Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neintervenční dlouhodobá následná studie účastníků dříve zapsaných do studie RESTORE (REMAIN)

21. března 2025 aktualizováno: Nanoscope Therapeutics Inc.

Dlouhodobé sledování pro subjekty, které se dříve účastnily studie NTXMCO-002 RESTORE

Tato studie bude provedena podle pokynů správné klinické praxe (GCP) a Mezinárodní konference o harmonizaci (ICH). Způsobilým subjektům bude povolen návrat na plánované studijní návštěvy pro tuto studii po jejich dokončení ve studii NTXMCO-002 (RESTORE). V této studii nedostanou druhou léčbu MCO-010 (nebo opakovanou falešnou injekci).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je navržena tak, aby sledovala subjekty s Retinitis Pigmentosa (RP), které byly dříve zařazeny do studie NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). V této studii dostalo 18 z 27 zařazených subjektů MCO-010, okolním světlem aktivovaný, multicharakteristický opsin (MCO) transgen ve vektoru adeno-asociovaného viru sérotypu 2 (AAV2) prostřednictvím intravitreální injekce (IVT) a 9 z 27 dostal falešnou injekci. Ti, kteří dostali falešnou injekci, nebudou pokračovat v dlouhodobé, následné studii bezpečnosti léků. MCO-010 má potenciál obnovit zrak bez ohledu na základní genovou mutaci, a protože je zaměřen na bipolární buňky sítnice, nejsou nutné intaktní fotoreceptory. Další podrobnosti o MCO-010 a základním onemocnění, které je předmětem zkoumání, jsou zahrnuty v protokolu pro RESTORE a nejsou zde opakovány.

Současná studie je neintervenčním dlouhodobým bezpečnostním sledováním subjektů, které dokončily RESTORE, v souladu s pokyny FDA pro příjemce produktů lidské genové terapie.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

18

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • Arecibo, Portoriko, 00612
        • Nanoscope Clinical Site
  • Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Spojené státy, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studovaná populace se bude skládat z 18 dospělých jedinců s pokročilou retinitis pigmentosa, kterým byl dříve podáván MCO-010 ve studii RESTORE.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dříve zapsaní do studie NTXMCO-002 (RESTORE)
  • Umět porozumět a dát informovaný souhlas.
  • Schopnost vyhovět testování a všem protokolárním testům.
  • Souhlasíte s účastí po dobu celého 3letého sledování podle svých nejlepších schopností a s výjimkou nepředvídaných okolností.

Kritéria vyloučení:

  • Nelze použít. Subjekty budou zahrnuty do této studie a bude jim udělen souhlas po dokončení všech hodnocení při jejich závěrečné návštěvě studie RESTORE

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pozorování účastníků exponovaných 1.2E11gc/oko MCO-010
Toto je dlouhodobá následná pozorovací studie účastníků, kteří dříve dostávali 1,2E11gc/oko MCO-010. V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt.
Biologický: Produkt genové terapie-MCO-010
Hodnocení bezpečnosti pro sledování dlouhodobých účinků dříve injikovaného MCO-010 u pacientů s RP
Pozorování účastníků vystavených 0,9E11gc/oko MCO-010
Toto je dlouhodobá následná pozorovací studie účastníků, kteří dříve dostávali 0,9E11gc/oko MCO-010. V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt.
Biologický: Produkt genové terapie-MCO-010
Hodnocení bezpečnosti pro sledování dlouhodobých účinků dříve injikovaného MCO-010 u pacientů s RP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení dlouhodobé bezpečnosti předchozí léčby jednorázovou intravitreální injekcí MCO-010
Časové okno: 156 týdnů
Zpožděné nežádoucí příhody. Incidence, povaha a závažnost vybraných nežádoucích účinků (AE); všechny závažné nežádoucí příhody (SAE); všechny oční AE včetně nitroočního zánětu hodnocené očním vyšetřením; neoční AE se společnými terminologickými kritérii pro nežádoucí účinky (CTCAE) stupněm 3 nebo vyšším; NÚ zvláštního zájmu (AESI) včetně nových malignit, nového výskytu nebo exacerbace jakékoli již existující neurologické poruchy nebo revmatologického nebo jiného autoimunitního onemocnění, nového výskytu hematologické poruchy nebo nové infekce bez ohledu na podezření na souvislost s léčbou MCO-010.
156 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení dlouhodobých účinků na zrakovou ostrost předchozí léčby jednou intravitreální injekcí MCO-010
Časové okno: 156 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v BCVA v průběhu času u obou očí
156 týdnů
Hodnocení dlouhodobých účinků na rozlišování tvaru při několika úrovních světla předchozí léčby s jednou intravitreální injekcí MCO-010
Časové okno: 156 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre testu rozlišování tvaru více jasu (MLSDT).
156 týdnů
Hodnocení dlouhodobých účinků na navigaci/mobilitu při několika úrovních osvětlení předchozí léčby s jednou intravitreální injekcí MCO-010
Časové okno: 156 týdnů
Změna od základní hodnoty ve skóre testu Y-Mobility Test (MLYMT) s více jasy
156 týdnů
Zkoumání dlouhodobého dopadu předchozí léčby MCO-010 na tloušťku sítnice a anatomii sítnice
Časové okno: 156 týdnů
Hodnocení výsledků focení očního pozadí a optické koherenční tomografie (OCT) v průběhu času
156 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení dlouhodobého farmakokinetického (PK) a farmakodynamického (PD) dopadu předchozí léčby MCO-010 na expresi genového reportéru
Časové okno: 156 týdnů
PK parametry včetně změny od výchozí hodnoty intenzity fluorescence fundu reportéra v průběhu času a PD korelace genové exprese s měřením účinnosti ve studovaném oku a druhém oku (vybraná místa)
156 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

8. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NTXLTFU-008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Výsledky klinické studie budou zpřístupněny, jakmile bude studie dokončena a výsledky budou analyzovány. Výsledky budou zveřejněny na této stránce a budou k dispozici pro konference a publikace.

Časový rámec sdílení IPD

Do jednoho roku od dostupnosti dlouhodobých monitorovacích dat

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Přístup ke sdílení IPD bude podléhat dohodě o přenosu dat. IPD generované jako součást této klinické studie mohou podléhat pacientovi důvěrnosti.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Oční nemoci

Klinické studie na Produkt genové terapie-MCO-010

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit