이전에 RESTORE 연구에 등록한 참가자에 대한 비중재 장기 추적 연구 (REMAIN)
2025년 3월 21일 업데이트: Nanoscope Therapeutics Inc.
이전에 NTXMCO-002 RESTORE 연구에 참여한 피험자에 대한 장기 추적 조사
본 연구는 GCP(Good Clinical Practice) 및 ICH(International Conference on Harmonization) 지침에 따라 수행됩니다.
적격 피험자는 연구 NTXMCO-002(RESTORE) 완료 후 본 연구를 위한 예정된 연구 방문을 위해 다시 방문하는 데 동의합니다.
그들은 이 연구에서 MCO-010으로 두 번째 치료(또는 반복적인 가짜 주사)를 받지 않을 것입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 이전에 연구 NTXMCO-002(RESTORE, NCT04945772)에 등록된 색소성 망막염(RP) 환자를 추적하도록 설계되었습니다. 해당 연구에서 등록된 피험자 27명 중 18명은 유리체강내 주사(IVT)를 통해 아데노 관련 바이러스 혈청형 2(AAV2) 벡터의 주변 광 활성화 다중 특성 옵신(MCO) 이식유전자인 MCO-010을 투여받았고, 27명 중 9명은 유리체강내 주사를 통해 투여받았습니다. 가짜 주사를 맞았다. 가짜 주사를 맞은 사람들은 약물 안전성을 위한 장기 추적 연구를 계속하지 않을 예정이다. MCO-010은 기본 유전자 돌연변이와 관계없이 시력을 회복할 수 있는 잠재력을 갖고 있으며, 양극성 망막 세포를 대상으로 하기 때문에 손상되지 않은 광수용체가 필요하지 않습니다. 조사 중인 MCO-010 및 기저 질환에 대한 자세한 내용은 RESTORE 프로토콜에 포함되어 있으며 여기서는 반복하지 않습니다.
현재 연구는 인간 유전자 치료 제품 수용자에 대한 FDA 지침에 따라 RESTORE를 완료한 피험자를 대상으로 한 비중재적 장기 안전성 추적 조사입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
18
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Beverly Hills, California, 미국, 90211
- Nanoscope Clinical Site
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Florida
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Pensacola, Florida, 미국, 32503
- Nanoscope Clinical Site
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North Dakota
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Fargo, North Dakota, 미국, 58103
- Nanoscope Clinical Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Nanoscope Clinical Site
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McAllen, Texas, 미국, 78503
- Nanoscope Clinical Site
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Arecibo, 푸에르토 리코, 00612
- Nanoscope Clinical Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구 모집단은 이전에 RESTORE 연구에서 MCO-010을 투여받은 진행성 색소성 망막염 성인 18명으로 구성됩니다.
설명
포함 기준:
- 이전에 연구 NTXMCO-002(RESTORE)에 등록했습니다.
- 이해하고 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
- 테스트 및 모든 프로토콜 테스트를 준수할 수 있습니다.
- 예상치 못한 상황을 제외하고 최선을 다해 3년간의 후속 조치에 참여하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 해당되지 않습니다. 피험자는 이 연구에 포함되며 최종 RESTORE 연구 방문 시 모든 평가가 완료된 후 동의를 받게 됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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MCO-010의 1.2E11gc/눈에 노출된 참가자 관찰
이는 이전에 MCO-010을 1.2E11gc/눈으로 투여받은 참가자에 대한 장기 추적 관찰 연구입니다.
본 연구에서는 임상시험용 제품이 투여되지 않습니다.
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RP 환자에게 이전에 주사한 MCO-010의 장기 효과를 모니터링하기 위한 안전성 평가
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MCO-010의 0.9E11gc/eye에 노출된 참가자 관찰
이는 이전에 MCO-010의 0.9E11gc/눈을 투여받은 참가자에 대한 장기 추적 관찰 연구입니다. 이 연구에서는 조사용 제품이 투여되지 않습니다.
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RP 환자에게 이전에 주사한 MCO-010의 장기 효과를 모니터링하기 위한 안전성 평가
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MCO-010의 단일 유리체 강내 주사를 통한 이전 치료의 장기 안전성 평가
기간: 156주
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지연된 부작용.
선택된 유해 사례(AE)의 발생률, 성격 및 심각도 모든 심각한 부작용(SAE); 안구 검사를 통해 등급이 매겨진 안내 염증을 포함한 모든 안구 AE; 이상반응에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) 등급이 3 이상인 비안구 AE; MCO-010 치료와 관련된 것으로 의심되는 것과 관계없이 새로운 악성종양, 기존 신경 장애나 류마티스 또는 기타 자가면역 장애의 새로운 발생 또는 악화, 혈액 장애의 새로운 발생 또는 새로운 감염을 포함한 특별 관심 대상 AE(AESI).
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156주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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MCO-010의 단회 유리체 강내 주사로 이전 치료의 시력에 대한 장기적인 효과 평가
기간: 156주
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시간 경과에 따른 양쪽 눈의 BCVA 기준선 대비 변화
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156주
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MCO-010을 이용한 단일 유리체강내 주사를 통한 이전 치료의 여러 광도에서 형태 식별에 대한 장기적인 효과 평가
기간: 156주
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다중 휘도 형태 식별 테스트(MLSDT) 점수의 기준선 대비 변화
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156주
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MCO-010을 단일 유리체강내 주사하여 이전 치료의 여러 조명 수준에서 탐색/이동성에 대한 장기 효과 평가
기간: 156주
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다중 휘도 Y-이동성 테스트(MLYMT) 점수의 기준선 대비 변화
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156주
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이전 MCO-010 치료가 망막 두께 및 망막 해부학에 미치는 장기적인 영향 탐색
기간: 156주
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시간 경과에 따른 안저 사진 및 OCT(Optical Coherence Tomography) 결과 평가
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156주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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유전자 리포터 발현에 대한 MCO-010을 사용한 이전 치료의 장기 약동학(PK) 및 약력학(PD) 영향 평가
기간: 156주
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시간 경과에 따른 리포터의 안저 형광 강도의 기준선으로부터의 변화 및 연구 눈 및 동료 눈(선택된 부위)에서의 효능 측정과 유전자 발현의 PD 상관관계를 포함하는 PK 매개변수
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156주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 12월 8일
기본 완료 (추정된)
2027년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 30일
처음 게시됨 (실제)
2023년 12월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 21일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- NTXLTFU-008
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
임상시험 결과는 연구가 완료되고 결과가 분석되면 공개될 예정이다.
결과는 이 사이트에 게시되며 컨퍼런스 프레젠테이션 및 출판물에 제공됩니다.
IPD 공유 기간
장기 모니터링 데이터 가용성으로부터 1년 이내
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 액세스에는 데이터 전송 계약이 적용됩니다.
본 임상 연구의 일부로 생성된 IPD는 환자의 기밀이 유지될 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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