Ei-interventiivinen pitkäaikainen seurantatutkimus RESTORE-tutkimukseen aiemmin ilmoittautuneista osallistujista (REMAIN)
perjantai 21. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Nanoscope Therapeutics Inc.
Pitkäaikainen seuranta koehenkilöille, jotka ovat aiemmin osallistuneet NTXMCO-002 RESTORE -tutkimukseen
Tämä tutkimus suoritetaan hyvän kliinisen käytännön (GCP) ja kansainvälisen harmonisointikonferenssin (ICH) ohjeiden mukaisesti.
Tukikelpoiset koehenkilöt saavat palata tämän tutkimuksen suunnitelluille opintovierailuille tutkimuksen NTXMCO-002 (RESTORE) päätyttyä.
He eivät saa toista MCO-010-hoitoa (tai toistuvaa valeinjektiota) tässä tutkimuksessa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on suunniteltu seuraamaan potilaita, joilla on Retinitis Pigmentosa (RP), jotka oli aiemmin ilmoittautunut tutkimukseen NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). Tuossa tutkimuksessa 18 27 osallistuneesta koehenkilöstä sai MCO-010:tä, ympäristön valolla aktivoitua, moniluonteista Opsin-siirtogeeniä adeno-assosioituneen viruksen serotyypin 2 (AAV2) vektorissa lasiaisensisäisen injektion (IVT) kautta ja 9 potilaasta 27:stä. sai valeruiskeen. Valeinjektion saaneita ei jatketa pitkäaikaisessa lääketurvallisuuden seurantatutkimuksessa. MCO-010 pystyy palauttamaan näön taustalla olevasta geenimutaatiosta riippumatta, ja koska se on suunnattu kaksisuuntaisiin verkkokalvon soluihin, ehjiä fotoreseptoreita ei tarvita. Lisätietoja MCO-010:stä ja tutkittavasta perussairaudesta on RESTORE-protokollassa, eikä niitä toisteta tässä.
Tämä tutkimus on ei-interventiivinen pitkän aikavälin turvallisuusseuranta RESTORE-tutkimuksen suorittaneille henkilöille FDA:n ohjeiden mukaisesti ihmisen geeniterapiatuotteiden saajille.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
18
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Arecibo, Puerto Rico, 00612
- Nanoscope Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Yhdysvallat, 58103
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Nanoscope Clinical Site
-
McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tämä tutkimuspopulaatio koostuu 18 aikuisesta koehenkilöstä, joilla on pitkälle edennyt retinitis pigmentosa ja joille on aiemmin annettu MCO-010 RESTORE-tutkimuksessa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aiemmin ilmoittautunut tutkimukseen NTXMCO-002 (RESTORE)
- Pystyy ymmärtämään ja antamaan tietoisen suostumuksen.
- Pystyy noudattamaan testausta ja kaikkia protokollatestejä.
- Hyväksyvät osallistuvansa seurantaan kolmen vuoden ajan parhaan kykynsä mukaan ja ennalta arvaamattomia tilanteita lukuun ottamatta.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei sovellettavissa. Koehenkilöt otetaan mukaan tähän tutkimukseen ja he saavat suostumuksensa kaikkien arviointien jälkeen heidän viimeisellä RESTORE-opintokäyntillään
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Havainnot osallistujista, jotka altistivat MCO-010:lle 1,2E11gc/silmä
Tämä on pitkäaikainen seurantatutkimus, jossa osallistujat saivat MCO-010:tä 1,2E11gc/silmä.
Tutkimustuotetta ei anneta tässä tutkimuksessa.
|
Turvallisuusarviointi, jolla seurataan aiemmin injektoidun MCO-010:n pitkäaikaisvaikutuksia RP-potilailla
|
|
MCO-010:n 0,9E11gc/silmälle altistuneiden osallistujien havainnointi
Tämä on pitkäaikainen seuranta-havainnointitutkimus osallistujilla, jotka ovat aiemmin saaneet 0,9E11gc/silmä MCO-010:tä. Tässä tutkimuksessa ei anneta tutkimusvalmistetta.
|
Turvallisuusarviointi, jolla seurataan aiemmin injektoidun MCO-010:n pitkäaikaisvaikutuksia RP-potilailla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aiemman hoidon pitkäaikaisen turvallisuuden arviointi yhdellä lasiaisensisäisellä MCO-010-injektiolla
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Viivästyneet haittatapahtumat.
Valittujen haittatapahtumien ilmaantuvuus, luonne ja vakavuus; kaikki vakavat haittatapahtumat (SAE); kaikki silmän AE:t, mukaan lukien silmänsisäinen tulehdus, joka on luokiteltu silmätutkimuksen kautta; ei-silmään kuuluvia haittavaikutuksia, joiden yhteiset terminologiakriteerit haittatapahtumille (CTCAE) ovat luokkaa 3 tai enemmän; Erityisen kiinnostavat haittavaikutukset (AESI), mukaan lukien uudet pahanlaatuiset kasvaimet, minkä tahansa olemassa olevan neurologisen häiriön tai reumatologisen tai muun autoimmuunisairauden uusi ilmaantuvuus tai paheneminen, uusi hematologisen häiriön ilmaantuvuus tai uusi infektio riippumatta siitä, onko epäilty yhteyttä MCO-010-hoitoon.
|
156 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkäaikaisten vaikutusten arviointi aiemman hoidon näöntarkkuuteen yhdellä lasiaisensisäisellä MCO-010-injektiolla
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta BCVA:ssa ajan myötä molemmissa silmissä
|
156 viikkoa
|
|
Pitkäaikaisten vaikutusten arviointi muodon erotteluun useilla valotasoilla edellisessä hoidossa yhdellä lasiaisensisäisellä injektiolla MCO-010:lla
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Muutos perustasosta moniluminanssimuotojen erottelutestin (MLSDT) pisteissä
|
156 viikkoa
|
|
Pitkäaikaisten vaikutusten arviointi navigointiin/liikkuvuuteen useilla valotasoilla aikaisemmassa hoidossa yhdellä lasiaisensisäisellä injektiolla MCO-010:lla
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Muutos perustasosta moniluminanssisen Y-liikkuvuustestin (MLYMT) pistemäärässä
|
156 viikkoa
|
|
Aiemman MCO-010-hoidon pitkän aikavälin vaikutusten tutkiminen verkkokalvon paksuuteen ja verkkokalvon anatomiaan
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
Silmänpohjakuvauksen ja optisen koherenssitomografian (OCT) tulosten arviointi ajan kuluessa
|
156 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aiemman MCO-010-hoidon pitkäaikaisen farmakokineettisen (PK) ja farmakodynaamisen (PD) vaikutuksen arviointi geenireportterien ilmentymiseen
Aikaikkuna: 156 viikkoa
|
PK-parametrit, mukaan lukien reportterin silmänpohjan fluoresenssin intensiteetin muutos lähtötasosta ajan myötä ja geeniekspression PD-korrelaatio tutkimussilmän ja toissilmän tehokkuusmittausten kanssa (valitut kohdat)
|
156 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 8. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. heinäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 8. joulukuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NTXLTFU-008
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kliinisen tutkimuksen tulokset ovat saatavilla, kun tutkimus on suoritettu ja tulokset analysoitu.
Tulokset julkaistaan tällä sivustolla, ja ne ovat saatavilla konferenssiesitelmiin ja julkaisuihin.
IPD-jaon aikakehys
Vuoden sisällä pitkän aikavälin seurantatietojen saatavuudesta
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakokäyttöön sovelletaan tiedonsiirtosopimusta.
Osana tätä kliinistä tutkimusta luotu IPD voi olla potilaan luottamuksellisuuden alaista.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .