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Uno studio sulla terapia con cellule CAR T mirate a CD19 in pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria a cellule B (LLA B) e linfoma non Hodgkin aggressivo a cellule B mature (NHL B)

26 febbraio 2026 aggiornato da: Autolus Limited

Uno studio di fase Ib a braccio singolo, in aperto, multicentrico che valuta la sicurezza e l'efficacia preliminare di AUTO1 in pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta a cellule B (LLA B) CD19-positiva recidivante/refrattaria (r/r) e aggressiva Linfoma non Hodgkin a cellule B mature (NHL B)

Si tratta di uno studio di Fase Ib per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule T autologhe ingegnerizzate con un recettore dell'antigene chimerico (CAR) mirato al CD19 in pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria (LLA B) e cellule B non recidivanti o refrattarie. -Linfoma di Hodgkin (B NHL)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase Ib a braccio singolo, in aperto, multicentrico per determinare la sicurezza e l’efficacia preliminare di AUTO1 somministrato per via endovenosa in pazienti pediatrici con LLA B r/r e con NHL B maturo aggressivo r/r. Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare di AUTO1.

La sicurezza e la tollerabilità di AUTO1 nei pazienti pediatrici saranno continuamente monitorate dallo Sponsor. Inoltre, il Comitato Indipendente per il Monitoraggio dei Dati (IDMC) esaminerà i dati sulla sicurezza generati dopo che 6 e 12 pazienti trattati sono stati monitorati per almeno 28 giorni e nel caso in cui siano soddisfatti i criteri di interruzione di sicurezza definiti dal protocollo. Se non vengono soddisfatti eventi di sicurezza predefiniti correlati ad AUTO1 e i dati di sicurezza sono coerenti con quanto precedentemente osservato con AUTO1, l'IDMC può raccomandare di continuare lo studio senza o con modifiche. Sulla base dei dati emergenti, lo studio potrebbe essere interrotto anticipatamente a causa di un’eccessiva tossicità, ovvero di alcuni eventi di sicurezza o decessi correlati ad AUTO1 predefiniti.

Lo studio coinvolgerà pazienti consenzienti sottoposti ai seguenti periodi di studio sequenziali: screening, leucaferesi, ponte se necessario, precondizionamento, valutazione del trattamento e follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Investigatore principale:
          • Dr Juliana Silva, MD
      • Manchester, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Denise Bonney, MD
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Great North Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Geoff Shenton, MD
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Vall D'Hebron
        • Investigatore principale:
          • Cristina Diaz de Heredia, MD
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Niño Jesús
        • Investigatore principale:
          • Alba Rubio, MD
  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Shannon Maude, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • Methodist Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Amanda Lipsitt, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Primary Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Michael Pulsipher, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti maschi o femmine di età < 18 anni allo screening
  • Pazienti con peso corporeo ≥ 6 kg allo screening

  • Coorte di LLA B: r/r LLA B CD19-positiva definita come:

    • Malattia refrattaria primaria definita come:
    • Rischio molto elevato di prima recidiva per il Children's Oncology Group (COG) se la prima remissione è ≤18 mesi.
    • Malattia recidivante o refrattaria dopo due o più linee di terapia sistemica.
    • La malattia recidivante o refrattaria dopo il trapianto allogenico fornito con l'infusione di AUTO1 si verifica almeno 3 mesi dopo il trapianto di cellule staminali.
    • Una delle condizioni sopra indicate con malattia con cromosoma Philadelphia positivo (LLA Ph+) in cui il paziente è intollerante o ha fallito due linee di qualsiasi inibitore della tirosina chinasi (TKI) o una linea di TKI di seconda generazione, o se la terapia con TKI è controindicata

  • Coorte B NHL: r/r CD19-positivo aggressivo B NHL maturo definito come:

    • Recidiva dopo una o più terapie precedenti (può includere il trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche e autologhe)
    • Refrattari primari (che non hanno ottenuto una risposta completa o parziale dopo la prima linea di terapia) con malattia misurabile, comprovata dalla biopsia mediante criteri radiologici allo screening, inclusi i sottotipi B NHL, linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma di Burkitt, tumore primario mediastinico linfoma a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma a cellule B ad alto grado (non altrimenti specificato)
  • Punteggio performance status di Karnofsky (età ≥ 10 anni) o Lansky (età < 10 anni) ≥ 50%.
  • Documentazione locale dell'espressione di CD19 sui blasti leucemici nel midollo osseo, nel sangue periferico o nel liquido cerebrospinale (CSF) o biopsia entro 30 giorni dal consenso
  • Funzionalità renale, epatica, polmonare e cardiaca adeguata

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di leucemia mieloide cronica linfoide in crisi blastica
  • Anamnesi o presenza di patologie del sistema nervoso centrale (SNC) clinicamente rilevanti
  • Presenza di malattia del SNC 3 o malattia del SNC 2 con alterazioni neurologiche allo screening
  • Presenza di infezioni fungine, batteriche, virali attive o non controllate che richiedono antimicrobici sistemici per la gestione
  • Pazienti sottoposti a precedente trapianto di cellule staminali (meno di 3 mesi prima dell'infusione di AUTO 1).
  • Precedente terapia mirata al CD19 diversa da blinatumomab
  • Pazienti che hanno manifestato neurotossicità di Grado 3 o superiore dopo blinatumomab

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AUTO1
Biologico: AUTO1
Dopo la linfodeplezione con chemioterapia (ciclofosfamide e fludarabina) i pazienti saranno trattati con cellule T anti-CD19 del recettore dell'antigene chimerico (CAR)
Altri nomi:
  • Obecabtagene autoleucel (obe-cel)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Incidenza e durata di grave ipogammaglobulinemia
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Proporzione di partecipanti pediatrici con r/r B ALL allo screening che raggiungono la remissione completa (CR) entro 3 mesi dall'infusione di obe-cel secondo la valutazione del Comitato di Revisione Indipendente della Risposta (IRRC)
Lasso di tempo: 3 mesi
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Durata della risposta nel NHL B
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Incidenza di recidiva CD19-negativa in qualsiasi momento nel NHL B
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Sopravvivenza libera da eventi nella LLA B
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Sopravvivenza libera da progressione nel B NHL
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Sopravvivenza globale (OS) nella LLA B
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
CR per valutazione IRRC in qualsiasi momento in B ALL
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Tasso di remissione complessivo (ORR) (CR + remissione completa con recupero incompleto dei conteggi [CRi]) per valutazione IRRC in qualsiasi momento in B ALL
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Tasso di risposta obiettiva (ORR) per malattia residua minima (MRD)-negativa secondo valutazione IRRC in qualsiasi momento nella LAL B
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
ORR (risposta completa [RC] o risposta parziale [RP]) per valutazione dello Sperimentatore verificatasi in qualsiasi momento nel linfoma non Hodgkin a cellule B
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
OS nel B NHL
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Autolus Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AUTO1-PY1
  • 2023-506307-26-00 (Altro identificatore: EU CT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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