 요청이 승인된다는 의미는 아닙니다.
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
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