Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nem intervenciós hosszú távú nyomon követési vizsgálat a RESTORE-vizsgálatba korábban beiratkozott résztvevőkről (REMAIN)

2023. december 12. frissítette: Nanoscope Therapeutics Inc.

Hosszú távú nyomon követés azon alanyok számára, akik korábban részt vettek az NTXMCO-002 RESTORE vizsgálatban

Ezt a tanulmányt a helyes klinikai gyakorlat (GCP) és a Nemzetközi Harmonizációs Konferencia (ICH) irányelvei szerint végezzük. Az NTXMCO-002 (RESTORE) vizsgálat befejezését követően a jogosult alanyok beleegyezést kapnak, hogy visszatérjenek e tanulmány tervezett tanulmányi látogatásaira. Ebben a vizsgálatban nem kapnak második MCO-010 kezelést (vagy ismételt színlelt injekciót).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a vizsgálatot a korábban az NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772) vizsgálatba bevont Retinitis Pigmentosa (RP) alanyok követésére tervezték. Ebben a vizsgálatban a 27 beiratkozott alany közül 18 kapott MCO-010-et, egy környezeti fény által aktivált, multi-karakterisztikus Opsin (MCO) transzgént adeno-asszociált vírus 2-es szerotípusú (AAV2) vektorban intravitreális injekcióval (IVT) és 9 a 27-ből. színlelt injekciót kapott. Azok, akik megkapták az álinjekciót, nem folytatják a hosszú távú, utólagos gyógyszerbiztonsági vizsgálatot. Az MCO-010 képes helyreállítani a látást, függetlenül a mögöttes génmutációtól, és mivel a bipoláris retinasejtekre irányul, ép fotoreceptorokra nincs szükség. Az MCO-010 és a vizsgált alapbetegség további részleteit a RESTORE protokoll tartalmazza, és itt nem ismételjük meg.

A jelenlegi vizsgálat a RESTORE-t befejező alanyok, nem beavatkozást igénylő, hosszú távú biztonsági nyomon követése, összhangban az FDA humán génterápiás termékekben részesülőkre vonatkozó útmutatásaival.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

18

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Egyesült Államok, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Egyesült Államok, 78503
        • Nanoscope Clinical Site
  • Puerto Rico
      • Arecibo, Puerto Rico, 00612
        • Nanoscope Clinical Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ez a vizsgálati populáció 18, előrehaladott retinitis pigmentosában szenvedő felnőtt alanyból áll, akiket korábban a RESTORE vizsgálat során MCO-010-zel kezeltek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Korábban részt vett az NTXMCO-002 (RESTORE) vizsgálatban
  • Képes megérteni és tájékozott beleegyezést adni.
  • Képes megfelelni a tesztelésnek és az összes protokolltesztnek.
  • Beleegyeznek abba, hogy lehetőségeikhez mérten és minden előre nem látható körülmény kizárásával részt vesznek a nyomon követés teljes 3 éves időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

  • Nem alkalmazható. Az alanyok részt vesznek ebben a vizsgálatban, és beleegyezést kapnak az összes értékelés elvégzése után az utolsó RESTORE tanulmányi látogatásukon

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Az 1,2E11gc/szem MCO-010-nek kitett résztvevők megfigyelése
Ez egy hosszú távú, követéses megfigyeléses vizsgálat olyan résztvevőkkel, akik korábban 1,2E11gc/szem MCO-010-et kaptak. Ebben a vizsgálatban semmilyen vizsgálati készítményt nem adnak be.
Biológiai: Génterápiás termék-MCO-010
Biztonsági értékelés a korábban injekciózott MCO-010 hosszú távú hatásainak nyomon követésére RP betegeknél
Az MCO-010 0,9E11gc/szem hatásának kitett résztvevők megfigyelése
Ez egy hosszú távú, követéses megfigyeléses vizsgálat olyan résztvevőkkel, akik korábban 0,9E11gc/szem MCO-010-et kaptak. Ebben a vizsgálatban semmilyen vizsgálati készítményt nem adnak be.
Biológiai: Génterápiás termék-MCO-010
Biztonsági értékelés a korábban injekciózott MCO-010 hosszú távú hatásainak nyomon követésére RP betegeknél

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A korábbi kezelés hosszú távú biztonságosságának értékelése egyetlen intravitrealis MCO-010 injekcióval
Időkeret: 156 hét
Késleltetett nemkívánatos események. A kiválasztott nemkívánatos események (AE) előfordulása, jellege és súlyossága; minden súlyos nemkívánatos esemény (SAE); minden szem AE, beleértve az intraokuláris gyulladást a szemvizsgálaton keresztül; nem okuláris nemkívánatos események, amelyek közös terminológiai kritériumai a nemkívánatos eseményekre (CTCAE) 3-as vagy magasabb fokozatúak; Különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI), beleértve az új rosszindulatú daganatokat, bármely már meglévő neurológiai rendellenesség vagy reumatológiai vagy egyéb autoimmun rendellenesség új előfordulását vagy súlyosbodását, új hematológiai rendellenességek vagy új fertőzések előfordulását, függetlenül az MCO-010 kezeléssel való feltételezett összefüggéstől.
156 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A korábbi kezelés látásélességre gyakorolt ​​hosszú távú hatásainak értékelése egyetlen intravitrealis MCO-010 injekcióval
Időkeret: 156 hét
Változás az alapvonalhoz képest a BCVA-ban idővel mindkét szemen
156 hét
Az alak megkülönböztetésére kifejtett hosszú távú hatások értékelése a korábbi kezelés több fényszintjén egyetlen intravitrealis injekcióval MCO-010-el
Időkeret: 156 hét
Változás az alapvonalhoz képest a több fénysűrűségű alak megkülönböztetési teszt (MLSDT) pontszámában
156 hét
A navigációra/mobilitásra gyakorolt ​​hosszú távú hatások értékelése a korábbi kezelés több fényszintjén egyetlen intravitrealis injekcióval MCO-010-el
Időkeret: 156 hét
Változás az alapvonalhoz képest a több fényerősségű Y-Mobility Test (MLYMT) pontszámában
156 hét
A korábbi MCO-010 kezelés hosszú távú hatásának feltárása a retina vastagságára és a retina anatómiájára
Időkeret: 156 hét
A szemfenék fényképezésének és az optikai koherencia tomográfia (OCT) eredményeinek időbeli értékelése
156 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A korábbi MCO-010-kezelés hosszú távú farmakokinetikai (PK) és farmakodinamikai (PD) hatásának értékelése a génriporter expresszióra
Időkeret: 156 hét
A farmakokinetikai paraméterek, beleértve a riporter szemfenéki fluoreszcencia intenzitásának alapvonalhoz viszonyított változását az idő múlásával, valamint a génexpresszió PD-korrelációját a vizsgált szem és társszem hatékonysági mutatóival (kiválasztott helyek)
156 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. december 8.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. november 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 30.

Első közzététel (Tényleges)

2023. december 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 12.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NTXLTFU-008

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A klinikai vizsgálat eredményeit a vizsgálat befejezése és az eredmények elemzése után teszik elérhetővé. Az eredményeket ezen az oldalon tesszük közzé, és elérhetők lesznek konferencia előadások és publikációk számára.

IPD megosztási időkeret

A hosszú távú monitoring adatok rendelkezésre állásától számított egy éven belül

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az IPD-megosztási hozzáférés az adattovábbítási megállapodás hatálya alá tartozik. A klinikai vizsgálat részeként generált IPD a betegek bizalmas kezelésének tárgyát képezheti.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Génterápiás termék-MCO-010

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Norway

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel