以前に RESTORE 研究に登録された参加者の非介入長期追跡研究 (REMAIN)
2025年3月21日 更新者：Nanoscope Therapeutics Inc.
以前にNTXMCO-002 RESTORE研究に参加した被験者の長期追跡調査
この研究は、Good Clinical Practice (GCP) および International Conference on Harmonization (ICH) のガイドラインに従って実施されます。
適格な被験者は、研究 NTXMCO-002 (RESTORE) の完了後、この研究の予定された研究訪問に戻ることに同意されます。
この研究では、彼らはMCO-010による2回目の治療（または偽の注射の繰り返し）を受けません。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、以前に研究NTXMCO-002（RESTORE、NCT04945772）に登録された網膜色素変性症（RP）の被験者を追跡するように設計されています。 この研究では、登録被験者27人中18人が硝子体内注射（IVT）を介してアデノ随伴ウイルス血清型2（AAV2）ベクター内の周囲光活性化多特性オプシン（MCO）導入遺伝子であるMCO-010を投与され、27人中9人がMCO-010を投与された。偽の注射を受けました。 偽の注射を受けた人は、薬剤の安全性を確保するための長期追跡研究は継続されない。 MCO-010 は、根底にある遺伝子変異に関係なく視力を回復する可能性があり、双極性網膜細胞を対象としているため、無傷の光受容体は必要ありません。 MCO-010 および調査中の基礎疾患に関する詳細は、RESTORE のプロトコルに含まれているため、ここでは繰り返しません。
現在の研究は、ヒト遺伝子治療製品のレシピエントに関するFDAのガイダンスに従って、RESTOREを完了した被験者の非介入的長期安全性追跡調査である。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
18
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Nanoscope Clinical Site
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Florida
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Pensacola、Florida、アメリカ、32503
- Nanoscope Clinical Site
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North Dakota
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Fargo、North Dakota、アメリカ、58103
- Nanoscope Clinical Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Nanoscope Clinical Site
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McAllen、Texas、アメリカ、78503
- Nanoscope Clinical Site
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Arecibo、プエルトリコ、00612
- Nanoscope Clinical Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究集団は、RESTORE 研究で以前に MCO-010 を投与された進行性網膜色素変性症の成人被験者 18 名で構成されます。
説明
包含基準:
- 以前に研究 NTXMCO-002 (RESTORE) に登録されました
- インフォームドコンセントを理解し、同意することができる。
- テストおよびすべてのプロトコルテストに準拠できます。
- 予期せぬ事態が発生しない限り、3 年間のフォローアップ期間中、全力を尽くして参加することに同意します。
除外基準:
- 適用できない。 被験者はこの研究に含まれ、最後の RESTORE 研究訪問時にすべての評価の完了後に同意されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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MCO-010の1.2E11gc/眼に曝露された参加者の観察
これは、以前に1.2E11gc/眼のMCO-010を受けた参加者を対象とした長期追跡観察研究です。
この研究では治験薬は投与されません。
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RP患者における以前に注射されたMCO-010の長期的影響をモニタリングするための安全性評価
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0.9E11gc/眼のMCO-010に曝露された参加者の観察
これは、以前に0.9E11gc/眼のMCO-010を投与された参加者を対象とした長期追跡観察研究である。この研究では治験薬は投与されない。
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RP患者における以前に注射されたMCO-010の長期的影響をモニタリングするための安全性評価
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MCO-010 の単回硝子体内注射による以前の治療の長期安全性の評価
時間枠：156週間
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有害事象の遅延。
選択された有害事象 (AE) の発生率、性質、重症度。すべての重篤な有害事象 (SAE)。眼内炎症を含むすべての眼の AE は眼科検査によって等級分けされます。有害事象の共通用語基準（CTCAE）グレードが3以上の非眼性AE。 MCO-010による治療との関連性の疑いに関係なく、新たな悪性腫瘍、既存の神経疾患またはリウマチ性疾患もしくはその他の自己免疫疾患の新たな発生または増悪、血液疾患の新たな発生または新たな感染症を含む特別な有害事象（AESI）。
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156週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MCO-010の単回硝子体内注射による以前の治療による視力に対する長期効果の評価
時間枠：156週間
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両目のBCVAのベースラインからの経時的変化
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156週間
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MCO-010 による 1 回の硝子体内注射による以前の治療の複数の光レベルでの形状識別に対する長期的な影響の評価
時間枠：156週間
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マルチ輝度形状識別テスト (MLSDT) スコアのベースラインからの変化
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156週間
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MCO-010 の 1 回の硝子体内注射による、以前の治療の複数の光レベルでのナビゲーション/移動性に対する長期的な影響の評価
時間枠：156週間
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マルチ輝度 Y モビリティ テスト (MLYMT) スコアのベースラインからの変化
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156週間
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MCO-010による以前の治療が網膜の厚さと網膜の解剖学的構造に及ぼす長期的な影響の調査
時間枠：156週間
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眼底写真と光干渉断層撮影 (OCT) の結果の経時的な評価
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156週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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遺伝子レポーター発現に対する MCO-010 による以前の治療の長期薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) への影響の評価
時間枠：156週間
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レポーターの眼底蛍光強度のベースラインからの経時的変化、および遺伝子発現と研究対象の眼および他の眼（選択された部位）における有効性測定値とのPD相関を含むPKパラメータ
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156週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Samuel Barone, MD、Nanoscope Therapeutics Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年12月8日
一次修了 (推定)
2027年7月1日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2023年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月30日
最初の投稿 (実際)
2023年12月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月21日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- NTXLTFU-008
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
臨床試験の結果は、研究が完了し、結果が分析された時点で公開されます。
結果はこのサイトに公開され、学会発表や出版物に利用できるようになります。
IPD 共有時間枠
長期モニタリングデータ入手後1年以内
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有アクセスにはデータ転送契約が適用されます。
この臨床研究の一環として生成された IPD は、患者の機密保持の対象となる場合があります。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。