Étude de suivi non interventionnelle à long terme des participants précédemment inscrits à l'étude RESTORE (REMAIN)
21 mars 2025 mis à jour par: Nanoscope Therapeutics Inc.
Suivi à long terme des sujets ayant déjà participé à l'étude NTXMCO-002 RESTORE
Cette étude sera menée conformément aux bonnes pratiques cliniques (BPC) et aux directives de la Conférence internationale sur l'harmonisation (ICH).
Les sujets éligibles seront autorisés à revenir pour les visites d'étude programmées pour cette étude après avoir terminé l'étude NTXMCO-002 (RESTORE).
Ils ne recevront pas de deuxième traitement avec MCO-010 (ni d'injection fictive répétée) dans cette étude
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est conçue pour suivre des sujets atteints de rétinite pigmentaire (RP) précédemment inscrits dans l'étude NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). Dans cette étude, 18 des 27 sujets inscrits ont reçu MCO-010, un transgène Opsin multi-caractéristique (MCO) activé par la lumière ambiante dans un vecteur de virus adéno-associé de sérotype 2 (AAV2) via injection intravitréenne (IVT) et 9 sur 27 reçu une fausse injection. Ceux qui ont reçu l’injection fictive ne seront pas poursuivis dans l’étude de suivi à long terme sur la sécurité des médicaments. MCO-010 a le potentiel de restaurer la vision quelle que soit la mutation génétique sous-jacente, et comme il est dirigé vers les cellules rétiniennes bipolaires, des photorécepteurs intacts ne sont pas nécessaires. De plus amples détails sur MCO-010 et la maladie sous-jacente étudiée sont inclus dans le protocole de RESTORE et ne sont pas répétés ici.
L'étude actuelle est un suivi de sécurité non interventionnel à long terme des sujets qui ont terminé RESTORE, conformément aux directives de la FDA sur les receveurs de produits de thérapie génique humaine.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
18
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arecibo, Porto Rico, 00612
- Nanoscope Clinical Site
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California
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Beverly Hills, California, États-Unis, 90211
- Nanoscope Clinical Site
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Florida
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Pensacola, Florida, États-Unis, 32503
- Nanoscope Clinical Site
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North Dakota
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Fargo, North Dakota, États-Unis, 58103
- Nanoscope Clinical Site
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Nanoscope Clinical Site
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McAllen, Texas, États-Unis, 78503
- Nanoscope Clinical Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Cette population d'étude sera composée des 18 sujets adultes atteints de rétinite pigmentaire avancée, préalablement dosés au MCO-010 dans l'étude RESTORE.
La description
Critère d'intégration:
- Précédemment inscrit à l'étude NTXMCO-002 (RESTORE)
- Capable de comprendre et de donner son consentement éclairé.
- Capable de se conformer aux tests et à tous les tests de protocole.
- Accepter de participer pendant toute la durée du suivi de 3 ans au mieux de leurs capacités et sauf circonstances imprévues.
Critère d'exclusion:
- N'est pas applicable. Les sujets seront inclus dans cette étude et seront autorisés après avoir terminé toutes les évaluations lors de leur dernière visite d'étude RESTORE.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Observation des participants exposés à 1.2E11gc/oeil de MCO-010
Il s'agit d'une étude observationnelle de suivi à long terme portant sur des participants ayant déjà reçu 1,2E11gc/œil de MCO-010.
Aucun produit expérimental ne sera administré dans cette étude.
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Évaluation de l'innocuité pour surveiller les effets à long terme du MCO-010 précédemment injecté chez les patients RP
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Observation des participants exposés à 0,9E11gc/œil de MCO-010
Il s'agit d'une étude observationnelle de suivi à long terme portant sur des participants ayant déjà reçu 0,9E11gc/œil de MCO-010. Aucun produit expérimental ne sera administré dans cette étude.
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Évaluation de l'innocuité pour surveiller les effets à long terme du MCO-010 précédemment injecté chez les patients RP
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluation de la sécurité à long terme d'un traitement antérieur avec une seule injection intravitréenne de MCO-010
Délai: 156 semaines
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Événements indésirables retardés.
Incidence, nature et gravité des événements indésirables (EI) sélectionnés ; tous les événements indésirables graves (EIG) ; tous les EI oculaires, y compris l'inflammation intraoculaire, évalués par examen oculaire ; EI non oculaires avec des critères terminologiques communs pour les événements indésirables (CTCAE) de grade 3 ou plus ; EI d'intérêt particulier (AESI), y compris de nouvelles tumeurs malignes, une nouvelle incidence ou une exacerbation de tout trouble neurologique préexistant ou rhumatologique ou autre trouble auto-immun, une nouvelle incidence de trouble hématologique ou une nouvelle infection, quel que soit le lien suspecté avec le traitement par MCO-010.
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156 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluation des effets à long terme sur l'acuité visuelle d'un traitement antérieur avec une seule injection intravitréenne de MCO-010
Délai: 156 semaines
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Changement par rapport à la valeur initiale de la BCVA au fil du temps dans les deux yeux
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156 semaines
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Évaluation des effets à long terme sur la discrimination de forme à plusieurs niveaux de lumière d'un traitement précédent avec une seule injection intravitréenne de MCO-010
Délai: 156 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base des scores du test de discrimination de forme multi-luminance (MLSDT)
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156 semaines
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Évaluation des effets à long terme sur la navigation/mobilité à plusieurs niveaux de lumière d'un traitement précédent avec une seule injection intravitréenne de MCO-010
Délai: 156 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base du score du test de mobilité Y multi-luminance (MLYMT)
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156 semaines
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Exploration de l'impact à long terme d'un traitement antérieur avec MCO-010 sur l'épaisseur et l'anatomie de la rétine
Délai: 156 semaines
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Évaluation des résultats de la photographie du fond d'œil et de la tomographie par cohérence optique (OCT) au fil du temps
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156 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluation de l'impact pharmacocinétique (PK) et pharmacodynamique (PD) à long terme d'un traitement antérieur par MCO-010 sur l'expression du gène rapporteur
Délai: 156 semaines
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Paramètres pharmacocinétiques, y compris le changement par rapport à la valeur initiale de l'intensité de fluorescence du fond d'œil du rapporteur au fil du temps et la corrélation PD de l'expression génique avec les mesures d'efficacité dans l'œil étudié et dans l'œil voisin (sites sélectionnés)
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156 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 décembre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 juillet 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 septembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 novembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 novembre 2023
Première publication (Réel)
8 décembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 mars 2025
Dernière vérification
1 mars 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NTXLTFU-008
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les résultats de l’essai clinique seront rendus disponibles une fois l’étude terminée et les résultats analysés.
Les résultats seront publiés sur ce site et seront disponibles pour les présentations et publications de conférences.
Délai de partage IPD
Dans un délai d'un an à compter de la disponibilité des données de surveillance à long terme
Critères d'accès au partage IPD
L’accès au partage IPD sera soumis à un accord de transfert de données.
L'IPD généré dans le cadre de cette étude clinique peut être soumis à la confidentialité du patient.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .