Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Niet-interventioneel vervolgonderzoek op lange termijn van deelnemers die eerder deelnamen aan het RESTORE-onderzoek (REMAIN)

12 december 2023 bijgewerkt door: Nanoscope Therapeutics Inc.

Langetermijnfollow-up voor proefpersonen die eerder hebben deelgenomen aan het NTXMCO-002 RESTORE-onderzoek

Dit onderzoek zal worden uitgevoerd volgens de richtlijnen van Good Clinical Practice (GCP) en de International Conference on Harmonization (ICH). In aanmerking komende proefpersonen krijgen toestemming om terug te keren voor geplande studiebezoeken voor dit onderzoek na voltooiing van onderzoek NTXMCO-002 (RESTORE). Zij zullen in dit onderzoek geen tweede behandeling met MCO-010 (of een herhaalde schijninjectie) krijgen

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit onderzoek is bedoeld om proefpersonen met Retinitis Pigmentosa (RP) te volgen die eerder deelnamen aan onderzoek NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). In dat onderzoek ontvingen 18 van de 27 ingeschreven proefpersonen MCO-010, een door omgevingslicht geactiveerd, Multi-Characteristic Opsin (MCO) transgen in een adeno-geassocieerd virus serotype 2 (AAV2) vector via intravitreale injectie (IVT) en 9 van de 27 een schijninjectie gekregen. Degenen die de schijninjectie hebben gekregen, zullen niet worden voortgezet in het langetermijnvervolgonderzoek naar de veiligheid van geneesmiddelen. MCO-010 heeft het potentieel om het gezichtsvermogen te herstellen, ongeacht de onderliggende genmutatie, en omdat het gericht is op bipolaire netvliescellen zijn intacte fotoreceptoren niet vereist. Verdere details over MCO-010 en de onderliggende ziekte die wordt onderzocht, zijn opgenomen in het protocol voor RESTORE en worden hierin niet herhaald.

De huidige studie is een niet-interventionele langetermijnveiligheidsfollow-up van de proefpersonen die RESTORE hebben voltooid, in overeenstemming met de FDA-richtlijnen voor ontvangers van menselijke gentherapieproducten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

18

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Puerto Rico
      • Arecibo, Puerto Rico, 00612
        • Nanoscope Clinical Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Verenigde Staten, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Verenigde Staten, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deze onderzoekspopulatie zal bestaan ​​uit de 18 volwassen proefpersonen met gevorderde retinitis pigmentosa, die eerder MCO-010 kregen toegediend in het RESTORE-onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Eerder ingeschreven voor onderzoek NTXMCO-002 (RESTORE)
  • In staat om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven.
  • In staat om te voldoen aan testen en alle protocoltests.
  • Ga ermee akkoord deel te nemen voor de volledige duur van de follow-up van drie jaar, naar beste vermogen en behoudens onvoorziene omstandigheden.

Uitsluitingscriteria:

  • Niet toepasbaar. Proefpersonen zullen in dit onderzoek worden opgenomen en zullen toestemming krijgen na voltooiing van alle beoordelingen tijdens hun laatste RESTORE-studiebezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Observatie van deelnemers blootgesteld aan 1.2E11gc/oog van MCO-010
Dit is een observationeel vervolgonderzoek op lange termijn van deelnemers die eerder 1.2E11gc/oog MCO-010 kregen. In dit onderzoek zal geen onderzoeksproduct worden toegediend.
Biologisch: Gentherapieproduct-MCO-010
Veiligheidsevaluatie om de langetermijneffecten van eerder geïnjecteerde MCO-010 bij RP-patiënten te monitoren
Observatie van deelnemers blootgesteld aan 0,9E11gc/oog van MCO-010
Dit is een observationeel vervolgonderzoek op lange termijn van deelnemers die eerder 0,9E11gc/oog MCO-010 kregen. In dit onderzoek zal geen onderzoeksproduct worden toegediend.
Biologisch: Gentherapieproduct-MCO-010
Veiligheidsevaluatie om de langetermijneffecten van eerder geïnjecteerde MCO-010 bij RP-patiënten te monitoren

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van de veiligheid op lange termijn van eerdere behandeling met een enkele intravitreale injectie van MCO-010
Tijdsspanne: 156 weken
Vertraagde bijwerkingen. Incidentie, aard en ernst van geselecteerde bijwerkingen (AE's); alle ernstige bijwerkingen (SAE’s); alle oculaire bijwerkingen, inclusief intraoculaire ontsteking, beoordeeld via oculair onderzoek; niet-oculaire bijwerkingen met een gemeenschappelijke terminologiecriteria voor bijwerkingen (CTCAE) van graad 3 of hoger; AE's of special interest (AESI's), waaronder nieuwe maligniteiten, nieuwe incidentie of verergering van een reeds bestaande neurologische aandoening of reumatologische of andere auto-immuunziekte, nieuwe incidentie van hematologische stoornis of nieuwe infectie, ongeacht de vermoedelijke relatie met de behandeling met MCO-010.
156 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van langetermijneffecten op de gezichtsscherpte van eerdere behandeling met een enkele intravitreale injectie van MCO-010
Tijdsspanne: 156 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA in de loop van de tijd in beide ogen
156 weken
Evaluatie van langetermijneffecten op vormdiscriminatie bij meerdere lichtniveaus van eerdere behandeling met een enkele intravitreale injectie met MCO-010
Tijdsspanne: 156 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de multi-luminantie vormdiscriminatietest (MLSDT)-scores
156 weken
Evaluatie van langetermijneffecten op navigatie/mobiliteit bij meerdere lichtniveaus van eerdere behandeling met een enkele intravitreale injectie met MCO-010
Tijdsspanne: 156 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de multi-luminantie Y-Mobility Test (MLYMT)-score
156 weken
Onderzoek naar de langetermijneffecten van eerdere behandeling met MCO-010 op de dikte en anatomie van het netvlies
Tijdsspanne: 156 weken
Beoordeling van de resultaten van fundusfotografie en optische coherentietomografie (OCT) in de loop van de tijd
156 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) impact op lange termijn van eerdere behandeling met MCO-010 op genereporterexpressie
Tijdsspanne: 156 weken
PK-parameters, waaronder verandering ten opzichte van de basislijn van de fundusfluorescentie-intensiteit van de reporter in de loop van de tijd en PD-correlatie van genexpressie met de werkzaamheidsmetingen in het onderzoeksoog en het andere oog (geselecteerde locaties)
156 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NTXLTFU-008

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De resultaten van de klinische proef zullen beschikbaar worden gesteld wanneer de studie is voltooid en de resultaten zijn geanalyseerd. De resultaten zullen op deze site worden gepubliceerd en beschikbaar zijn voor conferentiepresentaties en publicaties.

IPD-tijdsbestek voor delen

Binnen een jaar na de beschikbaarheid van monitoringgegevens op de lange termijn

IPD-toegangscriteria voor delen

Toegang tot het delen van IPD is onderworpen aan een overeenkomst voor gegevensoverdracht. IPD gegenereerd als onderdeel van dit klinische onderzoek kan onderworpen zijn aan de vertrouwelijkheid van de patiënt.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Oogziekten

Klinische onderzoeken op Gentherapieproduct-MCO-010

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Portugal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren