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Eine praxisnahe, multizentrische, prospektive Beobachtungsstudie für PNH in China (ReWoPNH)

17. Dezember 2025 aktualisiert von: AstraZeneca

Eine praxisnahe, multizentrische, prospektive Beobachtungsstudie zur paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) in China

Als seltene Krankheit, die im Ersten Katalog seltener Krankheiten in China (Nationale Gesundheitskommission der Volksrepublik China, 2019) aufgeführt ist, wird PNH in China nur unzureichend untersucht, was zu einer unzureichenden Aufklärung der Krankheitsmerkmale und klinischen Ergebnisse führt. Eculizumab wurde kürzlich von der NMPA zugelassen. Die Verfügbarkeit von Eculizumab in China bietet Menschen mit PNH eine neue Behandlungsoption, die Krankheitssymptome lindern und verhindern kann, dass das fehlregulierte Komplementsystem weitere Schäden verursacht. Eine Phase-II-Studie ist notwendig, um den natürlichen Krankheitsverlauf und die klinischen Ergebnisse verschiedener medizinischer Eingriffe zu verstehen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine äußerst seltene und lebensbedrohliche erworbene Erkrankung der pluripotenten hämatopoetischen Stammzelle und kann daher Erythrozyten, Leukozyten, Thrombozyten und wahrscheinlich einige Endothelzellen betreffen. Diese hämatopoetischen Stammzellen haben eine somatische Mutation im Phosphatidylinositol-Glykan der Klasse A (PIG-A) erworben. Dieses Gen ist für die Synthese des Glykosylphosphatidylinositol (GPI)-Ankers erforderlich, der für die Bindung einiger Proteine ​​an die Blutzellmembran erforderlich ist . Daher wird auf der Zelloberfläche ein Mangel an zwei wichtigen komplementregulierenden Proteinen beobachtet: dem „Decay-Accelerating Factor“ (DAF), auch „CD55“ genannt, und dem „Membran-Inhibitor der reaktiven Lyse“ (MIRL), auch „CD59“ genannt , sind rote Blutkörperchen anfälliger für den Angriff des Komplementaktivierungsprodukts MAC (Complement Membran Attack Complex). Dies führt zu einer komplementvermittelten intravaskulären Hämolyse. Die Veranlagung zu Venenthrombose, hämolytischer Anämie, vollständiger Thrombozytopenie und Thrombose sind die drei Hauptmerkmale der Krankheit. Die Häufigkeit ist nicht genau bekannt, wird aber auf 0,1–0,6/100 geschätzt 000 Personen/Jahr, und die Prävalenz wird auf 1–4 Fälle/100.000 Personen/Jahr geschätzt. PNH wurde im ersten Katalog seltener Krankheiten in China aufgeführt und seine Inzidenz wurde zuvor mit 1/100.000 Personen/Jahr angegeben, wobei das höchste Erkrankungsalter 20–40 Jahre beträgt.

PNH kann in drei verschiedene Formen eingeteilt werden: klassische PNH, PNH in Verbindung mit aplastischer Anämie (PNH-AA) und subklinische PNH, basierend auf klinischen Merkmalen, Knochenmarkseigenschaften und der Größe des mutierten Klons. Die traditionelle Behandlung von PNH zielt immer noch darauf ab, den PNH-Klon zu „schützen“, den Komplementangriff und die Komplementzerstörung zu reduzieren und die Hämolyse durch eine symptomatische unterstützende Therapie zu lindern. In akuten hämolytischen Episoden könnten Nebennierenglukokortikoide verabreicht werden, ergänzt durch Zellmembranstabilisatoren, Folsäure und alkalische Medikamente. Bei einem PNH-AA-Syndrom kann eine Behandlung mit Androgenen und Immunsuppressiva erfolgen; Bei Auftreten einer Thrombose sollte eine Antikoagulation und eine Heparintherapie erfolgen; Weitere symptomatische unterstützende Behandlungen umfassen bei Bedarf die Transfusion von roten Blutkörperchen und Blutplättchen sowie antibakterielle Medikamente im Falle einer Infektion. Eine Knochenmarkstransplantation ist die einzige kurative Therapie für PNH, die jedoch voraussetzt, dass der Patient zunächst mit einer Chemotherapie eine vollständige Remission erreichen muss und dass ein geeigneter Spender erforderlich ist.

Neben der unterstützenden Behandlung empfehlen globale Leitlinien/Konsens auch den C5-Komplementinhibitor Eculizumab als Behandlungsmethode, und sein Einsatz könnte die 5-Jahres-Überlebensrate deutlich auf 95,5 % verbessern. Eculizumab ist ein humanisierter, erstklassiger Anti-C5-Antikörper, der mit hoher Affinität an C5 bindet und die terminale Komplement-C5a- und C5b-9-Bildung blockiert, wodurch die chronische unkontrollierte Komplementaktivierung und ihre Folgen reduziert werden. Eculizumab wurde im August 2022 von der National Medical Products Administration für PNH zugelassen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

724

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Hangzhou, China
        • Research Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230002
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100000
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100044
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • Research Site
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510180
        • Research Site
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Research Site
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 530021
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
        • Research Site
    • Heilongjiang
      • Harbin, Heilongjiang, China, 150001
        • Research Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Research Site
      • Zhengzhou, Henan, China, 450052
        • Research Site
      • Zhengzhou, Henan, China, 463599
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Research Site
      • Wuhan, Hubei, China, 430000
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Research Site
      • Changsha, Hunan, China, 410005
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210029
        • Research Site
      • Nantong, Jiangsu, China, 226001
        • Research Site
      • Xuzhou, Jiangsu, China, 221002
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Research Site
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330008
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Research Site
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, China, 110001
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250000
        • Research Site
      • Qingdao, Shandong, China, 266000
        • Research Site
      • Zibo, Shandong, China, 255090
        • Research Site
    • Shangdong
      • Linyi, Shangdong, China, 276034
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200040
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200336
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, China, 030000
        • Research Site
      • Xi’an, Shanxi, China, 710061
        • Research Site
      • Xi’an, Shanxi, China, 710068
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Research Site
      • Chengdu, Sichuan, China, 610072
        • Research Site
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Research Site
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300052
        • Research Site
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300190
        • Research Site
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650034
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Studienpopulation:

Anzahl der Patienten (Schätzung): 1000; Einschlusskriterien

  1. Patienten jeden Alters;
  2. Diagnostizierte PNH mit nachgewiesenem Anteil an PNH-Klonzellen von mindestens 1 %;
  3. Der Patient oder seine Familie müssen bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien

  1. Aktuelle oder frühere Behandlung mit einem Nicht-Eculizumab-Komplementinhibitor;
  2. Patienten in anderen klinischen PNH-Studien.
  3. Es ist nicht möglich, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Patienten jeden Alters;
  2. Diagnostizierte PNH mit nachgewiesenem Anteil an PNH-Klonzellen von mindestens 1 %;
  3. Der Patient oder seine Familie müssen bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien

  1. Aktuelle oder frühere Behandlung mit einem Nicht-Eculizumab-Komplementinhibitor;
  2. Patienten in anderen klinischen PNH-Studien.
  3. Es ist nicht möglich, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämolyse: Die LDH-Konzentration ändert sich bei jedem Besuch gegenüber dem Ausgangswert aller Patienten
Zeitfenster: 12 Monate
Charakterisierung des Fortschreitens von PNH
12 Monate
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit Thrombose im Follow-up
Zeitfenster: 12 Monate
Charakterisierung des Fortschreitens von PNH
12 Monate
durchschnittliche Anzahl der pro Monat transfundierten Erythrozytenkonzentrate aller Patienten
Zeitfenster: 12 Monate
Charakterisierung des Fortschreitens von PNH
12 Monate
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit Nierenversagen im Follow-up
Zeitfenster: 12 Monate
Charakterisierung des Fortschreitens von PNH
12 Monate
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit pulmonaler Hypertonie im Follow-up
Zeitfenster: 12 Monate
Charakterisierung des Fortschreitens von PNH
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit jedem interessierenden Symptom im Rahmen der Nachbeobachtung
Zeitfenster: 12 Monate
Beschreibung der klinischen Merkmale von Patienten mit PNH in China
12 Monate
Demografische Daten zu Studienbeginn aller Patienten
Zeitfenster: Grundlinie
Beschreibung der klinischen Merkmale von Patienten mit PNH in China
Grundlinie
Anzahl und Prozentsatz der Patienten, die zu Studienbeginn und bei jedem Besuch im Rahmen der Nachuntersuchung jede Art von Behandlungsmethode erhalten, einschließlich Glukokortikoid, Transfusion roter Blutkörperchen, andere unterstützende Behandlungen, Knochenmarktransplantation, Eculizumab, aller Patienten
Zeitfenster: 12 Monate
Beschreibung des Behandlungsmusters von PNH in China
12 Monate
Alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) von PNH bei mit Eculizumab behandelten Patienten
Zeitfenster: 12 Monate
Beschreibung der Sicherheit der Eculizumab-Behandlung anhand schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
12 Monate
Standardmäßige deskriptive Statistik des Schwangerschaftsstatus
Zeitfenster: 12 Monate
Beschreibung der klinischen Merkmale von Patienten mit PNH in China
12 Monate
Standardmäßige deskriptive Statistik des Laktationsstatus
Zeitfenster: 12 Monate
Beschreibung der klinischen Merkmale von Patienten mit PNH in China
12 Monate
Standardmäßige deskriptive Statistik der PNH-Klassifizierung
Zeitfenster: 12 Monate
Beschreibung der klinischen Merkmale von Patienten mit PNH in China
12 Monate
Standardmäßige deskriptive Statistik der Ergebnisse der Durchflusszytometrie
Zeitfenster: 12 Monate
Beschreibung der klinischen Merkmale von Patienten mit PNH in China
12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die LDH-Konzentration ändert sich bei jedem Besuch gegenüber dem PNH-Ausgangswert bei mit Eculizumab behandelten Patienten
Zeitfenster: 12 Monate
Exploratives Ziel: Charakterisierung des Fortschreitens der PNH bei mit Eculizumab behandelten Patienten
12 Monate
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit Thrombose innerhalb der Nachbeobachtungszeit unter den mit Eculizumab behandelten Patienten
Zeitfenster: 12 Monate
Exploratives Ziel: Charakterisierung des Fortschreitens der PNH bei mit Eculizumab behandelten Patienten
12 Monate
durchschnittliche Anzahl an Einheiten gepackter Erythrozyten, die pro Monat innerhalb von 12 Monaten transfundiert werden v
Zeitfenster: 12 Monate
Exploratives Ziel: Charakterisierung des Fortschreitens der PNH bei mit Eculizumab behandelten Patienten
12 Monate
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit Nierenversagen innerhalb der Nachbeobachtungszeit unter den mit Eculizumab behandelten Patienten
Zeitfenster: 12 Monate
Exploratives Ziel: Charakterisierung des Fortschreitens der PNH bei mit Eculizumab behandelten Patienten
12 Monate
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit pulmonaler Hypertonie (PH) innerhalb der Nachbeobachtungszeit unter den mit Eculizumab behandelten Patienten
Zeitfenster: 12 Monate
Exploratives Ziel: Charakterisierung des Fortschreitens der PNH bei mit Eculizumab behandelten Patienten
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AstraZeneca

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. November 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. Dezember 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D7414R00001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über das Anfrageportal Vivli.org Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten von von der AstraZeneca-Unternehmensgruppe gesponserten klinischen Studien anfordern. Alle Anfragen werden gemäß der Offenlegungsverpflichtung von AZ bewertet: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

„Ja“ bedeutet, dass AZ IPD-Anfragen akzeptiert. Dies bedeutet jedoch nicht, dass alle Anfragen genehmigt werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

AstraZeneca wird die Datenverfügbarkeit gemäß den Verpflichtungen im Rahmen der EFPIA/PhRMA-Datenaustauschgrundsätze erreichen oder übertreffen. Einzelheiten zu unseren Zeitplänen finden Sie in unserer Offenlegungsverpflichtung unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Sobald ein Antrag genehmigt wurde, stellt AstraZeneca über die sichere Forschungsumgebung Vivli.org Zugriff auf die anonymisierten individuellen Patientendaten bereit. Vor dem Zugriff auf angeforderte Informationen muss eine unterzeichnete Datennutzungsvereinbarung (nicht verhandelbarer Vertrag für Datenzugriffsberechtigte) vorliegen.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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