Estudo não intervencionista de acompanhamento de longo prazo de participantes previamente inscritos no estudo RESTORE (REMAIN)
21 de março de 2025 atualizado por: Nanoscope Therapeutics Inc.
Acompanhamento de longo prazo para indivíduos que participaram anteriormente do estudo NTXMCO-002 RESTORE
Este estudo será conduzido seguindo as diretrizes de Boas Práticas Clínicas (GCP) e da Conferência Internacional sobre Harmonização (ICH).
Os sujeitos elegíveis serão consentidos em retornar para visitas de estudo agendadas para este estudo após sua conclusão no estudo NTXMCO-002 (RESTORE).
Eles não receberão um segundo tratamento com MCO-010 (ou uma injeção simulada repetida) neste estudo
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi desenvolvido para acompanhar indivíduos com Retinite Pigmentosa (RP) previamente inscritos no estudo NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). Nesse estudo, 18 dos 27 indivíduos inscritos receberam MCO-010, um transgene de Opsina Multicaracterística (MCO) ativado por luz ambiente em um vetor de vírus adeno-associado do sorotipo 2 (AAV2) por meio de injeção intravítrea (IVT) e 9 de 27 recebeu uma injeção simulada. Aqueles que receberam a injeção simulada não continuarão no estudo de acompanhamento de longo prazo para segurança do medicamento. MCO-010 tem o potencial de restaurar a visão independentemente da mutação genética subjacente e, como é direcionado às células bipolares da retina, não são necessários fotorreceptores intactos. Mais detalhes sobre o MCO-010 e a doença subjacente sob investigação estão incluídos no protocolo para RESTORE e não são repetidos aqui.
O estudo atual é um acompanhamento de segurança não intervencionista de longo prazo dos indivíduos que completaram o RESTORE, de acordo com as orientações da FDA sobre destinatários de produtos de terapia genética humana.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
18
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Nanoscope Clinical Site
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Florida
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Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32503
- Nanoscope Clinical Site
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North Dakota
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Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58103
- Nanoscope Clinical Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Nanoscope Clinical Site
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McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
- Nanoscope Clinical Site
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Arecibo, Porto Rico, 00612
- Nanoscope Clinical Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população deste estudo será composta por 18 indivíduos adultos com retinite pigmentosa avançada, previamente dosados com MCO-010 no estudo RESTORE.
Descrição
Critério de inclusão:
- Anteriormente inscrito no estudo NTXMCO-002 (RESTORE)
- Capaz de compreender e dar consentimento informado.
- Capaz de cumprir os testes e todos os testes de protocolo.
- Concorde em participar durante todo o período de acompanhamento de 3 anos, da melhor maneira possível e salvo quaisquer circunstâncias imprevistas.
Critério de exclusão:
- Não aplicável. Os indivíduos serão incluídos neste estudo e serão consentidos após a conclusão de todas as avaliações na visita final do estudo RESTORE
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Observação dos participantes expostos a 1,2E11gc/olho de MCO-010
Este é um estudo observacional de acompanhamento de longo prazo de participantes que receberam anteriormente 1,2E11gc/olho de MCO-010.
Nenhum produto experimental será administrado neste estudo.
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Avaliação de segurança para monitorar os efeitos de longo prazo do MCO-010 injetado anteriormente em pacientes com PR
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Observação de participantes expostos a 0,9E11gc/olho de MCO-010
Este é um estudo observacional de acompanhamento de longo prazo de participantes que anteriormente receberam 0,9E11gc/olho de MCO-010 Nenhum produto experimental será administrado neste estudo.
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Avaliação de segurança para monitorar os efeitos de longo prazo do MCO-010 injetado anteriormente em pacientes com PR
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação da segurança a longo prazo do tratamento anterior com uma única injeção intravítrea de MCO-010
Prazo: 156 semanas
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Eventos adversos tardios.
Incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos (EAs) selecionados; todos os eventos adversos graves (EAG); todos os EAs oculares, incluindo inflamação intraocular, classificados através de exame ocular; EAs não oculares com critérios de terminologia comum para eventos adversos (CTCAE) grau 3 ou superior; EAs de interesse especial (AESIs), incluindo novas malignidades, nova incidência ou exacerbação de qualquer distúrbio neurológico pré-existente ou distúrbio reumatológico ou outro distúrbio autoimune, nova incidência de distúrbio hematológico ou nova infecção, independentemente da suspeita de relação com o tratamento com MCO-010.
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156 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação dos efeitos a longo prazo na acuidade visual do tratamento anterior com uma única injeção intravítrea de MCO-010
Prazo: 156 semanas
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Alteração da linha de base no BCVA ao longo do tempo em ambos os olhos
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156 semanas
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Avaliação dos efeitos de longo prazo na discriminação de formas em múltiplos níveis de luz de tratamento anterior com uma única injeção intravítrea com MCO-010
Prazo: 156 semanas
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Alteração da linha de base nas pontuações do teste de discriminação de formas multiluminância (MLSDT)
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156 semanas
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Avaliação dos efeitos de longo prazo na navegação/mobilidade em múltiplos níveis de luz de tratamento prévio com uma única injeção intravítrea com MCO-010
Prazo: 156 semanas
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Alteração da linha de base na pontuação do Teste de Mobilidade Y multiluminância (MLYMT)
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156 semanas
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Exploração do impacto a longo prazo do tratamento anterior com MCO-010 na espessura da retina e na anatomia da retina
Prazo: 156 semanas
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Avaliação dos resultados da fotografia de fundo de olho e da tomografia de coerência óptica (OCT) ao longo do tempo
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156 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação do impacto farmacocinético (PK) e farmacodinâmico (PD) de longo prazo do tratamento anterior com MCO-010 na expressão do gene repórter
Prazo: 156 semanas
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Parâmetros PK, incluindo alteração da linha de base da intensidade de fluorescência do fundo do repórter ao longo do tempo e correlação PD da expressão genética com as medidas de eficácia no olho do estudo e no outro olho (locais selecionados)
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156 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
8 de dezembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NTXLTFU-008
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os resultados do ensaio clínico serão disponibilizados quando o estudo for concluído e os resultados analisados.
Os resultados serão publicados neste site e estarão disponíveis para apresentações e publicações em conferências.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Dentro de um ano a partir da disponibilidade de dados de monitoramento de longo prazo
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O acesso de compartilhamento de IPD estará sujeito a acordo de transferência de dados.
O IPD gerado como parte deste estudo clínico pode estar sujeito à confidencialidade do paciente.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .