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Um estudo de terapia com células T CAR direcionadas a CD19 em pacientes pediátricos com leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante ou refratária (LLA B) e linfoma não-Hodgkin agressivo de células B maduras (NHL B)

8 de outubro de 2026 atualizado por: Autolus Limited

Um estudo de fase Ib de braço único, aberto, multicêntrico, avaliando a segurança e a eficácia preliminar de AUTO1 em pacientes pediátricos com leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante/refratária (r/r) positiva para CD19 (LLA B) e agressiva Linfoma Não-Hodgkin de Células B Maduras (B NHL)

This is a Phase 1b/2 study to evaluate the safety and efficacy of autologous T cells engineered with a chimeric antigen receptor (CAR) targeting cluster of differentiation (CD)19 in pediatric patients with relapsed or refractory (r/r) B cell acute lymphoblastic leukemia (B ALL) and r/r B cell Non-Hodgkin lymphoma (B NHL).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

This is a single-arm, open-label, multi-center, Phase 1b/2 study to determine the safety and efficacy of obe-cel administered intravenously in pediatric patients < 18 years old with r/r B ALL and with r/r aggressive mature B NHL.

The safety and tolerability of obe cel in pediatric patients will be continually monitored by the Sponsor. Efficacy endpoints will be determined by an Independent Response Review Committee (IRRC).

The study will involve consented patients going through the following sequential study periods: screening, leukapheresis, bridging as necessary, lymphodepletion, treatment evaluation, and follow-up.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Nino Jesus
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Lucile Packard Children's Hospital, Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Lurie Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • Methodist Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Great North Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

INCLUSION CRITERIA:

  • < 18 years old at screening
  • ≥ 6 kg body weight at screening

Pediatric patients with r/r B ALL

r/r CD19-positive aggressive mature B including the B NHL subtypes: i) diffuse large B cell lymphoma, ii) Burkitt's lymphoma, iii) primary mediastinal large B cell lymphoma, iv) high-grade B cell lymphoma (not otherwise specified).

  • Karnofsky (age ≥ 10 years) or Lansky (age < 10 year) performance status score ≥ 50%.
  • In participants with B ALL, local documentation of CD19 expression on leukemic blasts in the BM, peripheral blood, or cerebrospinal fluid or biopsy done no more than 30 days prior to consent.
  • Adequate renal, hepatic, pulmonary, and cardiac function.

EXCLUSION CRITERIA:

  • Diagnosis of chronic myelogenous leukemia in lymphoid blast crisis.
  • History or presence of clinically relevant central nervous system (CNS) pathology unrelated to CNS leukemia.
  • Presence of active or uncontrolled fungal, bacterial, viral, or other infection requiring systemic antimicrobials for management.
  • Received prior (< 3 months before obe cel infusion) stem cell transplantation.
  • Prior CD19 targeted therapy other than blinatumomab.
  • Experienced Grade ≥ 3 neurotoxicity following blinatumomab.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AUTO1
Biológico: AUTO1

Following lymphodepletion with chemotherapy (cyclophosphamide and fludarabine) patients will be treated with anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T cells

Outros nomes:
  • Obecabtagene autoleucel (obe-cel)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência e gravidade de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Incidência e duração da hipogamaglobulinemia grave
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Proporção de participantes pediátricos com LLA B r/r no rastreio que alcançam remissão completa (CR) dentro de 3 meses após a infusão de obe-cel, conforme avaliação do Comité de Revisão Independente de Resposta (IRRC)
Prazo: 3 meses
3 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Duração da resposta em B NHL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Incidência de recidiva negativa para CD19 a qualquer momento no B NHL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Sobrevivência livre de eventos em B ALL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Sobrevida livre de progressão em B NHL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Sobrevida global (SG) em B ALL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
CR por avaliação IRRC em qualquer momento em B ALL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Taxa de remissão global (ORR) (RC + remissão completa com recuperação incompleta das contagens [CRi]) por avaliação do IRRC a qualquer momento na LLA B
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Resposta objetiva de doença residual mínima (MRD) negativa por avaliação IRRC em qualquer momento na B ALL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
ORR (resposta completa [CR] ou resposta parcial [PR]) de acordo com a avaliação do Investigador, ocorrendo em qualquer momento em B NHL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
SO no LNH B
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Autolus Limited

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

15 de dezembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de outubro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de outubro de 2026

Última verificação

1 de outubro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AUTO1-PY1
  • 2023-506307-26-00 (Outro identificador: EU CT)
  • 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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