Un estudio observacional, prospectivo, multicéntrico y del mundo real para la HPN en China (ReWoPNH)
Un estudio observacional, prospectivo, multicéntrico y del mundo real sobre la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en China
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es un trastorno adquirido ultrararo y potencialmente mortal de las células madre hematopoyéticas pluripotentes y, por lo tanto, puede afectar a los eritrocitos, leucocitos, trombocitos y probablemente a algunas células endoteliales. Estas células madre hematopoyéticas han adquirido una mutación somática en el fosfatidilinositol glicano clase A (PIG-A). Este gen es necesario para la síntesis del anclaje glicosil fosfatidil-inositol (GPI), que es necesario para unir algunas proteínas a la membrana de las células sanguíneas. . Por lo tanto, se observa una falta de dos importantes proteínas reguladoras del complemento en la superficie celular: el 'factor acelerador de la desintegración' (DAF), también llamado 'CD55' y el 'inhibidor de membrana de la lisis reactiva' (MIRL), también llamado 'CD59'. , los glóbulos rojos son más vulnerables al ataque del producto de activación del complemento MAC (complemento de ataque a la membrana del complemento). Esto conduce a una hemólisis intravascular mediada por el complemento. La predisposición a la trombosis venosa, la anemia hemolítica, la trombocitopenia completa y la trombosis son las tres características principales de la enfermedad. Su incidencia no se conoce realmente pero se estima en 0,1~0,6/100 000 personas/año, y la prevalencia se estima en 1 a 4 casos/100.000 personas/año. La HPN figuraba en el Primer Catálogo de Enfermedades Raras de China y anteriormente se había informado que su incidencia era de 1/100.000 personas/año, con una edad máxima de aparición entre los 20 y los 40 años.
La HPN se puede clasificar en 3 formas diferentes: HPN clásica, HPN asociada a anemia aplásica (HPN-AA) y HPN subclínica, según las características clínicas, las características de la médula ósea y el tamaño del clon mutante. El tratamiento tradicional de la HPN todavía tiene como objetivo "proteger" el clon de HPN, reducir el ataque y la destrucción del complemento y aliviar la hemólisis con terapia de apoyo sintomática. En episodios hemolíticos agudos, se podrían administrar glucocorticoides suprarrenales, complementados con estabilizadores de membrana celular, ácido fólico y fármacos alcalinos. En caso de síndrome HPN-AA se puede utilizar tratamiento con andrógenos e inmunosupresores; se debe administrar anticoagulación y terapia con heparina en caso de trombosis; Otros tratamientos de apoyo sintomáticos incluyen la transfusión de glóbulos rojos y plaquetas si es necesario, así como medicamentos antibacterianos en caso de infección. El trasplante de médula ósea es la única terapia curativa para la HPN, pero primero el paciente debe lograr la remisión completa con quimioterapia y se necesita un donante adecuado.
Además de la atención de apoyo, las directrices y el consenso mundial también recomiendan el inhibidor del complemento C5, Eculizumab, como método de tratamiento, y su uso podría mejorar significativamente la tasa de supervivencia a 5 años hasta el 95,5 %. Eculizumabis es un anticuerpo anti-C5 humanizado, primero en su clase, que se une con alta afinidad a C5 y bloquea la formación del complemento terminal C5a y C5b-9, reduciendo la activación crónica incontrolada del complemento y sus consecuencias. Eculizumab fue aprobado para la HPN por la Administración Nacional de Productos Médicos en agosto de 2022.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Hangzhou, Porcelana
- Research Site
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Anhui
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Hefei, Anhui, Porcelana, 230002
- Research Site
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100000
- Research Site
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100044
- Research Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510080
- Research Site
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510180
- Research Site
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
- Research Site
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, Porcelana, 530021
- Research Site
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Porcelana, 550004
- Research Site
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Hebei
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Shijiazhuang, Hebei, Porcelana, 050000
- Research Site
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Heilongjiang
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Harbin, Heilongjiang, Porcelana, 150001
- Research Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
- Research Site
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450052
- Research Site
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 463599
- Research Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Research Site
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430000
- Research Site
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Hunan
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Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
- Research Site
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Changsha, Hunan, Porcelana, 410005
- Research Site
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210029
- Research Site
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Nantong, Jiangsu, Porcelana, 226001
- Research Site
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Xuzhou, Jiangsu, Porcelana, 221002
- Research Site
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
- Research Site
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Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330008
- Research Site
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Jilin
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Changchun, Jilin, Porcelana, 130021
- Research Site
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Liaoning
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Shenyang, Liaoning, Porcelana, 110001
- Research Site
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Shandong
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Jinan, Shandong, Porcelana, 250000
- Research Site
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Qingdao, Shandong, Porcelana, 266000
- Research Site
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Zibo, Shandong, Porcelana, 255090
- Research Site
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Shangdong
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Linyi, Shangdong, Porcelana, 276034
- Research Site
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200040
- Research Site
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Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200336
- Research Site
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-
Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, Porcelana, 030000
- Research Site
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Xi’an, Shanxi, Porcelana, 710061
- Research Site
-
Xi’an, Shanxi, Porcelana, 710068
- Research Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
- Research Site
-
Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610072
- Research Site
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300020
- Research Site
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Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300052
- Research Site
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Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300190
- Research Site
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Porcelana, 650034
- Research Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Población de estudio:
Número de pacientes (estimado): 1000; Criterios de inclusión
- Pacientes de cualquier edad;
- HPN diagnosticada con una proporción detectada de células clonadas de HPN de al menos el 1 %;
- El paciente o la familia del paciente deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión
- Tratamiento actual o previo con un inhibidor del complemento distinto de eculizumab;
- Pacientes en otros ensayos clínicos de HPN.
- No se puede dar consentimiento informado por escrito.
Descripción
Criterios de inclusión
- Pacientes de cualquier edad;
- HPN diagnosticada con una proporción detectada de células clonadas de HPN de al menos el 1 %;
- El paciente o la familia del paciente deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión
- Tratamiento actual o previo con un inhibidor del complemento distinto de eculizumab;
- Pacientes en otros ensayos clínicos de HPN.
- No se puede dar consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Hemólisis: La concentración de LDH cambia en cada visita desde el inicio, de todos los pacientes.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Caracterizar la progresión de la HPN.
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12 meses
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Número y porcentaje de pacientes con trombosis durante el seguimiento
Periodo de tiempo: 12 meses
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Caracterizar la progresión de la HPN.
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12 meses
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Número promedio de unidades de concentrados de glóbulos rojos transfundidas por mes, de todos los pacientes.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Caracterizar la progresión de la HPN.
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12 meses
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Número y porcentaje de pacientes con insuficiencia renal durante el seguimiento
Periodo de tiempo: 12 meses
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Caracterizar la progresión de la HPN.
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12 meses
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Número y porcentaje de pacientes con hipertensión pulmonar durante el seguimiento
Periodo de tiempo: 12 meses
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Caracterizar la progresión de la HPN.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número y porcentaje de pacientes con cada síntoma de interés durante el seguimiento
Periodo de tiempo: 12 meses
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Describir las características clínicas de los pacientes con HPN en China.
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12 meses
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Datos demográficos al inicio del estudio de todos los pacientes.
Periodo de tiempo: base
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Describir las características clínicas de los pacientes con HPN en China.
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base
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Número y porcentaje de pacientes que recibieron cada tipo de método de tratamiento al inicio del estudio y en cada visita durante el seguimiento, incluidos glucocorticoides, transfusión de glóbulos rojos, otros tratamientos de apoyo, trasplante de médula ósea, eculizumab, de todos los pacientes.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Describir el patrón de tratamiento de la HPN en China.
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12 meses
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Todos los eventos adversos graves (AAG) de la HPN entre pacientes tratados con eculizumab
Periodo de tiempo: 12 meses
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Describir la seguridad del tratamiento con eculizumab a través de eventos adversos graves.
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12 meses
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Estadísticas descriptivas estándar del estado del embarazo.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Describir las características clínicas de los pacientes con HPN en China.
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12 meses
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Estadísticas descriptivas estándar del estado de lactancia.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Describir las características clínicas de los pacientes con HPN en China.
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12 meses
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Estadísticas descriptivas estándar de la clasificación de la HPN
Periodo de tiempo: 12 meses
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Describir las características clínicas de los pacientes con HPN en China.
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12 meses
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Estadísticas descriptivas estándar de los resultados de la citometría de flujo.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Describir las características clínicas de los pacientes con HPN en China.
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12 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La concentración de LDH cambia en cada visita desde el inicio de la HPN entre los pacientes tratados con eculizumab
Periodo de tiempo: 12 meses
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Objetivo exploratorio: caracterizar la progresión de la HPN entre pacientes tratados con eculizumab.
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12 meses
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Número y porcentaje de pacientes con trombosis durante el seguimiento entre los pacientes tratados con eculizumab
Periodo de tiempo: 12 meses
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Objetivo exploratorio: caracterizar la progresión de la HPN entre pacientes tratados con eculizumab.
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12 meses
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número promedio de unidades de concentrados de eritrocitos transfundidas por mes en 12 meses v
Periodo de tiempo: 12 meses
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Objetivo exploratorio: caracterizar la progresión de la HPN entre pacientes tratados con eculizumab.
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12 meses
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Número y porcentaje de pacientes con insuficiencia renal durante el seguimiento entre los pacientes tratados con eculizumab
Periodo de tiempo: 12 meses
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Objetivo exploratorio: caracterizar la progresión de la HPN entre pacientes tratados con eculizumab.
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12 meses
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Número y porcentaje de pacientes con hipertensión pulmonar (HP) durante el seguimiento entre los pacientes tratados con eculizumab
Periodo de tiempo: 12 meses
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Objetivo exploratorio: caracterizar la progresión de la HPN entre pacientes tratados con eculizumab.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- D7414R00001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de pacientes individuales de los ensayos clínicos patrocinados por el grupo de empresas AstraZeneca a través del portal de solicitudes Vivli.org. Todas las solicitudes se evaluarán según el compromiso de divulgación de AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
"Sí", indica que AZ está aceptando solicitudes de IPD, pero esto no significa que todas las solicitudes serán aprobadas.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .