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Nicht-interventionelle Langzeit-Follow-up-Studie mit Teilnehmern, die zuvor an der RESTORE-Studie teilgenommen haben (REMAIN)

12. Dezember 2023 aktualisiert von: Nanoscope Therapeutics Inc.

Langzeit-Follow-up für Probanden, die zuvor an der NTXMCO-002-RESTORE-Studie teilgenommen haben

Diese Studie wird gemäß den Richtlinien der Good Clinical Practice (GCP) und der International Conference on Harmonization (ICH) durchgeführt. Den teilnahmeberechtigten Probanden wird zugestimmt, nach Abschluss der Studie NTXMCO-002 (RESTORE) zu geplanten Studienbesuchen für diese Studie zurückzukehren. Sie erhalten in dieser Studie keine zweite Behandlung mit MCO-010 (oder eine wiederholte Scheininjektion).

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie richtet sich an Probanden mit Retinitis Pigmentosa (RP), die zuvor an der Studie NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772) teilgenommen haben. In dieser Studie erhielten 18 von 27 eingeschriebenen Probanden MCO-010, ein durch Umgebungslicht aktiviertes Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Transgen, in einem Adeno-assoziierten Virus-Serotyp-2-(AAV2)-Vektor über intravitreale Injektion (IVT) und 9 von 27 bekam eine Scheinspritze. Diejenigen, die die Scheininjektion erhalten haben, werden nicht in die Langzeit-Folgestudie zur Arzneimittelsicherheit aufgenommen. MCO-010 hat das Potenzial, das Sehvermögen unabhängig von der zugrunde liegenden Genmutation wiederherzustellen, und da es auf bipolare Netzhautzellen abzielt, sind intakte Photorezeptoren nicht erforderlich. Weitere Einzelheiten zu MCO-010 und der untersuchten Grunderkrankung sind im Protokoll für RESTORE enthalten und werden hier nicht wiederholt.

Bei der aktuellen Studie handelt es sich um eine nicht-interventionelle, langfristige Sicherheitsnachuntersuchung der Probanden, die RESTORE abgeschlossen haben, in Übereinstimmung mit den FDA-Richtlinien für Empfänger von Gentherapieprodukten für den Menschen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

18

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Puerto Rico
      • Arecibo, Puerto Rico, 00612
        • Nanoscope Clinical Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Vereinigte Staaten, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Vereinigte Staaten, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Diese Studienpopulation wird aus 18 erwachsenen Probanden mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa bestehen, denen zuvor in der RESTORE-Studie MCO-010 verabreicht wurde.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zuvor in der Studie NTXMCO-002 (RESTORE) eingeschrieben
  • Kann verstehen und eine informierte Einwilligung erteilen.
  • Kann Tests und alle Protokolltests einhalten.
  • Stimmen Sie zu, während der gesamten dreijährigen Nachbeobachtungsdauer nach besten Kräften und vorbehaltlich unvorhergesehener Umstände teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Unzutreffend. Die Probanden werden in diese Studie einbezogen und nach Abschluss aller Bewertungen bei ihrem letzten RESTORE-Studienbesuch eingewilligt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Beobachtung von Teilnehmern, die 1,2E11gc/Auge MCO-010 ausgesetzt waren
Hierbei handelt es sich um eine Langzeitbeobachtungsstudie mit Teilnehmern, die zuvor 1,2E11gc/Auge MCO-010 erhalten hatten. In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.
Biologisch: Gentherapieprodukt-MCO-010
Sicherheitsbewertung zur Überwachung der Langzeitwirkungen von zuvor injiziertem MCO-010 bei RP-Patienten
Beobachtung von Teilnehmern, die 0,9E11gc/Auge MCO-010 ausgesetzt waren
Hierbei handelt es sich um eine Langzeit-Follow-up-Beobachtungsstudie mit Teilnehmern, die zuvor 0,9E11gc/Auge MCO-010 erhalten hatten. In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.
Biologisch: Gentherapieprodukt-MCO-010
Sicherheitsbewertung zur Überwachung der Langzeitwirkungen von zuvor injiziertem MCO-010 bei RP-Patienten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Langzeitsicherheit einer vorherigen Behandlung mit einer einzelnen intravitrealen Injektion von MCO-010
Zeitfenster: 156 Wochen
Verzögerte unerwünschte Ereignisse. Inzidenz, Art und Schwere ausgewählter unerwünschter Ereignisse (UE); alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs); alle okulären Nebenwirkungen, einschließlich intraokularer Entzündungen, bewertet durch eine Augenuntersuchung; Nicht-okulare UE mit einem CTCAE-Grad (Common Terminology Criteria for Adverse Events) von 3 oder höher; UEs von besonderem Interesse (AESIs), einschließlich neuer bösartiger Erkrankungen, neuer Inzidenz oder Verschlimmerung einer bereits bestehenden neurologischen Erkrankung oder rheumatologischen oder anderen Autoimmunerkrankung, neuer Inzidenz hämatologischer Erkrankungen oder neuer Infektionen, unabhängig von einem vermuteten Zusammenhang mit der Behandlung mit MCO-010.
156 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Langzeiteffekte einer vorherigen Behandlung mit einer einzelnen intravitrealen Injektion von MCO-010 auf die Sehschärfe
Zeitfenster: 156 Wochen
Veränderung des BCVA im Laufe der Zeit in beiden Augen gegenüber dem Ausgangswert
156 Wochen
Bewertung der Langzeiteffekte auf die Formunterscheidung bei mehreren Lichtstärken einer vorherigen Behandlung mit einer einzigen intravitrealen Injektion mit MCO-010
Zeitfenster: 156 Wochen
Änderung der MLSDT-Ergebnisse (Multi-Luminance Shape Discrimination Test) gegenüber dem Ausgangswert
156 Wochen
Bewertung der langfristigen Auswirkungen einer vorherigen Behandlung mit einer einzigen intravitrealen Injektion mit MCO-010 auf die Navigation/Mobilität bei mehreren Lichtstärken
Zeitfenster: 156 Wochen
Änderung des MLYMT-Scores (Multi-Luminance Y-Mobility Test) gegenüber dem Ausgangswert
156 Wochen
Untersuchung der langfristigen Auswirkungen einer vorherigen Behandlung mit MCO-010 auf die Netzhautdicke und die Netzhautanatomie
Zeitfenster: 156 Wochen
Bewertung der Ergebnisse der Fundusfotografie und der optischen Kohärenztomographie (OCT) im Zeitverlauf
156 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung des langfristigen pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Einflusses einer vorherigen Behandlung mit MCO-010 auf die Genereporter-Expression
Zeitfenster: 156 Wochen
PK-Parameter, einschließlich Veränderung der Fundusfluoreszenzintensität des Reporters im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert und PD-Korrelation der Genexpression mit den Wirksamkeitsmessungen im Studienauge und im Partnerauge (ausgewählte Stellen)
156 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

14. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NTXLTFU-008

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Ergebnisse der klinischen Studie werden nach Abschluss der Studie und der Analyse der Ergebnisse zur Verfügung gestellt. Die Ergebnisse werden auf dieser Website veröffentlicht und stehen für Konferenzpräsentationen und Veröffentlichungen zur Verfügung.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb eines Jahres ab Verfügbarkeit der Langzeitüberwachungsdaten

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Der IPD-Freigabezugriff unterliegt einer Datenübertragungsvereinbarung. Die im Rahmen dieser klinischen Studie erstellten IPDs unterliegen möglicherweise der Schweigepflicht der Patienten.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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