逮捕ネフローゼ - オーストリア耐性ネフローゼ症候群の治療反応レジストリとバイオバンク
ネフローゼ症候群は、さまざまな程度の尿タンパク喪失（タンパク尿）、血中異常タンパク血症、体液貯留および腎機能障害を呈する可能性のある、不均一な糸球体疾患群の臨床表現型です。
オーストリア抵抗性ネフローゼ症候群治療反応レジストリおよびバイオバンク (ARREST-NEPHROIS) は、希少疾患レジストリの典型的なカテゴリーとして次の目標を達成することを目指しています。
- 実践パターンと結果に関する現実世界のデータを取得する
- 影響を受けた患者、家族、臨床医の間のネットワーキング。
- 医薬品、医療機器、製品の研究における採用を促進するための患者ベースを確立する
- 潜在的なバイオマーカーおよび治療または疾患経過の研究を可能にするバイオバンクの開発
調査の概要
詳細な説明
ネフローゼ症候群患者のかなりの割合が現在使用されている治療法に反応しないままであり（「耐性ネフローゼ症候群」）、その大部分は局所分節性糸球体硬化症（FSGS）を患っています。 FSGSは、末期腎疾患（ESKD）の成人患者の5％、小児患者の12％の基礎疾患として報告されており、最終的に腎代替療法が必要となります。 FSGS の推定発生率は 100 万人あたり 7 人の患者です。
臨床的および財政的負担にもかかわらず、このような稀少（希少）疾患の医薬品市場は狭く、産業界は、より一般的な病状に比べて、これらの疾患に対する研究や治療法の開発に投資する可能性が低いです。 しかし、抵抗性ネフローゼ症候群における新しい治療法を発見し、適切な試験でその有効性をテストすることが緊急に必要とされています。
患者登録は、孤児疾患における満たされていない医療ニーズに取り組むための重要なツールです。 したがって、オーストリア抵抗性ネフローゼ症候群治療反応レジストリおよびバイオバンク (ARREST-NEPHROIS) は、希少疾患レジストリの典型的なカテゴリーに沿って、次の目標を達成することを目指しています。 (2) 実践パターンと結果に関する現実世界のデータを取得する (3)。医薬品、医療機器、製品の研究における採用を促進するための患者ベースの確立、および (4) 治療中の疾患経過を予測する潜在的なバイオマーカーの研究を可能にするバイオバンクの開発。
これらの目標を達成するために、ARREST-NEPHROIS レジストリは、小児期から成人期までの患者の長期データ収集を目的としています。 包含基準を満たす患者（標準的な免疫抑制剤に対する耐性（原発性/非遺伝子型など、臨床的に必要な場合）、持続性尿中タンパク質対クレアチニン（UP/C）比 > 1.0 g/g、eGFR > 30 ml /分/1.73平方メートルあたり、生検またはネフローゼ症候群に関連する疾患の原因となる遺伝子変異）は登録に招待され、同意の後、臨床評価を受け、患者の治療医師の決定に応じたケアを受けることになります。 臨床ルーチンデータはレジストリに転記され、患者の特徴（例: 患者の特徴）が記述されます。 年齢、性別など）、疾患の類型（例： 生検および遺伝学的所見、治療歴など）、疾患活動性（例：タンパク尿のレベル）および腎機能（例：腎機能） eGFRの低下）。
SONG-GD グループが提案する国際的に調和されたエンドポイント (患者報告結果 (PRO) を含むタンパク尿など) の継続的な前向き評価、および新規治療研究へのアクセスの障壁の低さは、オーストリアにおける希少疾患研究の重要な要素となるでしょう。そして最終的には、この脆弱な人々の健康状態を改善する可能性があります。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Christoph Aufricht, Prof. MD
- 電話番号：+4314040021115
- メール：christoph.aufricht@meduniwien.ac.at
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Lisa Daniel-Fischer, MD
- 電話番号：+4314040021115
- メール：lisa.daniel-fischer@meduniwien.ac.at
研究場所
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Vienna、オーストリア、1090
- 募集
- Division of Pediatric Nephrology and Gastroenterology, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Comprehensive Center for Pediatrics, Medical University of Vienna, 1090 Vienna, Austria.
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コンタクト：
- Lisa Daniel-Fischer, MD
- 電話番号：+4314040021115
- メール：lisa.daniel-fischer@meduniwien.ac.at
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コンタクト：
- Christoph Aufricht, Prof MD
- 電話番号：+4314040021115
- メール：christoph.aufricht@meduniwien.ac.at
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主任研究者：
- Christoph Aufricht, Prof. MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 標準的な免疫抑制剤に対して耐性がある（臨床的に必要とされる場合、例えば免疫抑制剤）。 一次/非遺伝的形態)
- 持続的な尿中タンパク質対クレアチニン (UP/C) 比 > 1.0 g/g
- eGFR > 30 ml/分/1.73 m2
- 生検またはネフローゼ症候群に関連する疾患の原因となる遺伝子変異
除外基準:
- 繰り返しの評価に従うことができない、または従う気がない
- 調査員の裁量による参加に対する異議
- 二次
- ステロイド依存症・再発頻度の高い疾患（ただし完全寛解達成）の患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ネフローゼ参加者を逮捕する
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レジストリへの参加、データと臨床検体の提供
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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抵抗性ネフローゼ症候群における実践パターンと結果に関する現実世界のデータの取得
時間枠：20年まで
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20年まで
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抵抗性ネフローゼ症候群に罹患している患者、家族、臨床医間のネットワーキングを可能にする
時間枠：20年まで
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20年まで
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抵抗性ネフローゼ症候群に関する医薬品、医療機器、製品の研究における採用を促進するための患者基盤を確立する
時間枠：20年まで
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20年まで
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潜在的なバイオマーカーおよび治療または疾患経過の研究を可能にするバイオバンクの開発
時間枠：20年まで
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20年まで
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARREST-NEPHROSIS
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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