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Um estudo de terapia com células T CAR direcionadas a CD19 em pacientes pediátricos com leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante ou refratária (LLA B) e linfoma não-Hodgkin agressivo de células B maduras (NHL B)

14 de setembro de 2026 atualizado por: Autolus Limited

Um estudo de fase Ib de braço único, aberto, multicêntrico, avaliando a segurança e a eficácia preliminar de AUTO1 em pacientes pediátricos com leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante/refratária (r/r) positiva para CD19 (LLA B) e agressiva Linfoma Não-Hodgkin de Células B Maduras (B NHL)

Este é um estudo de Fase Ib para avaliar a segurança e eficácia de células T autólogas projetadas com um receptor de antígeno quimérico (CAR) direcionado a CD19 em pacientes pediátricos com leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante ou refratária (LLA B) e células B não recidivantes ou refratárias. -Linfoma de Hodgkin (NHL B)

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase Ib de braço único, aberto e multicêntrico para determinar a segurança e eficácia preliminar de AUTO1 administrado por via intravenosa em pacientes pediátricos com LLA B r/r e com LNH B maduro agressivo r/r. Este estudo foi desenvolvido para avaliar a segurança e eficácia preliminar do AUTO1.

A segurança e tolerabilidade do AUTO1 em pacientes pediátricos serão monitoradas continuamente pelo Patrocinador. Além disso, o Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) revisará os dados contínuos de segurança gerados após 6 e 12 pacientes tratados terem sido monitorados por pelo menos 28 dias e no caso de qualquer critério de parada de segurança definido pelo protocolo ser atendido. Se nenhum evento de segurança predefinido relacionado ao AUTO1 for atendido e os dados de segurança forem consistentes com o que foi observado anteriormente com o AUTO1, o IDMC poderá recomendar a continuação do estudo sem ou com modificações. Com base em dados emergentes, o estudo pode ser interrompido precocemente devido a toxicidade excessiva, ou seja, certos eventos de segurança ou mortes predefinidos relacionados ao AUTO1.

O estudo envolverá pacientes consentidos passando pelos seguintes períodos sequenciais de estudo: triagem, leucaferese, ponte conforme necessário, pré-condicionamento, avaliação do tratamento e acompanhamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Vall d'hebrón
        • Investigador principal:
          • Cristina Díaz de Heredia, MD
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Nino Jesus
        • Investigador principal:
          • Alba Rubio, MD
  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Recrutamento
        • The Mount Sinai Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Shannon Maude, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • Methodist Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Amanda Lipsitt, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • Primary Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Michael Pulsipher, MD
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Investigador principal:
          • Dr Juliana Silva, MD
      • Manchester, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Denise Bonney, MD
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Great North Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Geoff Shenton, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino ou feminino < 18 anos de idade na triagem
  • Pacientes com peso corporal ≥ 6 kg na triagem

  • Coorte B ALL: r/r CD19-positivo B ALL definido como:

    • Doença refratária primária definida como:
    • Grupo de Oncologia Infantil (COG) risco muito alto de primeira recaída se primeira remissão ≤18 meses.
    • Doença recidivante ou refratária após duas ou mais linhas de terapia sistêmica.
    • Doença recidivante ou refratária após transplante alogênico, desde que a infusão de AUTO1 ocorra pelo menos 3 meses após o transplante de células-tronco.
    • Qualquer um dos itens acima com doença positiva para o cromossomo Filadélfia (LLA Ph+), em que o paciente é intolerante ou falhou em duas linhas de qualquer inibidor de tirosina quinase (TKI) ou uma linha de TKI de segunda geração, ou se a terapia com TKI for contraindicada

  • Coorte B NHL: r/r CD19 positivo agressivo B NHL maduro definido como:

    • Recaída após uma ou mais terapias anteriores (pode incluir transplante alogênico e autólogo de células-tronco hematopoiéticas)
    • Primário refratário (não obteve uma resposta completa ou parcial após a primeira linha de terapia) com doença mensurável comprovada por biópsia por critérios radiológicos na triagem, incluindo os subtipos de LNH B, linfoma difuso de grandes células B (DLBCL), linfoma de Burkitt, linfoma mediastinal primário linfoma de células B grandes (PMBCL) e linfoma de células B de alto grau (não especificado de outra forma)
  • Pontuação de status de desempenho de Karnofsky (idade ≥ 10 anos) ou Lansky (idade < 10 anos) ≥ 50%.
  • Documentação local da expressão de CD19 em blastos leucêmicos na medula óssea, sangue periférico ou líquido cefalorraquidiano (LCR) ou biópsia dentro de 30 dias após consentimento
  • Função adequada renal, hepática, pulmonar e cardíaca

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico de leucemia mielóide crônica linfóide em crise blástica
  • História ou presença de patologia clinicamente relevante do sistema nervoso central (SNC)
  • Presença de doença do SNC 3 ou doença do SNC 2 com alterações neurológicas na triagem
  • Presença de infecção fúngica, bacteriana, viral ou outra infecção ativa ou não controlada que exija antimicrobianos sistêmicos para manejo
  • Pacientes que tiveram transplante de células-tronco anterior (menos de 3 meses antes da infusão de AUTO 1)
  • Terapia anterior direcionada a CD19 diferente de blinatumomab
  • Pacientes que apresentaram neurotoxicidade de Grau 3 ou superior após blinatumomabe

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AUTO1
Biológico: AUTO1
Após linfodepleção com quimioterapia (ciclofosfamida e fludarabina), os pacientes serão tratados com células T do receptor de antígeno quimérico (CAR) anti-CD19
Outros nomes:
  • Obecabtagene autoleucel (obe-cel)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência e gravidade de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Incidência e duração da hipogamaglobulinemia grave
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Proporção de participantes pediátricos com LLA B r/r no rastreio que alcançam remissão completa (CR) dentro de 3 meses após a infusão de obe-cel, conforme avaliação do Comité de Revisão Independente de Resposta (IRRC)
Prazo: 3 meses
3 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Duração da resposta em B NHL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Incidência de recidiva negativa para CD19 a qualquer momento no B NHL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Sobrevivência livre de eventos em B ALL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Sobrevida livre de progressão em B NHL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Sobrevida global (SG) em B ALL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
CR por avaliação IRRC em qualquer momento em B ALL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Taxa de remissão global (ORR) (RC + remissão completa com recuperação incompleta das contagens [CRi]) por avaliação do IRRC a qualquer momento na LLA B
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Resposta objetiva de doença residual mínima (MRD) negativa por avaliação IRRC em qualquer momento na B ALL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
ORR (resposta completa [CR] ou resposta parcial [PR]) de acordo com a avaliação do Investigador, ocorrendo em qualquer momento em B NHL
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
SO no LNH B
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Autolus Limited

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

15 de dezembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AUTO1-PY1
  • 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-506307-26-00 (Outro identificador: EU CT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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