对先前参加 RESTORE 研究的参与者进行非干预性长期随访研究 (REMAIN)
2025年3月21日 更新者：Nanoscope Therapeutics Inc.
对之前参加过 NTXMCO-002 RESTORE 研究的受试者进行长期随访
本研究将按照药品临床试验质量管理规范 (GCP) 和国际协调会议 (ICH) 指南进行。
符合条件的受试者将同意在完成 NTXMCO-002 (RESTORE) 研究后返回本研究的预定研究访视。
在本研究中，他们不会接受 MCO-010 的第二次治疗（或重复假注射）
研究概览
详细说明
本研究旨在追踪先前参加研究 NTXMCO-002（RESTORE，NCT04945772）的色素性视网膜炎 (RP) 受试者。 在该研究中，27 名登记受试者中的 18 名通过玻璃体内注射 (IVT) 接受了 MCO-010，这是一种环境光激活的多特征视蛋白 (MCO) 转基因，采用腺相关病毒血清型 2 (AAV2) 载体，27 名受试者中的 9 名接受了 MCO-010 治疗。接受假注射。 接受假注射的患者将不会继续进行药物安全性的长期跟踪研究。 无论潜在的基因突变如何，MCO-010 都有恢复视力的潜力，并且由于它针对双极视网膜细胞，因此不需要完整的感光器。 有关 MCO-010 和正在调查的基础疾病的更多详细信息包含在 RESTORE 方案中，本文不再重复。
目前的研究是根据 FDA 对人类基因治疗产品接受者的指导，对完成 RESTORE 的受试者进行的非干预性长期安全随访。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
18
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arecibo、波多黎各、00612
- Nanoscope Clinical Site
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California
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Beverly Hills、California、美国、90211
- Nanoscope Clinical Site
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Florida
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Pensacola、Florida、美国、32503
- Nanoscope Clinical Site
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North Dakota
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Fargo、North Dakota、美国、58103
- Nanoscope Clinical Site
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Nanoscope Clinical Site
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McAllen、Texas、美国、78503
- Nanoscope Clinical Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
该研究人群将由 18 名患有晚期色素性视网膜炎的成年受试者组成，他们之前在 RESTORE 研究中服用过 MCO-010。
描述
纳入标准：
- 之前参加过 NTXMCO-002 (RESTORE) 研究
- 能够理解并给予知情同意。
- 能够遵守测试和所有协议测试。
- 同意尽其所能参与整个 3 年的随访，除非出现任何不可预见的情况。
排除标准：
- 不适用。 受试者将被纳入本研究，并在最终 RESTORE 研究访问完成所有评估后获得同意
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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对暴露于 MCO-010 1.2E11gc/眼的参与者的观察
这是一项针对先前接受过 1.2E11gc/眼 MCO-010 的参与者的长期跟踪观察研究。
本研究中不会使用任何研究产品。
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监测先前注射的 MCO-010 对 RP 患者的长期影响的安全性评估
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对暴露于 0.9E11gc/眼 MCO-010 的参与者的观察
这是一项针对先前接受过 0.9E11gc/眼 MCO-010 的参与者的长期跟踪观察研究，本研究中不会使用任何研究产品。
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监测先前注射的 MCO-010 对 RP 患者的长期影响的安全性评估
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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单次玻璃体内注射 MCO-010 评估既往治疗的长期安全性
大体时间：156周
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迟发性不良事件。
选定不良事件 (AE) 的发生率、性质和严重程度；所有严重不良事件（SAE）；所有眼部不良事件，包括通过眼部检查分级的眼内炎症；不良事件通用术语标准 (CTCAE) 3 级或以上的非眼部 AE；特别关注的 AE (AESI) 包括新的恶性肿瘤、任何先前存在的神经系统疾病或风湿病或其他自身免疫性疾病的新发病率或恶化、血液系统疾病的新发病率或新感染，无论是否怀疑与 MCO-010 治疗相关。
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156周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估单次玻璃体内注射 MCO-010 对既往治疗视力的长期影响
大体时间：156 周
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双眼 BCVA 相对于基线随时间的变化
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156 周
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评估先前单次玻璃体内注射 MCO-010 治疗在多种光水平下对形状辨别的长期影响
大体时间：156 周
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多亮度形状辨别测试 (MLSDT) 分数相对于基线的变化
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156 周
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通过单次玻璃体内注射 MCO-010 评估先前治疗在多个光水平下对导航/活动性的长期影响
大体时间：156 周
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多亮度 Y 迁移测试 (MLYMT) 分数相对于基线的变化
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156 周
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探索既往 MCO-010 治疗对视网膜厚度和视网膜解剖结构的长期影响
大体时间：156 周
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随着时间的推移评估眼底摄影和光学相干断层扫描 (OCT) 结果
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156 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估既往 MCO-010 治疗对基因报告基因表达的长期药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 影响
大体时间：156 周
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PK 参数包括报告者眼底荧光强度随时间的基线变化以及基因表达与研究眼和对侧眼（选定部位）功效测量的 PD 相关性
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156 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Samuel Barone, MD、Nanoscope Therapeutics Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年12月8日
初级完成 (估计的)
2027年7月1日
研究完成 (估计的)
2027年9月1日
研究注册日期
首次提交
2023年11月30日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月30日
首次发布 (实际的)
2023年12月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月21日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- NTXLTFU-008
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
临床试验的结果将在研究完成并分析结果后提供。
结果将在此网站上发布，并可用于会议演示和出版物。
IPD 共享时间框架
长期监测数据可用性一年内
IPD 共享访问标准
IPD 共享访问将受数据传输协议的约束。
作为本临床研究一部分生成的 IPD 可能会受到患者保密。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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