Icke-interventionell långtidsuppföljningsstudie av deltagare som tidigare var inskrivna i RESTORE-studien (REMAIN)
21 mars 2025 uppdaterad av: Nanoscope Therapeutics Inc.
Långtidsuppföljning för försökspersoner som tidigare deltagit i NTXMCO-002 RESTORE-studien
Denna studie kommer att genomföras enligt riktlinjerna för god klinisk praxis (GCP) och International Conference on Harmonization (ICH).
Kvalificerade försökspersoner kommer att samtyckas till att återvända för schemalagda studiebesök för denna studie efter att de slutförts i studie NTXMCO-002 (RESTORE).
De kommer inte att få en andra behandling med MCO-010 (eller en upprepad skeninjektion) i denna studie
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är utformad för att följa försökspersoner med Retinitis Pigmentosa (RP) som tidigare registrerats i studien NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). I den studien fick 18 av 27 inskrivna försökspersoner MCO-010, en omgivande ljusaktiverad, multikarakteristisk opsin (MCO) transgen i en adenoassocierad virus serotyp 2 (AAV2) vektor via intravitreal injektion (IVT) och 9 av 27 fick en skeninjektion. De som fått skeninjektionen kommer inte att fortsätta i den långsiktiga uppföljningsstudien för läkemedelssäkerhet. MCO-010 har potential att återställa synen oberoende av den underliggande genmutationen, och eftersom den är riktad mot bipolära retinala celler krävs inte intakta fotoreceptorer. Ytterligare detaljer om MCO-010 och den underliggande sjukdomen som undersöks ingår i protokollet för RESTORE och upprepas inte här.
Den aktuella studien är en icke-interventionell långsiktig säkerhetsuppföljning av de försökspersoner som genomförde RESTORE, i enlighet med FDA:s riktlinjer för mottagare av humana genterapiprodukter.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
18
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58103
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Nanoscope Clinical Site
-
McAllen, Texas, Förenta staterna, 78503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
-
-
-
Arecibo, Puerto Rico, 00612
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Denna studiepopulation kommer att bestå av de 18 vuxna försökspersonerna med avancerad retinitis pigmentosa, som tidigare doserats med MCO-010 i RESTORE-studien.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Tidigare inskriven i studie NTXMCO-002 (RESTORE)
- Kunna förstå och ge informerat samtycke.
- Kan följa tester och alla protokolltester.
- Gå med på att delta under hela 3-års uppföljningen efter bästa förmåga och med undantag för oförutsedda omständigheter.
Exklusions kriterier:
- Inte tillämpbar. Ämnen kommer att inkluderas i denna studie och kommer att godkännas efter slutförandet av alla bedömningar vid deras sista RESTORE-studiebesök
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Observation av deltagare exponerade 1,2E11gc/öga av MCO-010
Detta är en långtidsuppföljande observationsstudie av deltagare som tidigare fått 1,2E11gc/öga av MCO-010.
Ingen prövningsprodukt kommer att administreras i denna studie.
|
Säkerhetsutvärdering för att övervaka långtidseffekter av tidigare injicerade MCO-010 hos RP-patienter
|
|
Observation av deltagare exponerade för 0,9E11gc/öga av MCO-010
Detta är en långtidsuppföljande observationsstudie av deltagare som tidigare fått 0,9E11gc/öga av MCO-010. Ingen prövningsprodukt kommer att administreras i denna studie.
|
Säkerhetsutvärdering för att övervaka långtidseffekter av tidigare injicerade MCO-010 hos RP-patienter
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedömning av den långsiktiga säkerheten av tidigare behandling med en enda intravitreal injektion av MCO-010
Tidsram: 156 veckor
|
Försenade biverkningar.
Incidens, karaktär och svårighetsgrad av utvalda biverkningar (AE); alla allvarliga biverkningar (SAE); alla okulära biverkningar inklusive intraokulär inflammation graderad genom okulär undersökning; icke-okulära biverkningar med ett gemensamt terminologikriterier för biverkningar (CTCAE) grad 3 eller högre; Biverkningar av särskilt intresse (AESI) inklusive nya maligniteter, ny förekomst eller exacerbation av någon redan existerande neurologisk störning eller reumatologisk eller annan autoimmun sjukdom, ny förekomst av hematologisk störning eller ny infektion oavsett misstänkt samband med behandling med MCO-010.
|
156 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdering av långtidseffekter på synskärpan av tidigare behandling med en enda intravitreal injektion av MCO-010
Tidsram: 156 veckor
|
Förändring från baslinjen i BCVA över tiden i båda ögonen
|
156 veckor
|
|
Utvärdering av långtidseffekter på formdiskriminering vid flera ljusnivåer av tidigare behandling med en enda intravitreal injektion med MCO-010
Tidsram: 156 veckor
|
Förändring från baslinjen i MLSDT-resultaten (multi-luminance shape discrimination test).
|
156 veckor
|
|
Utvärdering av långtidseffekter på navigering/rörlighet vid flera ljusnivåer av tidigare behandling med en enda intravitreal injektion med MCO-010
Tidsram: 156 veckor
|
Ändring från baslinjen i multi-luminans Y-Mobility Test (MLYMT) poäng
|
156 veckor
|
|
Utforskning av den långsiktiga inverkan av tidigare behandling med MCO-010 på näthinnetjocklek och näthinneanatomi
Tidsram: 156 veckor
|
Bedömning av ögonbottenfotografering och Optical Coherence Tomography (OCT) resultat över tid
|
156 veckor
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedömning av den långsiktiga farmakokinetiska (PK) och farmakodynamiska (PD) inverkan av tidigare behandling med MCO-010 på genreporteruttryck
Tidsram: 156 veckor
|
PK-parametrar inklusive förändring från baslinjen för fundusfluorescensintensitet för reporter över tid och PD-korrelation av genuttryck med effektmåtten i studieögat och andra öga (utvalda platser)
|
156 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 december 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juli 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 november 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 november 2023
Första postat (Faktisk)
8 december 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 mars 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NTXLTFU-008
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Resultaten av den kliniska prövningen kommer att göras tillgängliga när studien är klar och resultaten analyseras.
Resultaten kommer att publiceras på denna webbplats och vara tillgängliga för konferenspresentationer och publikationer.
Tidsram för IPD-delning
Inom ett år från den långsiktiga övervakningsdatatillgängligheten
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD-delningsåtkomst kommer att omfattas av ett dataöverföringsavtal.
IPD som genereras som en del av denna kliniska studie kan vara föremål för patientens konfidentialitet.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .