ARREST-NEPHROSIS - 오스트리아 저항성 신증후군 치료 반응 등록소 및 바이오뱅크
신증후군은 다양한 정도의 요단백 손실(단백뇨), 혈액 내 이상단백혈증, 체액 저류 및 신장 기능 장애 등을 나타낼 수 있는 이질적인 사구체 질환군의 임상적 표현형입니다.
오스트리아 저항성 신증후군 치료 반응 등록 기관 및 바이오뱅크(ARREST-NEPHROSIS)는 희귀 질환 등록의 일반적인 범주로서 다음과 같은 목표를 달성하기 위해 설정되었습니다.
- 실천 패턴 및 결과에 대한 실제 데이터 획득
- 영향을 받은 환자, 가족 및 임상의 간의 네트워킹.
- 의약품, 의료기기 및 제품 연구에서 모집을 촉진하기 위한 환자 기반 구축
- 잠재적인 바이오마커와 치료 또는 질병 과정에 대한 연구를 가능하게 하는 바이오뱅크 개발
연구 개요
상세 설명
신증후군 환자의 상당 부분은 현재 사용되는 치료법("저항성 신증후군")에 반응하지 않으며, 이들 중 대다수는 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)을 앓고 있습니다. FSGS는 말기 신장 질환(ESKD)이 있는 성인 환자의 5%와 소아 환자의 12%에서 기저 질환으로 보고되어 궁극적으로 신대체 요법이 필요합니다. FSGS의 추정 발생률은 100만 명당 7명의 환자입니다.
임상적 및 재정적 부담에도 불구하고 이러한 희귀(희귀) 질병에 대한 제약 시장은 좁으며 업계에서는 보다 널리 퍼진 질병에 대한 연구 및 치료법 개발에 투자할 가능성이 적습니다. 그러나 저항성 신증후군에 대한 적절한 임상시험을 통해 새로운 치료법을 찾고 그 효능을 테스트해야 할 필요성이 여전히 시급합니다.
환자 등록은 희귀 질병에 대한 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하는 데 중요한 도구입니다. 따라서 오스트리아 저항성 신증후군 치료 반응 등록 기관 및 바이오뱅크(ARREST-NEPHROSIS)는 희귀 질환 등록의 일반적인 범주에 맞춰 다음과 같은 목표를 달성하기 위해 설정되었습니다. (1) 영향을 받은 환자, 가족 및 임상의 간의 네트워킹; (2) 실천 패턴 및 결과에 대한 실제 데이터를 획득합니다(3). 약물, 의료 기기 및 제품 연구에서 모집을 촉진하기 위한 환자 기반을 구축하고 (4) 치료 중인 질병 경과를 예측하는 잠재적인 바이오마커 연구를 가능하게 하는 바이오뱅크 개발.
이러한 목표를 달성하기 위해 ARREST-NEPHROSIS 레지스트리는 아동기부터 성인기까지 환자의 장기 데이터 수집을 목표로 합니다. 포함 기준(표준 면역억제제에 대한 내성(임상적으로 필요한 경우, 예를 들어 원발성/비유전적 형태), 지속적 요중 단백질-크레아티닌(UP/C) 비율 >1.0g/g, eGFR > 30ml를 충족하는 환자) 1.73m2당 /분 및 생검 또는 신증후군과 관련된 질병을 유발하는 유전적 돌연변이)가 레지스트리에 초대되고, 동의 후 임상 평가를 받고 환자의 치료 의사가 결정한 대로 치료를 받게 됩니다. 임상 일상 데이터는 환자 특성을 설명하기 위해 레지스트리에 기록됩니다(예: 나이, 성별 등), 질병 유형(예: 생검 및 유전학 소견, 치료 이력 등), 질병 활성도(예: 단백뇨 수준) 및 신장 기능(예: eGFR 감소).
SONG-GD 그룹이 제안한 국제적으로 조화된 평가변수(예: 환자 보고 결과(PRO)를 포함한 단백뇨 및 새로운 치료 연구에 대한 접근에 대한 낮은 장벽)에 대한 지속적인 전향적 평가는 오스트리아 희귀질환 연구의 중요한 구성 요소가 될 것입니다. 궁극적으로 이 취약한 인구의 건강 결과를 향상시킬 수 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Christoph Aufricht, Prof. MD
- 전화번호: +4314040021115
- 이메일: christoph.aufricht@meduniwien.ac.at
연구 연락처 백업
- 이름: Lisa Daniel-Fischer, MD
- 전화번호: +4314040021115
- 이메일: lisa.daniel-fischer@meduniwien.ac.at
연구 장소
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Vienna, 오스트리아, 1090
- 모병
- Division of Pediatric Nephrology and Gastroenterology, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Comprehensive Center for Pediatrics, Medical University of Vienna, 1090 Vienna, Austria.
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연락하다:
- Lisa Daniel-Fischer, MD
- 전화번호: +4314040021115
- 이메일: lisa.daniel-fischer@meduniwien.ac.at
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연락하다:
- Christoph Aufricht, Prof MD
- 전화번호: +4314040021115
- 이메일: christoph.aufricht@meduniwien.ac.at
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수석 연구원:
- Christoph Aufricht, Prof. MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 표준 면역억제제에 대한 내성(임상적으로 필요한 경우, 예: 기본/비유전적 형태)
- 지속적인 요중 단백질-크레아티닌(UP/C) 비율 >1.0g/g
- eGFR > 1.73m2당 30ml/분
- 생검 또는 신증후군과 관련된 질병을 유발하는 유전적 돌연변이
제외 기준:
- 반복적인 평가를 준수할 능력이 없거나 의지가 없음
- 조사관의 재량에 따른 참여에 대한 이의제기
- 중고등 학년
- 스테로이드 의존성/자주 재발하는 질환(그러나 완전관해 달성) 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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체포 신장증 참가자
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등록 참여, 데이터 및 임상 표본 제공
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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저항성 신증후군의 진료 패턴 및 결과에 대한 실제 데이터 확보
기간: 최대 20년
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최대 20년
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저항성 신증후군의 영향을 받는 환자, 가족, 임상의 간의 네트워킹 활성화
기간: 최대 20년
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최대 20년
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저항성 신증후군에 대한 약물, 의료기기 및 제품 연구에서 모집을 촉진하기 위한 환자 기반 구축
기간: 최대 20년
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최대 20년
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잠재적인 바이오마커와 치료 또는 질병 과정에 대한 연구를 가능하게 하는 바이오뱅크 개발
기간: 최대 20년
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최대 20년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARREST-NEPHROSIS
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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