Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av CD19-riktad CAR T-cellsterapi hos pediatriska patienter med recidiverande eller refraktär B-cells akut lymfoblastisk leukemi (B ALL) och aggressivt moget B-cells non-Hodgkin-lymfom (B NHL)

14 september 2026 uppdaterad av: Autolus Limited

En enarmad, öppen, multicenter, fas Ib-studie som utvärderar säkerheten och preliminär effektivitet av AUTO1 hos pediatriska patienter med CD19-positivt återfall/refraktär (r/r) B-cell Akut lymfoblastisk leukemi (B ALL) och aggressiv Moget B-cells non-Hodgkin-lymfom (B NHL)

Detta är en fas Ib-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av autologa T-celler konstruerade med en chimär antigenreceptor (CAR) riktad mot CD19 hos pediatriska patienter med recidiverande eller refraktär B-cells akut lymfoblastisk leukemi (B ALL) och recidiverande eller refraktär B-cell Non - Hodgkins lymfom (B NHL)

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enarmad, öppen, multicenter, fas Ib-studie för att fastställa säkerheten och preliminär effekt av AUTO1 administrerat intravenöst till pediatriska patienter med r/r B ALL och med r/r aggressivt mogen B NHL. Denna studie är utformad för att utvärdera säkerheten och den preliminära effekten av AUTO1.

Säkerheten och toleransen för AUTO1 hos pediatriska patienter kommer att övervakas kontinuerligt av sponsorn. Dessutom kommer den oberoende dataövervakningskommittén (IDMC) att granska de rullande säkerhetsdata som genererats efter att 6 och 12 behandlade patienter har övervakats i minst 28 dagar och i händelse av att eventuella protokolldefinierade säkerhetsstoppkriterier uppfylls. Om inga fördefinierade säkerhetshändelser relaterade till AUTO1 uppfylls, och säkerhetsdata överensstämmer med vad som tidigare observerats med AUTO1, kan IDMC rekommendera att studien fortsätter utan eller med modifieringar. Baserat på nya data kan studien avbrytas tidigt på grund av överdriven toxicitet, det vill säga vissa fördefinierade AUTO1-relaterade säkerhetshändelser eller dödsfall.

Studien kommer att involvera patienter med samtycke som går igenom följande sekventiella studieperioder: screening, leukaferes, överbryggning vid behov, förkonditionering, behandlingsutvärdering och uppföljning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Rekrytering
        • The Mount Sinai Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Huvudutredare:
          • Shannon Maude, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Rekrytering
        • Methodist Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Amanda Lipsitt, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Rekrytering
        • Primary Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Michael Pulsipher, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Vall d'hebrón
        • Huvudutredare:
          • Cristina Díaz de Heredia, MD
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Nino Jesus
        • Huvudutredare:
          • Alba Rubio, MD
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Huvudutredare:
          • Dr Juliana Silva, MD
      • Manchester, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Denise Bonney, MD
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Great North Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Geoff Shenton, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga patienter < 18 år vid screening
  • Patienter med ≥ 6 kg kroppsvikt vid screening

  • B ALL Kohort: r/r CD19-positiv B ALL definieras som:

    • Primär refraktär sjukdom definierad som:
    • Children's Oncology Group (COG) mycket hög risk för första återfall om första remission ≤18 månader.
    • Återfall eller refraktär sjukdom efter två eller flera rader av systemisk terapi.
    • Återfall eller refraktär sjukdom efter allogen transplantation förutsatt AUTO1-infusion sker minst 3 månader efter stamcellstransplantation.
    • Något av ovanstående med Philadelphia-kromosompositiv sjukdom (Ph+ ALL) där patienten är intolerant mot eller har misslyckats med två linjer av någon tyrosinkinashämmare (TKI) eller en linje av andra generationens TKI, eller om TKI-behandling är kontraindicerad

  • B NHL-kohort: r/r CD19-positiv aggressiv mogen B NHL definierad som:

    • Återfall efter en eller flera tidigare behandlingar (kan inkludera allogena och autologa hematopoetiska stamcellstransplantationer)
    • Primär refraktär (har inte uppnått ett fullständigt eller partiellt svar efter den första behandlingslinjen) med mätbar, biopsibevisad sjukdom enligt radiologiska kriterier vid screening inklusive B NHL-subtyperna diffust stort B-cellslymfom (DLBCL), Burkitts lymfom, primärt mediastinalt stort B-cellslymfom (PMBCL) och höggradigt B-cellslymfom (ej specificerat på annat sätt)
  • Karnofsky (ålder ≥ 10 år) eller Lansky (ålder < 10 år) prestationsstatus ≥ 50 %.
  • Lokal dokumentation av CD19-uttryck på leukemiblaster i BM, perifert blod eller cerebrospinalvätska (CSF) eller biopsi inom 30 dagar efter samtycke
  • Tillräcklig njur-, lever-, lung- och hjärtfunktion

Exklusions kriterier:

  • Diagnos av kronisk myelogen leukemi lymfoid i blast kris
  • Historik eller förekomst av kliniskt relevant patologi i det centrala nervsystemet (CNS).
  • Förekomst av CNS 3-sjukdom eller CNS 2-sjukdom med neurologiska förändringar vid screening
  • Förekomst av aktiv eller okontrollerad svamp-, bakterie-, virus- eller annan infektion som kräver systemiska antimikrobiella medel för behandling
  • Patienter som hade tidigare (mindre än 3 månader före AUTO 1-infusion) stamcellstransplantation
  • Tidigare CD19 riktad behandling annan än blinatumomab
  • Patienter som har upplevt grad 3 eller högre neurotoxicitet efter blinatumomab

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AUTO1
Biologisk: AUTO1
Efter lymfodpletion med kemoterapi (cyklofosfamid och fludarabin) kommer patienter att behandlas med anti-CD19 chimär antigenreceptor (CAR) T-celler
Andra namn:
  • Obecabtagene autoleucel (obe-cel)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AES) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader
Incidens och varaktighet av svår hypogammaglobulinemi
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader
Andel pediatriska deltagare med r/r B-ALL vid screening som uppnår komplett remission (CR) inom 3 månader efter obe-cel-infusion enligt Independent Response Review Committee (IRRC) bedömning
Tidsram: 3 månader
3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Svarstid i B NHL
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader
Incidensen av CD19-negativa återfall när som helst i B NHL
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader
Händelsefri överlevnad i B ALL
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader
Progressionsfri överlevnad i B NHL
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader
Total överlevnad (OS) i B ALL
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader
CR enligt IRRC-bedömning när som helst i B-ALL
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader
Total remissionsfrekvens (ORR) (CR + komplett remission med ofullständig återhämtning av antal [CRi]) enligt IRRC-bedömning när som helst under B-ALL
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader
Minimal residual sjukdom (MRD)-negativ ORR enligt IRRC-bedömning vid någon tidpunkt i B-ALL
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader
ORR (CR eller partiell respons [PR]) enligt utvärdering av huvudprövningsläkare som inträffar när som helst i B-NHL
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader
OS i B NHL
Tidsram: Upp till 24 månader
Upp till 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Autolus Limited

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 november 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 november 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 december 2023

Första postat (Faktisk)

15 december 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AUTO1-PY1
  • 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-506307-26-00 (Annan identifierare: EU CT)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera