Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus CD19-kohdennettusta CAR T -soluhoidosta lapsipotilailla, joilla on uusiutunut tai refraktiivinen B-soluinen akuutti lymfoblastinen leukemia (B ALL) ja aggressiivinen kypsä B-soluinen non-Hodgkin-lymfooma (B NHL)

torstai 26. helmikuuta 2026 päivittänyt: Autolus Limited

Yksihaarainen, avoin, monikeskus, faasi Ib -tutkimus, jossa arvioidaan AUTO1:n turvallisuutta ja alustavaa tehoa lapsipotilailla, joilla on CD19-positiivinen uusiutunut/refraktiivinen (r/r) B-soluinen akuutti lymfoblastinen leukemia (B ALL) ja aggressiivinen Aikuinen B-soluinen non-Hodgkin-lymfooma (B NHL)

Tämä on Ib-vaiheen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida autologisten T-solujen turvallisuutta ja tehoa, jotka on muokattu kimeerisellä antigeenireseptorilla (CAR) ja jotka kohdistuvat CD19:ään lapsipotilailla, joilla on uusiutunut tai refraktäärinen B-soluinen akuutti lymfoblastinen leukemia (B ALL) ja uusiutunut tai refraktiivinen B-solu, joka ei - Hodgkin-lymfooma (B NHL)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yksihaarainen, avoin, monikeskus, faasi Ib -tutkimus, jolla määritetään suonensisäisesti annetun AUTO1:n turvallisuus ja alustava tehokkuus lapsipotilaille, joilla on r/r B ALL ja r/r aggressiivinen kypsä B NHL. Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan AUTO1:n turvallisuutta ja alustavaa tehoa.

Sponsori valvoo jatkuvasti AUTO1:n turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsipotilailla. Lisäksi riippumaton tiedonseurantakomitea (IDMC) tarkastelee rullaavat turvallisuustiedot, jotka on saatu sen jälkeen, kun 6 ja 12 hoidettua potilasta on seurattu vähintään 28 päivän ajan, ja jos kaikki protokollan määrittämät turvallisuuteen liittyvät lopetuskriteerit täyttyvät. Jos AUTO1:een liittyviä ennalta määritettyjä turvallisuustapahtumia ei saavuteta ja turvallisuustiedot ovat yhdenmukaisia ​​AUTO1:n kanssa aiemmin havaittujen kanssa, IDMC voi suositella tutkimuksen jatkamista ilman muutoksia tai muutoksia. Uusien tietojen perusteella tutkimus voidaan keskeyttää aikaisin liiallisen toksisuuden, eli tiettyjen ennalta määriteltyjen AUTO1:een liittyvien turvallisuustapahtumien tai kuolemantapausten vuoksi.

Tutkimukseen osallistuu suostumuksen saaneet potilaat, jotka käyvät läpi seuraavat peräkkäiset tutkimusjaksot: seulonta, leukafereesi, tarvittaessa siltaus, esihoito, hoidon arviointi ja seuranta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Vall d'hebrón
        • Päätutkija:
          • Cristina Díaz de Heredia, MD
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Niño Jesús
        • Päätutkija:
          • Alba Rubio, MD
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Päätutkija:
          • Dr Juliana Silva, MD
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Denise Bonney, MD
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Great North Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Geoff Shenton, MD
  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Shannon Maude, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Rekrytointi
        • Methodist Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Amanda Lipsitt, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Rekrytointi
        • Primary Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Michael Pulsipher, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispotilaat, jotka ovat alle 18-vuotiaita seulonnassa
  • Potilaat, joiden paino on ≥ 6 kg seulonnassa

  • B ALL Kohortti: r/r CD19-positiivinen B ALL määritelty seuraavasti:

    • Primaarinen tulenkestävä sairaus, joka määritellään seuraavasti:
    • Children's Oncology Group (COG) on erittäin korkea riski ensimmäisen relapsin uusiutumiseen, jos ensimmäinen remissio on ≤18 kuukautta.
    • Relapsoitunut tai refraktorinen sairaus kahden tai useamman systeemisen hoitosarjan jälkeen.
    • Relapsoitunut tai refraktaarinen sairaus allogeenisen siirron jälkeen edellyttäen, että AUTO1-infuusio tapahtuu vähintään 3 kuukautta kantasolusiirron jälkeen.
    • Mikä tahansa edellä mainituista, joilla on Philadelphia-kromosomipositiivinen sairaus (Ph+ ALL), jossa potilas ei siedä jotakin tyrosiinikinaasi-inhibiittoria (TKI) tai on epäonnistunut kahdessa linjassa tai toisen sukupolven TKI-sairaudessa, tai jos TKI-hoito on vasta-aiheista.

  • B NHL -kohortti: r/r CD19-positiivinen aggressiivinen kypsä B NHL määritellään seuraavasti:

    • Relapsi yhden tai useamman aikaisemman hoidon jälkeen (voi sisältää allogeenisen ja autologisen hematopoieettisen kantasolusiirron)
    • Primaarinen refraktäärinen (ei ole saavuttanut täydellistä tai osittaista vastetta ensimmäisen hoitolinjan jälkeen), jolla on mitattavissa oleva, biopsialla todettu sairaus seulonnan yhteydessä radiologisilla kriteereillä, mukaan lukien B-NHL-alatyypit diffuusi suuri B-solulymfooma (DLBCL), Burkittin lymfooma, primaarinen välikarsina suuri B-solulymfooma (PMBCL) ja korkea-asteinen B-solulymfooma (ei toisin määritelty)
  • Karnofskyn (ikä ≥ 10 vuotta) tai Lanskyn (ikä < 10 vuotta) suorituskyvyn pisteet ≥ 50 %.
  • Paikallinen dokumentaatio CD19:n ilmentymisestä leukeemisissa blasteissa keuhkoissa, perifeerisessä veressä tai aivo-selkäydinnesteessä (CSF) tai biopsia 30 päivän kuluessa suostumuksesta
  • Riittävä munuaisten, maksan, keuhkojen ja sydämen toiminta

Poissulkemiskriteerit:

  • Kroonisen myelooisen leukemian lymfoididiagnoosi blastikriisissä
  • Kliinisesti merkittävä keskushermoston patologia tai esiintyminen
  • CNS 3 -sairaus tai CNS 2 -sairaus, johon liittyy neurologisia muutoksia seulonnassa
  • Aktiivisen tai hallitsemattoman sieni-, bakteeri-, virus- tai muun infektion esiintyminen, joka vaatii systeemisiä mikrobilääkkeitä hallintaan
  • Potilaat, joille on tehty kantasolusiirto (alle 3 kuukautta ennen AUTO 1 -infuusiota).
  • Aiempi CD19-kohdennettu hoito, muu kuin blinatumomabi
  • Potilaat, joilla on ollut asteen 3 tai korkeampaa neurotoksisuutta blinatumomabin käytön jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AUTO1
Biologinen: AUTO1
Kemoterapian (syklofosfamidi ja fludarabiini) aiheuttaman lymfodepletion jälkeen potilaita hoidetaan anti-CD19-kimeeristen antigeenireseptorien (CAR) T-soluilla
Muut nimet:
  • Obecabtagene autoleucel (obe-cel)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) tiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Vakavan hypogammaglobulinemian esiintyvyys ja kesto
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Osa lapsipotilaista, joilla on r/r B-ALL seulontavaiheessa, jotka saavuttavat täydellisen remission (CR) 3 kuukauden kuluessa obe-cel-infuusiosta Independent Response Review Committee (IRRC):n arvion mukaan
Aikaikkuna: 3 kuukautta
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vastauksen kesto B NHL:ssä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
CD19-negatiivisen uusiutumisen ilmaantuvuus milloin tahansa B NHL:ssä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Tapahtumaton selviytyminen B ALL:ssa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Etenemisvapaa selviytyminen B NHL:ssä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Kokonaiseloonjääminen (OS) B ALL:ssa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
CR IRRC-arvioinnin mukaan milloin tahansa B-ALL:ssa
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Enintään 24 kuukautta
Kokonaisremissioprosentti (ORR) (CR + täydellinen remissio lukumäärien puutteellisella toipumisella [CRi]) IRRC:n arvioinnin mukaan milloin tahansa B ALL:ssa
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Enintään 24 kuukautta
Minimaalisen jäämäsairauden (MRD)-negatiivinen ORR IRRC:n arvioinnin mukaan milloin tahansa B-ALL:ssa
Aikaikkuna: Korkeintaan 24 kuukautta
Korkeintaan 24 kuukautta
ORR (CR tai osittainen vaste [PR]) tutkijan arvioinnin mukaan, joka esiintyy milloin tahansa B NHL:ssä
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Enintään 24 kuukautta
OS in B NHL
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Enintään 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Autolus Limited

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. marraskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 15. joulukuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 2. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AUTO1-PY1
  • 2023-506307-26-00 (Muu tunniste: EU CT)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa