En studie av CD19-riktad CAR T-cellsterapi hos pediatriska patienter med recidiverande eller refraktär B-cells akut lymfoblastisk leukemi (B ALL) och aggressivt moget B-cells non-Hodgkin-lymfom (B NHL)
8 oktober 2026 uppdaterad av: Autolus Limited
En enarmad, öppen, multicenter, fas Ib-studie som utvärderar säkerheten och preliminär effektivitet av AUTO1 hos pediatriska patienter med CD19-positivt återfall/refraktär (r/r) B-cell Akut lymfoblastisk leukemi (B ALL) och aggressiv Moget B-cells non-Hodgkin-lymfom (B NHL)
This is a Phase 1b/2 study to evaluate the safety and efficacy of autologous T cells engineered with a chimeric antigen receptor (CAR) targeting cluster of differentiation (CD)19 in pediatric patients with relapsed or refractory (r/r) B cell acute lymphoblastic leukemia (B ALL) and r/r B cell Non-Hodgkin lymphoma (B NHL).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
This is a single-arm, open-label, multi-center, Phase 1b/2 study to determine the safety and efficacy of obe-cel administered intravenously in pediatric patients < 18 years old with r/r B ALL and with r/r aggressive mature B NHL.
The safety and tolerability of obe cel in pediatric patients will be continually monitored by the Sponsor. Efficacy endpoints will be determined by an Independent Response Review Committee (IRRC).
The study will involve consented patients going through the following sequential study periods: screening, leukapheresis, bridging as necessary, lymphodepletion, treatment evaluation, and follow-up.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
30
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Autolus Ltd
- Telefonnummer: +44 (0) 203 911 4385
- E-post: clinicaltrials@autolus.com
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Rekrytering
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Rekrytering
- Lucile Packard Children's Hospital, Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Rekrytering
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Lurie Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Rekrytering
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
- Rekrytering
- Methodist Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- Rekrytering
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Rekrytering
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Rekrytering
- Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien
- Rekrytering
- Hospital Nino Jesus
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Rekrytering
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Manchester, Storbritannien
- Rekrytering
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien
- Rekrytering
- Great North Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 sekund till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
INCLUSION CRITERIA:
- < 18 years old at screening
- ≥ 6 kg body weight at screening
Pediatric patients with r/r B ALL
r/r CD19-positive aggressive mature B including the B NHL subtypes: i) diffuse large B cell lymphoma, ii) Burkitt's lymphoma, iii) primary mediastinal large B cell lymphoma, iv) high-grade B cell lymphoma (not otherwise specified).
- Karnofsky (age ≥ 10 years) or Lansky (age < 10 year) performance status score ≥ 50%.
- In participants with B ALL, local documentation of CD19 expression on leukemic blasts in the BM, peripheral blood, or cerebrospinal fluid or biopsy done no more than 30 days prior to consent.
- Adequate renal, hepatic, pulmonary, and cardiac function.
EXCLUSION CRITERIA:
- Diagnosis of chronic myelogenous leukemia in lymphoid blast crisis.
- History or presence of clinically relevant central nervous system (CNS) pathology unrelated to CNS leukemia.
- Presence of active or uncontrolled fungal, bacterial, viral, or other infection requiring systemic antimicrobials for management.
- Received prior (< 3 months before obe cel infusion) stem cell transplantation.
- Prior CD19 targeted therapy other than blinatumomab.
- Experienced Grade ≥ 3 neurotoxicity following blinatumomab.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: AUTO1
|
Following lymphodepletion with chemotherapy (cyclophosphamide and fludarabine) patients will be treated with anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T cells
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AES) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Incidens och varaktighet av svår hypogammaglobulinemi
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Andel pediatriska deltagare med r/r B-ALL vid screening som uppnår komplett remission (CR) inom 3 månader efter obe-cel-infusion enligt Independent Response Review Committee (IRRC) bedömning
Tidsram: 3 månader
|
3 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Svarstid i B NHL
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Incidensen av CD19-negativa återfall när som helst i B NHL
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Händelsefri överlevnad i B ALL
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Progressionsfri överlevnad i B NHL
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Total överlevnad (OS) i B ALL
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
CR enligt IRRC-bedömning när som helst i B-ALL
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Total remissionsfrekvens (ORR) (CR + komplett remission med ofullständig återhämtning av antal [CRi]) enligt IRRC-bedömning när som helst under B-ALL
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Minimal residual sjukdom (MRD)-negativ ORR enligt IRRC-bedömning vid någon tidpunkt i B-ALL
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
ORR (CR eller partiell respons [PR]) enligt utvärdering av huvudprövningsläkare som inträffar när som helst i B-NHL
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
OS i B NHL
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 november 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 november 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 november 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 december 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 december 2023
Första postat (Faktisk)
15 december 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 oktober 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 oktober 2026
Senast verifierad
1 oktober 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
- B-cells akut lymfatisk leukemi
- Återfallande B-cell akut lymfatisk leukemi
- Refraktär B-cell akut lymfatisk leukemi
- CD19-positiv CAR T-cell
- Pediatrisk ALLA
- B-cells non-Hodgkin lymfom
- Återfall av B-cell non-Hodgkin lymfom
- Refraktär B-cell Non-Hodgkin lymfom
- Aggressivt mogen B-cell non-Hodgkin lymfom
- Pediatrisk NHL
- Obecabtagene autoleucel
- Obe-cel
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Neoplasmer
- Sjukdomsegenskaper
- Immunsystemets sjukdomar
- Infektioner
- Virussjukdomar
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Hematologiska sjukdomar
- DNA-virusinfektioner
- Lymfatiska sjukdomar
- Lymfoproliferativa störningar
- Immunproliferativa störningar
- Lymfom, icke-Hodgkin
- Lymfom
- Leukemi, lymfoid
- Leukemi
- Epstein-Barr-virusinfektioner
- Herpesviridae-infektioner
- Tumörvirusinfektioner
- Patologiska tillstånd, tecken och symtom
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Upprepning
- Lymfom, B-cell
- Prekursorcellslymfoblastisk leukemi-lymfom
- Burkitt lymfom
Andra studie-ID-nummer
- AUTO1-PY1
- 2023-506307-26-00 (Annan identifierare: EU CT)
- 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .