En studie av CD19 målrettet CAR T-celleterapi hos pediatriske pasienter med residiverende eller refraktær B-celle akutt lymfoblastisk leukemi (B ALL) og aggressivt modent B-celle non-Hodgkin-lymfom (B NHL)
8. oktober 2026 oppdatert av: Autolus Limited
En enarms, åpen etikett, multisenter, fase Ib-studie som evaluerer sikkerheten og den foreløpige effekten av AUTO1 hos pediatriske pasienter med CD19-positiv residiverende/ refraktær (r/r) B-celle akutt lymfoblastisk leukemi (B ALL) og aggressiv Modent B-celle non-Hodgkin-lymfom (B NHL)
This is a Phase 1b/2 study to evaluate the safety and efficacy of autologous T cells engineered with a chimeric antigen receptor (CAR) targeting cluster of differentiation (CD)19 in pediatric patients with relapsed or refractory (r/r) B cell acute lymphoblastic leukemia (B ALL) and r/r B cell Non-Hodgkin lymphoma (B NHL).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
This is a single-arm, open-label, multi-center, Phase 1b/2 study to determine the safety and efficacy of obe-cel administered intravenously in pediatric patients < 18 years old with r/r B ALL and with r/r aggressive mature B NHL.
The safety and tolerability of obe cel in pediatric patients will be continually monitored by the Sponsor. Efficacy endpoints will be determined by an Independent Response Review Committee (IRRC).
The study will involve consented patients going through the following sequential study periods: screening, leukapheresis, bridging as necessary, lymphodepletion, treatment evaluation, and follow-up.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
30
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Autolus Ltd
- Telefonnummer: +44 (0) 203 911 4385
- E-post: clinicaltrials@autolus.com
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Rekruttering
- Lucile Packard Children's Hospital, Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Lurie Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Rekruttering
- Methodist Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Rekruttering
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Rekruttering
- Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Spania
- Rekruttering
- Hospital Nino Jesus
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Manchester, Storbritannia
- Rekruttering
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia
- Rekruttering
- Great North Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
INCLUSION CRITERIA:
- < 18 years old at screening
- ≥ 6 kg body weight at screening
Pediatric patients with r/r B ALL
r/r CD19-positive aggressive mature B including the B NHL subtypes: i) diffuse large B cell lymphoma, ii) Burkitt's lymphoma, iii) primary mediastinal large B cell lymphoma, iv) high-grade B cell lymphoma (not otherwise specified).
- Karnofsky (age ≥ 10 years) or Lansky (age < 10 year) performance status score ≥ 50%.
- In participants with B ALL, local documentation of CD19 expression on leukemic blasts in the BM, peripheral blood, or cerebrospinal fluid or biopsy done no more than 30 days prior to consent.
- Adequate renal, hepatic, pulmonary, and cardiac function.
EXCLUSION CRITERIA:
- Diagnosis of chronic myelogenous leukemia in lymphoid blast crisis.
- History or presence of clinically relevant central nervous system (CNS) pathology unrelated to CNS leukemia.
- Presence of active or uncontrolled fungal, bacterial, viral, or other infection requiring systemic antimicrobials for management.
- Received prior (< 3 months before obe cel infusion) stem cell transplantation.
- Prior CD19 targeted therapy other than blinatumomab.
- Experienced Grade ≥ 3 neurotoxicity following blinatumomab.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AUTO1
|
Following lymphodepletion with chemotherapy (cyclophosphamide and fludarabine) patients will be treated with anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T cells
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Frekvens og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Forekomst og varighet av alvorlig hypogammaglobulinemi
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Andel pediatriske deltakere med r/r B ALL ved screening som oppnår komplett remisjon (CR) innen 3 måneder etter obe-cel-infusjon ifølge Independent Response Review Committee (IRRC) vurdering
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Svarvarighet i B NHL
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Forekomst av CD19-negativt tilbakefall når som helst i B NHL
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Begivenhetsfri overlevelse i B ALL
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Progresjonsfri overlevelse i B NHL
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Total overlevelse (OS) i B ALL
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
CR per IRRC-vurdering når som helst i B ALL
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Total remisjonsrate (ORR) (CR + fullstendig remisjon med ufullstendig gjenoppretting av blodverdier [CRi]) ifølge IRRC-vurdering når som helst i B ALL
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Minimal residual sykdom (MRD)-negativ ORR per IRRC-vurdering når som helst i B-ALL
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
ORR (CR eller partiell respons [PR]) etter vurdering av forsker som inntreffer når som helst i B NHL
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
OS i B-NHL
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. november 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. november 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. november 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. desember 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. desember 2023
Først lagt ut (Faktiske)
15. desember 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. oktober 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. oktober 2026
Sist bekreftet
1. oktober 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- B-celle akutt lymfatisk leukemi
- Residiverende B-celle akutt lymfatisk leukemi
- Refraktær B-celle akutt lymfatisk leukemi
- CD19-positiv CAR T-celle
- Pediatrisk ALT
- B-celle non-Hodgkin lymfom
- Residiverende B-celle non-Hodgkin lymfom
- Refraktær B-celle Non-Hodgkin lymfom
- Aggressiv moden B-celle Non-Hodgkin lymfom
- Pediatrisk NHL
- Obecabtagene autoleucel
- OBE-CEL
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer
- Sykdomsattributter
- Sykdommer i immunsystemet
- Infeksjoner
- Virussykdommer
- Neoplasmer etter histologisk type
- Hematologiske sykdommer
- DNA-virusinfeksjoner
- Lymfesykdommer
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Lymfom
- Leukemi, lymfoid
- Leukemi
- Epstein-Barr-virusinfeksjoner
- Herpesviridae-infeksjoner
- Tumorvirusinfeksjoner
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Tilbakefall
- Lymfom, B-celle
- Forløpercelle lymfoblastisk leukemi-lymfom
- Burkitt lymfom
Andre studie-ID-numre
- AUTO1-PY1
- 2023-506307-26-00 (Annen identifikator: EU CT)
- 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .