Неинтервенционное долгосрочное последующее исследование участников, ранее принимавших участие в исследовании RESTORE (REMAIN)
21 марта 2025 г. обновлено: Nanoscope Therapeutics Inc.
Долгосрочное наблюдение за субъектами, которые ранее участвовали в исследовании NTXMCO-002 RESTORE
Это исследование будет проводиться в соответствии с рекомендациями Надлежащей клинической практики (GCP) и Международной конференции по гармонизации (ICH).
Субъектам, соответствующим критериям, будет разрешено вернуться для запланированных учебных визитов для этого исследования после завершения исследования NTXMCO-002 (RESTORE).
В этом исследовании они не будут получать второй курс лечения MCO-010 (или повторную ложную инъекцию).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование предназначено для наблюдения за субъектами с пигментным ретинитом (РП), ранее включенными в исследование NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). В этом исследовании 18 из 27 участников получили MCO-010, активируемый окружающим светом многохарактерный трансген опсина (MCO) в векторе аденоассоциированного вируса серотипа 2 (AAV2) посредством интравитреальной инъекции (IVT), а 9 из 27 участников. получил ложную инъекцию. Те, кто получил фиктивную инъекцию, не будут продолжать участие в долгосрочном последующем исследовании безопасности препарата. MCO-010 потенциально способен восстанавливать зрение независимо от лежащей в его основе генной мутации, а поскольку он направлен на биполярные клетки сетчатки, неповрежденные фоторецепторы не требуются. Более подробная информация о MCO-010 и основном исследуемом заболевании включена в протокол RESTORE и здесь не повторяется.
Настоящее исследование представляет собой неинтервенционное долгосрочное наблюдение за безопасностью субъектов, прошедших RESTORE, в соответствии с рекомендациями FDA для реципиентов продуктов генной терапии человека.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
18
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Arecibo, Пуэрто-Рико, 00612
- Nanoscope Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Соединенные Штаты, 90211
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Соединенные Штаты, 58103
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Nanoscope Clinical Site
-
McAllen, Texas, Соединенные Штаты, 78503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Эта популяция исследования будет состоять из 18 взрослых субъектов с прогрессирующей пигментной ретинитом, ранее получавших дозу MCO-010 в исследовании RESTORE.
Описание
Критерии включения:
- Ранее участвовал в исследовании NTXMCO-002 (RESTORE).
- Способен понять и дать информированное согласие.
- Способен соблюдать тестирование и все протокольные испытания.
- Согласитесь участвовать в течение всего трехлетнего периода наблюдения в меру своих возможностей и за исключением любых непредвиденных обстоятельств.
Критерий исключения:
- Непригодный. Субъекты будут включены в это исследование и получат согласие после завершения всех оценок во время их последнего визита в рамках исследования RESTORE.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Наблюдение за участниками, подвергшимися воздействию 1,2E11gc/глаз MCO-010
Это долгосрочное наблюдательное исследование участников, которые ранее получали 1,2E11gc/глаз MCO-010.
В этом исследовании не будет применяться ни один исследуемый продукт.
|
Оценка безопасности для мониторинга долгосрочных эффектов ранее введенного MCO-010 у пациентов с РП.
|
|
Наблюдение за участниками, подвергшимися воздействию 0,9E11gc/глаз MCO-010
Это долгосрочное наблюдательное исследование с участием участников, которые ранее получали 0,9E11gc/глаз MCO-010. В этом исследовании не будет вводиться исследуемый продукт.
|
Оценка безопасности для мониторинга долгосрочных эффектов ранее введенного MCO-010 у пациентов с РП.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка долгосрочной безопасности предыдущего лечения однократной интравитреальной инъекцией МСО-010
Временное ограничение: 156 недель
|
Отсроченные нежелательные явления.
Частота, характер и тяжесть отдельных нежелательных явлений (НЯ); все серьезные нежелательные явления (СНЯ); все глазные НЯ, включая внутриглазное воспаление, оцененные при офтальмологическом осмотре; неглазные НЯ с общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE) степени 3 или выше; НЯ, представляющие особый интерес (AESI), включая новые злокачественные новообразования, новые случаи или обострения любого ранее существовавшего неврологического расстройства, ревматологического или другого аутоиммунного расстройства, новые случаи гематологических заболеваний или новых инфекций, независимо от предполагаемой связи с лечением MCO-010.
|
156 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка долгосрочного влияния на остроту зрения предыдущего лечения однократной интравитреальной инъекцией МСО-010.
Временное ограничение: 156 недель
|
Изменение BCVA по сравнению с исходным уровнем с течением времени в обоих глазах
|
156 недель
|
|
Оценка долгосрочного воздействия на распознавание формы при нескольких уровнях освещенности предыдущего лечения с помощью одной интравитреальной инъекции MCO-010.
Временное ограничение: 156 недель
|
Изменение результатов теста мультияркостной дискриминации формы (MLSDT) по сравнению с базовым уровнем
|
156 недель
|
|
Оценка долгосрочного воздействия на навигацию/подвижность при нескольких уровнях освещенности после предыдущего лечения с помощью однократной интравитреальной инъекции MCO-010.
Временное ограничение: 156 недель
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем показателя многояркостного теста Y-Mobility (MLYMT)
|
156 недель
|
|
Исследование долгосрочного влияния предыдущего лечения MCO-010 на толщину сетчатки и анатомию сетчатки.
Временное ограничение: 156 недель
|
Оценка результатов фотографии глазного дна и оптической когерентной томографии (ОКТ) с течением времени
|
156 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка долгосрочного фармакокинетического (ФК) и фармакодинамического (ФД) влияния предыдущего лечения MCO-010 на экспрессию гена-репортера
Временное ограничение: 156 недель
|
ФК-параметры, включая изменение интенсивности флуоресценции глазного дна репортера по сравнению с исходным уровнем с течением времени и корреляцию PD экспрессии гена с показателями эффективности в исследуемом глазу и парном глазу (выбранные сайты)
|
156 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 декабря 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 ноября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 ноября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 декабря 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 марта 2025 г.
Последняя проверка
1 марта 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NTXLTFU-008
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Результаты клинического исследования будут доступны после завершения исследования и анализа результатов.
Результаты будут опубликованы на этом сайте и доступны для презентаций и публикаций на конференциях.
Сроки обмена IPD
В течение года с момента появления данных долгосрочного мониторинга
Критерии совместного доступа к IPD
Доступ к совместному использованию IPD будет зависеть от соглашения о передаче данных.
IPD, созданный в рамках данного клинического исследования, может подлежать конфиденциальности для пациентов.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .