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Un estudio de la terapia con células T CAR dirigida a CD19 en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA B) en recaída o refractaria y linfoma no Hodgkin de células B maduras agresivas (NHL B)

8 de octubre de 2026 actualizado por: Autolus Limited

Un estudio de fase Ib, multicéntrico, abierto y de un solo brazo que evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de AUTO1 en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda (LLA B) de células B en recaída/refractaria (r/r) positiva para CD19 y enfermedad agresiva Linfoma no Hodgkin de células B maduras (NHL B)

This is a Phase 1b/2 study to evaluate the safety and efficacy of autologous T cells engineered with a chimeric antigen receptor (CAR) targeting cluster of differentiation (CD)19 in pediatric patients with relapsed or refractory (r/r) B cell acute lymphoblastic leukemia (B ALL) and r/r B cell Non-Hodgkin lymphoma (B NHL).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

This is a single-arm, open-label, multi-center, Phase 1b/2 study to determine the safety and efficacy of obe-cel administered intravenously in pediatric patients < 18 years old with r/r B ALL and with r/r aggressive mature B NHL.

The safety and tolerability of obe cel in pediatric patients will be continually monitored by the Sponsor. Efficacy endpoints will be determined by an Independent Response Review Committee (IRRC).

The study will involve consented patients going through the following sequential study periods: screening, leukapheresis, bridging as necessary, lymphodepletion, treatment evaluation, and follow-up.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Nino Jesus
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Lucile Packard Children's Hospital, Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Lurie Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • Methodist Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Great North Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

INCLUSION CRITERIA:

  • < 18 years old at screening
  • ≥ 6 kg body weight at screening

Pediatric patients with r/r B ALL

r/r CD19-positive aggressive mature B including the B NHL subtypes: i) diffuse large B cell lymphoma, ii) Burkitt's lymphoma, iii) primary mediastinal large B cell lymphoma, iv) high-grade B cell lymphoma (not otherwise specified).

  • Karnofsky (age ≥ 10 years) or Lansky (age < 10 year) performance status score ≥ 50%.
  • In participants with B ALL, local documentation of CD19 expression on leukemic blasts in the BM, peripheral blood, or cerebrospinal fluid or biopsy done no more than 30 days prior to consent.
  • Adequate renal, hepatic, pulmonary, and cardiac function.

EXCLUSION CRITERIA:

  • Diagnosis of chronic myelogenous leukemia in lymphoid blast crisis.
  • History or presence of clinically relevant central nervous system (CNS) pathology unrelated to CNS leukemia.
  • Presence of active or uncontrolled fungal, bacterial, viral, or other infection requiring systemic antimicrobials for management.
  • Received prior (< 3 months before obe cel infusion) stem cell transplantation.
  • Prior CD19 targeted therapy other than blinatumomab.
  • Experienced Grade ≥ 3 neurotoxicity following blinatumomab.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AUTO1
Biológico: AUTO1

Following lymphodepletion with chemotherapy (cyclophosphamide and fludarabine) patients will be treated with anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T cells

Otros nombres:
  • Obecabtagen autoleucel (obe-cel)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frecuencia y gravedad de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Incidencia y duración de la hipogammaglobulinemia severa
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Proporción de participantes pediátricos con LLA B r/r en la evaluación de selección que logran remisión completa (RC) dentro de los 3 meses posteriores a la infusión de obe-cel según la evaluación del Comité de Revisión de Respuesta Independiente (IRRC)
Periodo de tiempo: 3 meses
3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Duración de la respuesta en B NHL
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Incidencia de recaída CD19 negativo en cualquier momento en LNH B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Supervivencia sin eventos en B ALL
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Supervivencia libre de progresión en LNH B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Supervivencia global (SG) en LLA B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
CR según evaluación del IRRC en cualquier momento en B ALL
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Tasa de remisión general (ORR) (RC + remisión completa con recuperación incompleta de los recuentos [CRi]) según evaluación del IRRC en cualquier momento en LLA B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Tasa de respuesta objetiva (ORR) negativa para enfermedad residual mínima (MRD) según evaluación del IRRC en cualquier momento en LLA B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Tasa de respuesta objetiva (respuesta completa [CR] o respuesta parcial [PR]) según la evaluación del investigador que ocurre en cualquier momento en el LNH B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
SO en LNH B
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Autolus Limited

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de octubre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de octubre de 2026

Última verificación

1 de octubre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AUTO1-PY1
  • 2023-506307-26-00 (Otro identificador: EU CT)
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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