再発または難治性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病（B ALL）および進行性成熟B細胞非ホジキンリンパ腫（B NHL）の小児患者におけるCD19標的CAR T細胞療法の研究
2026年2月26日 更新者：Autolus Limited
CD19陽性再発・難治性（r/r）B細胞性急性リンパ芽球性白血病（B ALL）および進行性の小児患者を対象としたAUTO1の安全性と予備有効性を評価する単群、非盲検、多施設共同第Ib相試験成熟B細胞非ホジキンリンパ腫（B NHL）
これは、再発または難治性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病（B ALL）および再発または難治性のB細胞を有する小児患者を対象に、CD19を標的とするキメラ抗原受容体（CAR）で遺伝子操作された自己T細胞の安全性と有効性を評価する第Ib相試験です。 -ホジキンリンパ腫 (B NHL)
調査の概要
詳細な説明
これは、r/r B ALLおよびr/r進行性成熟B NHLの小児患者に静脈内投与されたAUTO1の安全性と予備的有効性を判定するための単群、非盲検、多施設共同第Ib相試験である。 この研究は、AUTO1 の安全性と予備的な有効性を評価することを目的としています。
小児患者における AUTO1 の安全性と忍容性は、スポンサーによって継続的に監視されます。 さらに、独立データ監視委員会 (IDMC) は、6 人および 12 人の治療患者を少なくとも 28 日間監視した後、プロトコルで定義された安全停止基準が満たされた場合に生成されたローリング安全性データをレビューします。 AUTO1 に関連する事前に定義された安全性事象が満たされず、安全性データが AUTO1 で以前に観察されたものと一致する場合、IDMC は修正なしまたは修正ありで研究を継続することを推奨できます。 新たなデータに基づくと、過剰な毒性、つまり、事前に定義された特定の AUTO1 関連の安全性事象または死亡により、研究が早期に中止される可能性があります。
この研究には、同意を得た患者が次の一連の研究期間を経ることが含まれます：スクリーニング、白血球除去療法、必要に応じてブリッジング、プレコンディショニング、治療評価、フォローアップ。
研究の種類
介入
入学 (推定)
30
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Autolus Ltd
- 電話番号：+44 (0) 203 911 4385
- メール：clinicaltrials@autolus.com
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
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主任研究者：
- Shannon Maude, MD
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- 募集
- Methodist Children's Hospital
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主任研究者：
- Amanda Lipsitt, MD
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- 募集
- Primary Children's Hospital
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主任研究者：
- Michael Pulsipher, MD
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London、イギリス
- 募集
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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主任研究者：
- Dr Juliana Silva, MD
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Manchester、イギリス
- 募集
- Royal Manchester Children's Hospital
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主任研究者：
- Denise Bonney, MD
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Newcastle upon Tyne、イギリス
- 募集
- Great North Children's Hospital
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主任研究者：
- Geoff Shenton, MD
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Barcelona、スペイン
- 募集
- Hospital Vall d'Hebrón
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主任研究者：
- Cristina Díaz de Heredia, MD
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Madrid、スペイン
- 募集
- Hospital Niño Jesús
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主任研究者：
- Alba Rubio, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- スクリーニング時に18歳未満の男性または女性の患者
- スクリーニング時の体重が6kg以上の患者
B ALL コホート: r/r CD19 陽性 B ALL は次のように定義されます。
- 原発性難治性疾患は次のように定義されます。
- Children's Oncology Group (COG) は、初回寛解が 18 か月以下の場合、初回再発のリスクが非常に高い。
- 2行以上の全身療法後の再発または難治性疾患。
- 同種異系移植後の再発または難治性疾患。幹細胞移植後少なくとも 3 か月後に AUTO1 注入が行われます。
- フィラデルフィア染色体陽性疾患（Ph+ ALL）を伴う上記のいずれかで、患者がチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）の2ラインまたは第2世代TKIの1ラインに不耐性であるか、効果がなかった場合、またはTKI療法が禁忌である場合
B NHL コホート: r/r CD19 陽性の攻撃的な成熟型 B NHL は次のように定義されます。
- 1つ以上の以前の治療後に再発した（同種異系および自家造血幹細胞移植が含まれる場合があります）
- B NHLサブタイプ、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）、バーキットリンパ腫、原発性縦隔リンパ腫を含む、スクリーニング時の放射線医学的基準により測定可能な生検で証明された疾患を有する原発性難治性（最初の治療後に完全または部分的な奏効を達成していない）大細胞型 B 細胞リンパ腫 (PMBCL) および高悪性度 B 細胞リンパ腫 (特に指定なし)
- Karnofsky (年齢 ≥ 10 歳) または Lansky (年齢 < 10 歳) パフォーマンス ステータス スコア ≥ 50%。
- 同意後 30 日以内の BM、末梢血、脳脊髄液 (CSF) または生検における白血病芽球における CD19 発現の現地文書
- 適切な腎臓、肝臓、肺、心臓の機能
除外基準:
- 急性転化におけるリンパ性慢性骨髄性白血病の診断
- 臨床的に関連のある中枢神経系（CNS）病理の病歴または存在
- スクリーニング時に神経学的変化を伴うCNS 3疾患またはCNS 2疾患の存在
- 管理のために全身抗菌薬を必要とする活動性または制御されていない真菌、細菌、ウイルス、またはその他の感染症の存在
- 以前（AUTO 1注入前3か月以内）に幹細胞移植を受けた患者
- ブリナツモマブ以外の以前の CD19 標的療法
- ブリナツモマブ後にグレード3以上の神経毒性を経験した患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オート1
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化学療法（シクロホスファミドおよびフルダラビン）によるリンパ球除去後、患者は抗CD19キメラ抗原受容体（CAR）T細胞で治療されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象の頻度と重症度（AES）および深刻な有害事象（SAE）
時間枠：最大24か月
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最大24か月
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重度の低ガンマグロブリン血症の発生率と期間
時間枠：最大24か月
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最大24か月
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独立反応評価委員会（IRRC）の評価に基づき、スクリーニング時に再発・難治性B細胞性急性リンパ性白血病（r/r B ALL）を有する小児参加者のうち、obe-cel投与後3か月以内に完全寛解（CR）を達成した参加者の割合
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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B NHL における反応期間
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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B NHL における CD19 陰性再発の発生率
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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B ALLでのイベントフリーサバイバル
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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B NHL における無増悪生存期間
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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B ALL における全生存期間 (OS)
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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B ALLにおけるIRRC評価によるいずれかの時点でのCR
時間枠：最長24か月
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最長24か月
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B ALLにおけるIRRC評価による全期間での全寛解率（ORR）（CR＋血球数回復不全の完全寛解［CRi］）
時間枠：最大24ヶ月
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最大24ヶ月
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B ALLにおけるIRRC評価によるMRD陰性ORR（いずれかの時点）
時間枠：最大24ヶ月
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最大24ヶ月
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ORR（完全奏効［CR］または部分奏効［PR］）を、B細胞性非ホジキンリンパ腫（B NHL）において、試験責任医師の評価に基づき、いずれかの時点で発生したものとする
時間枠：最大24ヶ月
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最大24ヶ月
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B細胞性非ホジキンリンパ腫における全生存期間
時間枠：最大24ヶ月
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最大24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月16日
一次修了 (推定)
2027年11月1日
研究の完了 (推定)
2027年11月1日
試験登録日
最初に提出
2023年12月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月8日
最初の投稿 (実際)
2023年12月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月26日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AUTO1-PY1
- 2023-506307-26-00 (その他の識別子：EU CT)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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