Ikke-intervensjonell langsiktig oppfølgingsstudie av deltakere som tidligere er registrert i RESTORE-studien (REMAIN)
21. mars 2025 oppdatert av: Nanoscope Therapeutics Inc.
Langtidsoppfølging for emner som tidligere deltok i NTXMCO-002 RESTORE-studien
Denne studien vil bli utført i henhold til retningslinjer for god klinisk praksis (GCP) og International Conference on Harmonization (ICH).
Kvalifiserte forsøkspersoner vil få samtykke til å returnere for planlagte studiebesøk for denne studien etter fullføring i studie NTXMCO-002 (RESTORE).
De vil ikke motta en ny behandling med MCO-010 (eller en gjentatt falsk injeksjon) i denne studien
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er utformet for å følge personer med Retinitis Pigmentosa (RP) som tidligere var registrert i studie NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). I den studien mottok 18 av 27 påmeldte forsøkspersoner MCO-010, et ambient light-aktivert, Multi-Characteristic Opsin (MCO) transgen i en adeno-assosiert virus serotype 2 (AAV2) vektor via intravitreal injeksjon (IVT) og 9 av 27 fikk en falsk injeksjon. De som fikk falsk injeksjon vil ikke bli videreført i den langsiktige oppfølgingsstudien for legemiddelsikkerhet. MCO-010 har potensial til å gjenopprette synet uavhengig av den underliggende genmutasjonen, og fordi det er rettet mot bipolare retinale celler, er det ikke nødvendig med intakte fotoreseptorer. Ytterligere detaljer om MCO-010 og den underliggende sykdommen som undersøkes er inkludert i protokollen for RESTORE og gjentas ikke her.
Den nåværende studien er en ikke-intervensjonell langsiktig sikkerhetsoppfølging av forsøkspersonene som fullførte RESTORE, i samsvar med FDA-veiledning om mottakere av humane genterapiprodukter.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
18
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Forente stater, 32503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Forente stater, 58103
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Nanoscope Clinical Site
-
McAllen, Texas, Forente stater, 78503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
-
-
-
Arecibo, Puerto Rico, 00612
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Denne studiepopulasjonen vil bestå av de 18 voksne individene med avansert retinitis pigmentosa, tidligere dosert med MCO-010 i RESTORE-studien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Tidligere påmeldt studie NTXMCO-002 (RESTORE)
- Kunne forstå og gi informert samtykke.
- Kan overholde testing og alle protokolltester.
- Godta å delta i hele 3-års varigheten av oppfølgingen etter beste evne og med forbehold om uforutsette omstendigheter.
Ekskluderingskriterier:
- Ikke aktuelt. Emner vil bli inkludert i denne studien og vil bli gitt samtykke etter fullføring av alle vurderinger ved deres siste RESTORE-studiebesøk
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Observasjon av deltakere eksponert 1,2E11gc/øye av MCO-010
Dette er en langsiktig oppfølging av observasjonsstudie av deltakere som tidligere mottok 1,2E11gc/øye av MCO-010.
Ingen undersøkelsesprodukter vil bli administrert i denne studien.
|
Sikkerhetsevaluering for å overvåke langtidseffekter av tidligere injiserte MCO-010 hos RP-pasienter
|
|
Observasjon av deltakere utsatt for 0,9E11gc/øye av MCO-010
Dette er en langtidsoppfølging observasjonsstudie av deltakere som tidligere mottok 0,9E11gc/øye av MCO-010. Ingen undersøkelsesprodukt vil bli administrert i denne studien.
|
Sikkerhetsevaluering for å overvåke langtidseffekter av tidligere injiserte MCO-010 hos RP-pasienter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av langsiktig sikkerhet ved tidligere behandling med en enkelt intravitreal injeksjon av MCO-010
Tidsramme: 156 uker
|
Forsinkede uønskede hendelser.
Forekomst, natur og alvorlighetsgrad av utvalgte bivirkninger (AE); alle alvorlige bivirkninger (SAE); alle okulære bivirkninger inkludert intraokulær betennelse gradert gjennom okulær undersøkelse; ikke-okulære bivirkninger med felles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) grad 3 eller høyere; Bivirkninger av spesiell interesse (AESI) inkludert nye maligniteter, ny forekomst eller forverring av enhver eksisterende nevrologisk lidelse eller revmatologisk eller annen autoimmun lidelse, ny forekomst av hematologisk lidelse eller ny infeksjon uavhengig av mistanke om tilknytning til behandling med MCO-010.
|
156 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering av langtidseffekter på synsskarphet av tidligere behandling med en enkelt intravitreal injeksjon av MCO-010
Tidsramme: 156 uker
|
Endring fra baseline i BCVA over tid i begge øyne
|
156 uker
|
|
Evaluering av langtidseffekter på formdiskriminering ved flere lysnivåer av tidligere behandling med en enkelt intravitreal injeksjon med MCO-010
Tidsramme: 156 uker
|
Endring fra baseline i multi-luminance shape discrimination test (MLSDT) score
|
156 uker
|
|
Evaluering av langtidseffekter på navigasjon/mobilitet ved flere lysnivåer av tidligere behandling med en enkelt intravitreal injeksjon med MCO-010
Tidsramme: 156 uker
|
Endring fra baseline i multi-luminans Y-Mobility Test (MLYMT) poengsum
|
156 uker
|
|
Utforskning av den langsiktige effekten av tidligere behandling med MCO-010 på netthinnetykkelse og netthinneanatomi
Tidsramme: 156 uker
|
Vurdering av fundusfotografering og optisk koherenstomografi (OCT) utfall over tid
|
156 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av den langsiktige farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) virkningen av tidligere behandling med MCO-010 på genreporteruttrykk
Tidsramme: 156 uker
|
PK-parametere inkludert endring fra baseline for fundusfluorescensintensiteten til reporteren over tid og PD-korrelasjon av genuttrykk med effektmålene i studieøyet og andre øye (utvalgte steder)
|
156 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. desember 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. november 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. november 2023
Først lagt ut (Faktiske)
8. desember 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NTXLTFU-008
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Resultatene av den kliniske studien vil bli gjort tilgjengelig når studien er fullført og resultatene er analysert.
Resultatene vil bli publisert på denne siden og være tilgjengelige for konferansepresentasjoner og publikasjoner.
IPD-delingstidsramme
Innen et år fra den langsiktige overvåkingsdatatilgjengeligheten
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-delingstilgang vil være underlagt en dataoverføringsavtale.
IPD generert som en del av denne kliniske studien kan være underlagt pasientens konfidensialitet.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .