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ARREST-NEPHROSIS - 奥地利耐药性肾病综合征治疗反应登记处和生物库

2023年11月30日 更新者：Christoph Aufricht

肾病综合征是一组异质性肾小球疾病的临床表型，可能表现为不同程度的尿蛋白丢失（蛋白尿）、血液中蛋白异常血症、液体潴留和肾功能受损。

奥地利耐药性肾病综合征治疗反应登记和生物银行 (ARREST-NEPHROSIS) 旨在实现以下目标，作为罕见病登记的典型类别

  1. 获取有关实践模式和结果的真实世界数据
  2. 受影响的患者、家属和临床医生之间的网络。
  3. 建立患者基础，促进药物、医疗器械和产品研究的招募
  4. 开发生物库以研究潜在的生物标志物和治疗或疾病过程

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

很大一部分肾病综合征患者对目前使用的疗法（“耐药性肾病综合征”）仍然没有反应，其中大多数患有局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）。 据报道，FSGS 是 5% 的成人终末期肾病 (ESKD) 患者和 12% 的儿童终末期肾病 (ESKD) 患者的潜在病症，最终需要肾脏替代治疗。 FSGS 的估计发病率为每 100 万人中有 7 名患者。

尽管存在临床和财务负担，但此类罕见（孤儿）疾病的制药市场很狭窄，与更普遍的疾病相比，工业界不太可能投资于研究和开发针对这些疾病的治疗方法。 然而，仍然迫切需要寻找新的治疗方法并在耐药性肾病综合征的适当试验中测试其疗效。

患者登记是解决孤儿疾病未得到满足的医疗需求的重要工具。 因此，奥地利耐药性肾病综合征治疗反应登记和生物银行（ARREST-NEPHROSIS）根据罕见病登记的典型类别，着手实现以下目标：（1）受影响的患者、家庭和临床医生之间建立联系； (2) 获取有关实践模式和结果的真实世界数据 (3)；建立患者基础，以促进药物、医疗器械和产品研究的招募；(4) 开发生物库，以便能够研究预测治疗中疾病进程的潜在生物标志物。

为了实现这些目标，ARREST-NEPHROSIS 登记处旨在收集患者从儿童到成年的长期数据。 满足纳入标准的患者（对标准免疫抑制剂具有耐药性（如果有临床指征，例如原发性/非遗传性形式）、持续尿蛋白与肌酐 (UP/C) 比率 >1.0 g/g、eGFR > 30 ml /min 每 1.73 m2 和活检或与肾病综合征相关的致病基因突变）将被邀请参加登记，并在同意后接受临床评估并接受患者主治医生确定的护理。 临床常规数据将被转录到注册表中以描述患者特征（例如， 年龄、性别等）、疾病类型（例如 活检和遗传学结果、治疗史等）、疾病活动性（例如蛋白尿水平）和肾功能（例如肾功能）。 eGFR 下降）。

SONG-GD 小组建议的对国际统一终点的持续前瞻性评估（例如蛋白尿，包括患者报告的结果 (PRO)，以及获得新治疗研究的低障碍，将成为奥地利罕见病研究的重要组成部分并可能最终改善这一弱势群体的健康状况。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • 招聘中
        • Division of Pediatric Nephrology and Gastroenterology, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Comprehensive Center for Pediatrics, Medical University of Vienna, 1090 Vienna, Austria.
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Christoph Aufricht, Prof. MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

作为常规检查的一部分，肾病综合征患者会被告知该项目，并被其治疗医生邀请参加。 患者还被口头告知，没有义务参与，并且他们可以随时撤回参与意愿。

描述

纳入标准：

  • 对标准免疫抑制剂具有耐药性（如果有临床指征，例如 初级/非遗传形式）
  • 持续尿蛋白与肌酐 (UP/C) 比率 >1.0 g/g
  • eGFR > 30 毫升/分钟/1.73 平方米
  • 活检或与肾病综合征相关的致病基因突变

排除标准：

  • 无法或不愿意遵守重复评估
  • 研究者自行决定反对参与
  • 中学
  • 类固醇依赖性/疾病经常复发的患者（但已达到完全缓解）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
逮捕肾病参与者
其他：登记处
登记参与，提供数据和临床标本

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
获取耐药性肾病综合征实践模式和结果的真实世界数据
大体时间：长达20年
长达20年
促进受耐药性肾病综合征影响的患者、家庭和临床医生之间建立联系
大体时间：长达20年
长达20年
建立患者基础，促进耐药性肾病综合征药物、医疗器械和产品研究的招募
大体时间：长达20年
长达20年
开发生物库以研究潜在的生物标志物和治疗或疾病过程
大体时间：长达20年
长达20年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Christoph Aufricht

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年1月1日

初级完成 (估计的)

2033年12月31日

研究完成 (估计的)

2033年12月31日

研究注册日期

首次提交

2023年11月30日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月30日

首次发布 (实际的)

2023年12月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年12月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月30日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARREST-NEPHROSIS

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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