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Studio di follow-up non interventistico a lungo termine di partecipanti precedentemente arruolati nello studio RESTORE (REMAIN)

21 marzo 2025 aggiornato da: Nanoscope Therapeutics Inc.

Follow-up a lungo termine per i soggetti che hanno precedentemente partecipato allo studio NTXMCO-002 RESTORE

Questo studio sarà condotto seguendo le linee guida della Buona Pratica Clinica (GCP) e della Conferenza Internazionale sull'Armonizzazione (ICH). Ai soggetti idonei sarà consentito ritornare per le visite di studio programmate per questo studio dopo il completamento dello studio NTXMCO-002 (RESTORE). Non riceveranno un secondo trattamento con MCO-010 (o un'iniezione simulata ripetuta) in questo studio

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è progettato per seguire soggetti affetti da retinite pigmentosa (RP) precedentemente arruolati nello studio NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). In quello studio, 18 dei 27 soggetti arruolati hanno ricevuto MCO-010, un transgene Multi-Characteristic Opsin (MCO) attivato dalla luce ambientale in un vettore del sierotipo 2 (AAV2) del virus adeno-associato tramite iniezione intravitreale (IVT) e 9 su 27 ha ricevuto una finta iniezione. Coloro che hanno ricevuto l'iniezione fittizia non proseguiranno nello studio di follow-up a lungo termine per la sicurezza del farmaco. MCO-010 ha il potenziale per ripristinare la vista indipendentemente dalla mutazione genetica sottostante e, poiché è diretto contro le cellule retiniche bipolari, non sono necessari fotorecettori intatti. Ulteriori dettagli su MCO-010 e sulla malattia di base in esame sono inclusi nel protocollo per RESTORE e non vengono ripetuti in questo documento.

Il presente studio è un follow-up non interventistico sulla sicurezza a lungo termine dei soggetti che hanno completato RESTORE, in conformità con le linee guida della FDA sui destinatari di prodotti di terapia genica umana.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

18

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Porto Rico
      • Arecibo, Porto Rico, 00612
        • Nanoscope Clinical Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Stati Uniti, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questa popolazione di studio sarà composta da 18 soggetti adulti con retinite pigmentosa avanzata, precedentemente trattati con MCO-010 nello studio RESTORE.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Precedentemente arruolato nello studio NTXMCO-002 (RESTORE)
  • In grado di comprendere e dare il consenso informato.
  • In grado di conformarsi ai test e a tutti i test del protocollo.
  • Accettare di partecipare per l'intera durata di 3 anni del follow-up al meglio delle proprie capacità e salvo circostanze impreviste.

Criteri di esclusione:

  • Non applicabile. I soggetti saranno inclusi in questo studio e saranno autorizzati dopo il completamento di tutte le valutazioni durante la visita finale dello studio RESTORE

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Osservazione dei partecipanti esposti a 1.2E11gc/occhio di MCO-010
Si tratta di uno studio osservazionale di follow-up a lungo termine su partecipanti che avevano precedentemente ricevuto 1.2E11gc/occhio di MCO-010. In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
Biologico: Prodotto per terapia genica-MCO-010
Valutazione della sicurezza per monitorare gli effetti a lungo termine di MCO-010 precedentemente iniettato in pazienti con RP
Osservazione dei partecipanti esposti a 0,9E11gc/occhio di MCO-010
Questo è uno studio osservazionale di follow-up a lungo termine su partecipanti che avevano precedentemente ricevuto 0,9E11gc/occhio di MCO-010. In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
Biologico: Prodotto per terapia genica-MCO-010
Valutazione della sicurezza per monitorare gli effetti a lungo termine di MCO-010 precedentemente iniettato in pazienti con RP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza a lungo termine del trattamento precedente con una singola iniezione intravitreale di MCO-010
Lasso di tempo: 156 settimane
Eventi avversi ritardati. Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi selezionati (EA); tutti gli eventi avversi gravi (SAE); tutti gli eventi avversi oculari, inclusa l'infiammazione intraoculare, classificati tramite esame oculare; eventi avversi non oculari con un grado di criteri terminologici comuni per gli eventi avversi (CTCAE) pari o superiore a 3; EA di particolare interesse (AESI) tra cui nuove neoplasie, nuova incidenza o esacerbazione di qualsiasi disturbo neurologico preesistente o disturbo reumatologico o altro disturbo autoimmune, nuova incidenza di disturbo ematologico o nuova infezione indipendentemente dalla sospetta correlazione con il trattamento con MCO-010.
156 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione degli effetti a lungo termine sull'acuità visiva del precedente trattamento con una singola iniezione intravitreale di MCO-010
Lasso di tempo: 156 settimane
Variazione rispetto al basale della BCVA nel tempo in entrambi gli occhi
156 settimane
Valutazione degli effetti a lungo termine sulla discriminazione della forma a più livelli di luce del trattamento precedente con una singola iniezione intravitreale con MCO-010
Lasso di tempo: 156 settimane
Variazione rispetto al basale nei punteggi del test di discriminazione della forma multi-luminanza (MLSDT).
156 settimane
Valutazione degli effetti a lungo termine sulla navigazione/mobilità a più livelli di luce del trattamento precedente con una singola iniezione intravitreale con MCO-010
Lasso di tempo: 156 settimane
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test di mobilità Y multi-luminanza (MLYMT).
156 settimane
Esplorazione dell'impatto a lungo termine del precedente trattamento con MCO-010 sullo spessore e sull'anatomia della retina
Lasso di tempo: 156 settimane
Valutazione dei risultati della fotografia del fondo oculare e della tomografia a coerenza ottica (OCT) nel tempo
156 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'impatto farmacocinetico (PK) e farmacodinamico (PD) a lungo termine del precedente trattamento con MCO-010 sull'espressione del gene reporter
Lasso di tempo: 156 settimane
Parametri PK tra cui la variazione rispetto al basale dell'intensità della fluorescenza del fondo oculare del reporter nel tempo e la correlazione PD dell'espressione genica con le misure di efficacia nell'occhio dello studio e nell'altro occhio (siti selezionati)
156 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

8 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NTXLTFU-008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I risultati della sperimentazione clinica saranno resi disponibili una volta completato lo studio e analizzati i risultati. I risultati saranno pubblicati su questo sito e saranno a disposizione per presentazioni e pubblicazioni a convegni.

Periodo di condivisione IPD

Entro un anno dalla disponibilità dei dati del monitoraggio a lungo termine

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'accesso alla condivisione dei DPI sarà soggetto all'accordo sul trasferimento dei dati. Gli IPD generati nell'ambito di questo studio clinico possono essere soggetti alla riservatezza del paziente.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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