Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de la terapia con células T CAR dirigida a CD19 en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA B) en recaída o refractaria y linfoma no Hodgkin de células B maduras agresivas (NHL B)

26 de febrero de 2026 actualizado por: Autolus Limited

Un estudio de fase Ib, multicéntrico, abierto y de un solo brazo que evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de AUTO1 en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda (LLA B) de células B en recaída/refractaria (r/r) positiva para CD19 y enfermedad agresiva Linfoma no Hodgkin de células B maduras (NHL B)

Este es un estudio de fase Ib para evaluar la seguridad y eficacia de células T autólogas diseñadas con un receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigido a CD19 en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda (LLA B) de células B en recaída o refractaria y células B no refractarias o en recaída. -Linfoma de Hodgkin (LNH B)

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase Ib de un solo brazo, de etiqueta abierta, multicéntrico para determinar la seguridad y eficacia preliminar de AUTO1 administrado por vía intravenosa en pacientes pediátricos con LLA B r/r y con LNH B maduro r/r agresivo. Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia preliminar de AUTO1.

El Patrocinador controlará continuamente la seguridad y tolerabilidad de AUTO1 en pacientes pediátricos. Además, el Comité Independiente de Monitoreo de Datos (IDMC) revisará los datos continuos de seguridad generados después de que 6 y 12 pacientes tratados hayan sido monitoreados durante al menos 28 días y en caso de que se cumpla algún criterio de parada de seguridad definido en el protocolo. Si no se cumplen eventos de seguridad predefinidos relacionados con AUTO1 y los datos de seguridad son consistentes con lo que se ha observado previamente con AUTO1, el IDMC puede recomendar continuar el estudio con o sin modificaciones. Según los datos emergentes, el estudio puede interrumpirse antes de tiempo debido a una toxicidad excesiva, es decir, ciertos eventos de seguridad o muertes predefinidos relacionados con AUTO1.

El estudio involucrará a pacientes que hayan dado su consentimiento y que pasarán por los siguientes períodos de estudio secuenciales: detección, leucoféresis, puente según sea necesario, preacondicionamiento, evaluación del tratamiento y seguimiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Vall d'Hebrón
        • Investigador principal:
          • Cristina Díaz de Heredia, MD
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Niño Jesús
        • Investigador principal:
          • Alba Rubio, MD
  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Shannon Maude, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • Methodist Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Amanda Lipsitt, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • Primary Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Michael Pulsipher, MD
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Investigador principal:
          • Dr Juliana Silva, MD
      • Manchester, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Denise Bonney, MD
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Great North Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Geoff Shenton, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos < 18 años en el momento del cribado
  • Pacientes con ≥ 6 kg de peso corporal en el momento del cribado

  • Cohorte de LLA B: r/r LLA B CD19 positiva definida como:

    • Enfermedad refractaria primaria definida como:
    • El Grupo de Oncología Infantil (COG) tiene un riesgo muy alto de primera recaída si la primera remisión es ≤18 meses.
    • Enfermedad recidivante o refractaria después de dos o más líneas de terapia sistémica.
    • Enfermedad recidivante o refractaria después del alotrasplante, siempre que la infusión de AUTO1 se produzca al menos 3 meses después del trasplante de células madre.
    • Cualquiera de los anteriores con enfermedad con cromosoma Filadelfia positivo (LLA Ph+) en la que el paciente es intolerante o ha fallado en dos líneas de cualquier inhibidor de la tirosina quinasa (TKI) o una línea de TKI de segunda generación, o si la terapia con TKI está contraindicada.

  • Cohorte de NHL B: nHL B maduro agresivo CD19 positivo r/r definido como:

    • Recaída después de una o más terapias previas (puede incluir trasplante alogénico y autólogo de células madre hematopoyéticas)
    • Primario refractario (no ha logrado una respuesta completa o parcial después de la primera línea de tratamiento) con enfermedad medible comprobada por biopsia mediante criterios radiológicos en la selección, incluidos los subtipos de LNH B, linfoma difuso de células B grandes (DLBCL), linfoma de Burkitt, mediastino primario. Linfoma de células B grandes (PMBCL) y linfoma de células B de alto grado (no especificado de otra manera)
  • Puntuación del estado funcional de Karnofsky (edad ≥ 10 años) o Lansky (edad < 10 años) ≥ 50%.
  • Documentación local de la expresión de CD19 en blastos leucémicos en la médula ósea, sangre periférica o líquido cefalorraquídeo (LCR) o biopsia dentro de los 30 días posteriores al consentimiento.
  • Función renal, hepática, pulmonar y cardíaca adecuada.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico de la leucemia mielógena crónica linfoide en crisis blástica
  • Historia o presencia de patología del sistema nervioso central (SNC) clínicamente relevante.
  • Presencia de enfermedad del SNC 3 o enfermedad del SNC 2 con cambios neurológicos en el momento del cribado
  • Presencia de infección fúngica, bacteriana, viral u otra infección activa o no controlada que requiera antimicrobianos sistémicos para su tratamiento.
  • Pacientes que tuvieron un trasplante de células madre previo (menos de 3 meses antes de la infusión de AUTO 1)
  • Terapia previa dirigida a CD19 distinta de blinatumomab
  • Pacientes que han experimentado neurotoxicidad de Grado 3 o superior después de blinatumomab

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AUTO1
Biológico: AUTO1
Después de la linfodepleción con quimioterapia (ciclofosfamida y fludarabina), los pacientes serán tratados con células T del receptor de antígeno quimérico (CAR) anti-CD19.
Otros nombres:
  • Obecabtagen autoleucel (obe-cel)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frecuencia y gravedad de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Incidencia y duración de la hipogammaglobulinemia severa
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Proporción de participantes pediátricos con LLA B r/r en la evaluación de selección que logran remisión completa (RC) dentro de los 3 meses posteriores a la infusión de obe-cel según la evaluación del Comité de Revisión de Respuesta Independiente (IRRC)
Periodo de tiempo: 3 meses
3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Duración de la respuesta en B NHL
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Incidencia de recaída CD19 negativo en cualquier momento en LNH B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Supervivencia sin eventos en B ALL
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Supervivencia libre de progresión en LNH B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Supervivencia global (SG) en LLA B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
CR según evaluación del IRRC en cualquier momento en B ALL
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Tasa de remisión general (ORR) (RC + remisión completa con recuperación incompleta de los recuentos [CRi]) según evaluación del IRRC en cualquier momento en LLA B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Tasa de respuesta objetiva (ORR) negativa para enfermedad residual mínima (MRD) según evaluación del IRRC en cualquier momento en LLA B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Tasa de respuesta objetiva (respuesta completa [CR] o respuesta parcial [PR]) según la evaluación del investigador que ocurre en cualquier momento en el LNH B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
SO en LNH B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Autolus Limited

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AUTO1-PY1
  • 2023-506307-26-00 (Otro identificador: EU CT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir