CD19 靶向 CAR T 细胞治疗复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (B ALL) 和侵袭性成熟 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 (B NHL) 儿科患者的研究
2026年9月14日 更新者：Autolus Limited
一项单臂、开放标签、多中心、Ib 期研究，评估 AUTO1 在 CD19 阳性复发/难治性 (r/r) B 细胞急性淋巴细胞白血病 (B ALL) 和侵袭性儿童患者中的安全性和初步疗效成熟 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 (B NHL)
这是一项 Ib 期研究，旨在评估用靶向 CD19 的嵌合抗原受体 (CAR) 工程化的自体 T 细胞在患有复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (B ALL) 和复发或难治性 B 细胞非白血病儿科患者中的安全性和有效性。 -霍奇金淋巴瘤（B NHL）
研究概览
详细说明
这是一项单臂、开放标签、多中心、Ib 期研究，旨在确定 AUTO1 在患有 r/r B ALL 和 r/r 侵袭性成熟 B NHL 的儿科患者中静脉注射的安全性和初步疗效。 本研究旨在评估 AUTO1 的安全性和初步疗效。
申办者将持续监测 AUTO1 在儿科患者中的安全性和耐受性。 此外，独立数据监测委员会 (IDMC) 将审查在对 6 名和 12 名治疗患者进行至少 28 天监测后生成的滚动安全数据，以及是否满足任何方案定义的安全停止标准。 如果没有满足与 AUTO1 相关的预定义安全事件，并且安全数据与之前在 AUTO1 中观察到的数据一致，则 IDMC 可以建议在不进行修改或修改的情况下继续研究。 根据新出现的数据，该研究可能会因过度毒性而提前停止，即某些预先定义的 AUTO1 相关安全事件或死亡。
该研究将让同意的患者经历以下连续研究阶段：筛查、白细胞分离术、必要时桥接、预处理、治疗评估和随访。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Autolus Ltd
- 电话号码：+44 (0) 203 911 4385
- 邮箱：clinicaltrials@autolus.com
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10029
- 招聘中
- The Mount Sinai Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
-
首席研究员：
- Shannon Maude, MD
-
-
Texas
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- 招聘中
- Methodist Children's Hospital
-
首席研究员：
- Amanda Lipsitt, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84113
- 招聘中
- Primary Children's Hospital
-
首席研究员：
- Michael Pulsipher, MD
-
-
-
-
-
London、英国
- 招聘中
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
首席研究员：
- Dr Juliana Silva, MD
-
Manchester、英国
- 招聘中
- Royal Manchester Children's Hospital
-
首席研究员：
- Denise Bonney, MD
-
Newcastle upon Tyne、英国
- 招聘中
- Great North Children's Hospital
-
首席研究员：
- Geoff Shenton, MD
-
-
-
-
-
Barcelona、西班牙
- 招聘中
- Hospital Vall d'hebrón
-
首席研究员：
- Cristina Díaz de Heredia, MD
-
Madrid、西班牙
- 招聘中
- Hospital Nino Jesus
-
首席研究员：
- Alba Rubio, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛查时男性或女性患者 < 18 岁
- 筛查时体重≥6公斤的患者
B ALL 队列：r/r CD19 阳性 B ALL 定义为：
- 原发性难治性疾病定义为：
- 儿童肿瘤学组 (COG) 如果首次缓解≤18 个月，则首次复发的风险非常高。
- 两线或多线全身治疗后复发或难治性疾病。
- 干细胞移植后至少 3 个月发生提供 AUTO1 输注的同种异体移植后复发或难治性疾病。
- 患有上述任何一种费城染色体阳性疾病 (Ph+ ALL)，其中患者对任何酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 的两种线或第二代 TKI 的一种线不耐受或失败，或者 TKI 治疗有禁忌
B NHL 队列：r/r CD19 阳性侵袭性成熟 B NHL 定义为：
- 一种或多种既往治疗后复发（可包括同种异体和自体造血干细胞移植）
- 原发性难治性（一线治疗后未达到完全或部分缓解），筛查时根据放射学标准可测量、活检证实的疾病，包括 B NHL 亚型弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)、伯基特淋巴瘤、原发性纵隔淋巴瘤大 B 细胞淋巴瘤 (PMBCL) 和高级别 B 细胞淋巴瘤（未另有说明）
- Karnofsky（年龄≥10岁）或Lansky（年龄<10岁）表现状态评分≥50%。
- 同意后 30 天内，在 BM、外周血或脑脊液 (CSF) 或活检中记录白血病原始细胞的 CD19 表达情况
- 足够的肾、肝、肺和心脏功能
排除标准：
- 慢性粒细胞白血病淋巴急变的诊断
- 有临床相关中枢神经系统 (CNS) 病理病史或存在
- 筛查时存在 CNS 3 疾病或 CNS 2 疾病并伴有神经系统变化
- 存在活动性或不受控制的真菌、细菌、病毒或其他感染，需要全身抗菌药物进行治疗
- 先前（输注 AUTO 1 前 3 个月内）接受过干细胞移植的患者
- 既往除博纳吐单抗以外的 CD19 靶向治疗
- 接受博纳吐单抗治疗后出现 3 级或以上神经毒性的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：自动1
|
使用化疗（环磷酰胺和氟达拉滨）进行淋巴细胞清除后，患者将接受抗 CD19 嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞治疗
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
不利事件（AES）和严重不良事件（SAE）的频率和严重程度
大体时间：长达24个月
|
长达24个月
|
|
严重低磁性血症的发生率和持续时间
大体时间：长达24个月
|
长达24个月
|
|
根据独立疗效评估委员会（IRRC）的评估，在筛查时患有复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B ALL）的儿科参与者中，在obe-cel输注后3个月内达到完全缓解（CR）的比例
大体时间：3个月
|
3个月
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
B NHL 的反应持续时间
大体时间：最长 24 个月
|
最长 24 个月
|
|
B NHL 中任何时间 CD19 阴性复发的发生率
大体时间：最长 24 个月
|
最长 24 个月
|
|
B ALL 中的无事件生存
大体时间：最长 24 个月
|
最长 24 个月
|
|
B NHL 的无进展生存期
大体时间：最长 24 个月
|
最长 24 个月
|
|
B ALL 的总生存期 (OS)
大体时间：最长 24 个月
|
最长 24 个月
|
|
根据IRRC评估在任何时间点的B-ALL完全缓解率
大体时间：最长24个月
|
最长24个月
|
|
根据独立审查委员会评估，在任何时间点B细胞急性淋巴细胞白血病的总体缓解率（完全缓解 + 血细胞计数未完全恢复的完全缓解）
大体时间：最长24个月
|
最长24个月
|
|
任何时间点经IRRC评估的B细胞急性淋巴细胞白血病（B ALL）微小残留病（MRD）阴性客观缓解率（ORR）
大体时间：最长24个月
|
最长24个月
|
|
根据研究者评估，在B细胞非霍奇金淋巴瘤中任何时间发生的客观缓解率（完全缓解或部分缓解）
大体时间：最长24个月
|
最长24个月
|
|
B细胞非霍奇金淋巴瘤总生存期
大体时间：长达24个月
|
长达24个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月16日
初级完成 (估计的)
2027年11月1日
研究完成 (估计的)
2027年11月1日
研究注册日期
首次提交
2023年12月8日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月8日
首次发布 (实际的)
2023年12月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月14日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AUTO1-PY1
- 2023 (美国 NIH 拨款/合同：GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-506307-26-00 (其他标识符：EU CT)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.