Estudio de seguimiento no intervencionista a largo plazo de participantes previamente inscritos en el estudio RESTORE (REMAIN)
12 de diciembre de 2023 actualizado por: Nanoscope Therapeutics Inc.
Seguimiento a largo plazo de sujetos que participaron previamente en el estudio RESTORE NTXMCO-002
Este estudio se llevará a cabo siguiendo las Buenas Prácticas Clínicas (GCP) y las pautas de la Conferencia Internacional sobre Armonización (ICH).
Los sujetos elegibles recibirán su consentimiento para regresar a las visitas de estudio programadas para este estudio después de su finalización en el estudio NTXMCO-002 (RESTORE).
No recibirán un segundo tratamiento con MCO-010 (o una inyección simulada repetida) en este estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio está diseñado para seguir a sujetos con retinitis pigmentosa (RP) previamente inscritos en el estudio NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). En ese estudio, 18 de 27 sujetos inscritos recibieron MCO-010, un transgén de opsina multicaracterística (MCO) activado por luz ambiental en un vector de virus adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) mediante inyección intravítrea (IVT) y 9 de 27 recibió una inyección falsa. Aquellos que recibieron la inyección simulada no continuarán en el estudio de seguimiento a largo plazo sobre la seguridad de los medicamentos. MCO-010 tiene el potencial de restaurar la visión independientemente de la mutación genética subyacente y, debido a que está dirigido a las células bipolares de la retina, no se requieren fotorreceptores intactos. En el protocolo de RESTORE se incluyen más detalles sobre MCO-010 y la enfermedad subyacente bajo investigación y no se repiten en este documento.
El estudio actual es un seguimiento de seguridad no intervencionista a largo plazo de los sujetos que completaron RESTORE, de acuerdo con la guía de la FDA sobre receptores de productos de terapia génica humana.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
18
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58103
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Nanoscope Clinical Site
-
McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
-
-
-
Arecibo, Puerto Rico, 00612
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Esta población de estudio estará compuesta por 18 sujetos adultos con retinitis pigmentosa avanzada, previamente dosificados con MCO-010 en el estudio RESTORE.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Previamente inscrito en el estudio NTXMCO-002 (RESTORE)
- Capaz de comprender y dar consentimiento informado.
- Capaz de cumplir con las pruebas y todas las pruebas del protocolo.
- Aceptar participar durante los 3 años completos de seguimiento lo mejor que pueda y salvo circunstancias imprevistas.
Criterio de exclusión:
- No aplica. Los sujetos se incluirán en este estudio y recibirán su consentimiento después de completar todas las evaluaciones en su visita final del estudio RESTORE.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Observación de participantes expuestos a 1,2E11gc/ojo de MCO-010
Este es un estudio observacional de seguimiento a largo plazo de participantes que previamente recibieron 1,2E11gc/ojo de MCO-010.
En este estudio no se administrará ningún producto en investigación.
|
Evaluación de seguridad para monitorear los efectos a largo plazo del MCO-010 previamente inyectado en pacientes con RP
|
|
Observación de participantes expuestos a 0,9E11gc/ojo de MCO-010
Este es un estudio observacional de seguimiento a largo plazo de participantes que previamente recibieron 0,9E11gc/ojo de MCO-010. No se administrará ningún producto en investigación en este estudio.
|
Evaluación de seguridad para monitorear los efectos a largo plazo del MCO-010 previamente inyectado en pacientes con RP
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluación de la seguridad a largo plazo del tratamiento previo con una única inyección intravítrea de MCO-010
Periodo de tiempo: 156 semanas
|
Eventos adversos tardíos.
Incidencia, naturaleza y gravedad de eventos adversos (EA) seleccionados; todos los eventos adversos graves (AAG); todos los AA oculares, incluida la inflamación intraocular, clasificados mediante examen ocular; EA no oculares con criterios terminológicos comunes para eventos adversos (CTCAE) de grado 3 o mayor; EA de interés especial (AESI), que incluyen nuevas neoplasias malignas, nueva incidencia o exacerbación de cualquier trastorno neurológico preexistente o reumatológico u otro trastorno autoinmune, nueva incidencia de trastorno hematológico o nueva infección, independientemente de la sospecha de relación con el tratamiento con MCO-010.
|
156 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluación de efectos a largo plazo sobre la agudeza visual del tratamiento previo con una única inyección intravítrea de MCO-010
Periodo de tiempo: 156 Semanas
|
Cambio desde el inicio en BCVA a lo largo del tiempo en ambos ojos
|
156 Semanas
|
|
Evaluación de los efectos a largo plazo sobre la discriminación de formas en múltiples niveles de luz del tratamiento previo con una única inyección intravítrea con MCO-010
Periodo de tiempo: 156 Semanas
|
Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones de la prueba de discriminación de formas de luminancia múltiple (MLSDT)
|
156 Semanas
|
|
Evaluación de efectos a largo plazo sobre la navegación/movilidad en múltiples niveles de luz del tratamiento previo con una única inyección intravítrea con MCO-010
Periodo de tiempo: 156 Semanas
|
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba de movilidad Y de múltiples luminancias (MLYMT)
|
156 Semanas
|
|
Exploración del impacto a largo plazo del tratamiento previo con MCO-010 en el grosor y la anatomía de la retina
Periodo de tiempo: 156 Semanas
|
Evaluación de los resultados de la fotografía del fondo de ojo y de la tomografía de coherencia óptica (OCT) a lo largo del tiempo
|
156 Semanas
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluación del impacto farmacocinético (PK) y farmacodinámico (PD) a largo plazo del tratamiento previo con MCO-010 en la expresión del gen informador
Periodo de tiempo: 156 Semanas
|
Parámetros farmacocinéticos que incluyen el cambio desde el valor inicial de la intensidad de fluorescencia del fondo de ojo del indicador a lo largo del tiempo y la correlación PD de la expresión génica con las medidas de eficacia en el ojo del estudio y el ojo contralateral (sitios seleccionados)
|
156 Semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
8 de diciembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
14 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NTXLTFU-008
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los resultados del ensayo clínico estarán disponibles cuando se complete el estudio y se analicen los resultados.
Los resultados se publicarán en este sitio y estarán disponibles para presentaciones y publicaciones en conferencias.
Marco de tiempo para compartir IPD
Dentro de un año desde la disponibilidad de datos de monitoreo a largo plazo
Criterios de acceso compartido de IPD
El acceso compartido de IPD estará sujeto al acuerdo de transferencia de datos.
Los IPD generados como parte de este estudio clínico pueden estar sujetos a la confidencialidad del paciente.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Producto de terapia genética-MCO-010
-
Nanoscope Therapeutics Inc.Inscripción por invitaciónEnfermedad de StargardtEstados Unidos
-
Nanoscope Therapeutics Inc.TerminadoEnfermedades de los ojos | Degeneración retinal | Enfermedades de la retina | Retinitis pigmentosa | Retinitis | Enfermedades De Los Ojos Hereditarias | Distrofias retinalesEstados Unidos, Puerto Rico