Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie CD19 cílené terapie CART T lymfocyty u dětských pacientů s relabující nebo refrakterní akutní lymfoblastickou leukémií B lymfocytů (B ALL) a agresivním zralým B lymfocytárním non-Hodgkinovým lymfomem (B NHL)

26. února 2026 aktualizováno: Autolus Limited

Jednoramenná, otevřená, multicentrická studie fáze Ib hodnotící bezpečnost a předběžnou účinnost AUTO1 u pediatrických pacientů s CD19-pozitivní recidivou/refrakterní (r/r) B buněčnou akutní lymfoblastickou leukémií (B ALL) a agresivní Zralý B buněčný non-Hodgkinův lymfom (B NHL)

Toto je studie fáze Ib k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti autologních T lymfocytů upravených pomocí chimérického antigenního receptoru (CAR) cíleného na CD19 u pediatrických pacientů s relabující nebo refrakterní B lymfocytární akutní lymfoblastickou leukémií (B ALL) a relabujícími nebo refrakterními B lymfocyty Non - Hodgkinův lymfom (B NHL)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednoramenná, otevřená, multicentrická studie fáze Ib ke stanovení bezpečnosti a předběžné účinnosti AUTO1 podávaného intravenózně u pediatrických pacientů s r/r B ALL a s r/r agresivním zralým B NHL. Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a předběžnou účinnost AUTO1.

Bezpečnost a snášenlivost AUTO1 u pediatrických pacientů bude sponzor neustále monitorovat. Nezávislý výbor pro monitorování dat (IDMC) navíc přezkoumá průběžná bezpečnostní data vygenerovaná poté, co bylo 6 a 12 léčených pacientů sledováno po dobu alespoň 28 dnů a v případě, že jsou splněna jakákoliv protokolem definovaná kritéria pro bezpečné zastavení. Pokud nejsou splněny žádné předem definované bezpečnostní události související s AUTO1 a bezpečnostní údaje jsou v souladu s tím, co bylo dříve pozorováno u AUTO1, může IDMC doporučit pokračování studie bez úprav nebo s úpravami. Na základě nových údajů může být studie předčasně zastavena z důvodu nadměrné toxicity, tj. určitých předem definovaných bezpečnostních událostí nebo úmrtí souvisejících s AUTO1.

Studie bude zahrnovat souhlasné pacienty, kteří procházejí následujícími po sobě jdoucími obdobími studie: screening, leukaferéza, přemostění podle potřeby, předkondicionování, hodnocení léčby a sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Juliana Silva, MD
      • Manchester, Spojené království
        • Nábor
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Denise Bonney, MD
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království
        • Nábor
        • Great North Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Geoff Shenton, MD
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shannon Maude, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • Methodist Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amanda Lipsitt, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Primary Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Pulsipher, MD
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Vall D'Hebron
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cristina Diaz de Heredia, MD
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Niño Jesús
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alba Rubio, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví < 18 let při screeningu
  • Pacienti s tělesnou hmotností ≥ 6 kg při screeningu

  • B ALL Kohorta: r/r CD19-pozitivní B ALL definovaná jako:

    • Primární refrakterní onemocnění definované jako:
    • Dětská onkologická skupina (COG) s velmi vysokým rizikem prvního relapsu, pokud první remise ≤ 18 měsíců.
    • Recidivující nebo refrakterní onemocnění po dvou nebo více liniích systémové terapie.
    • Recidivující nebo refrakterní onemocnění po alogenní transplantaci za předpokladu, že k infuzi AUTO1 dojde alespoň 3 měsíce po transplantaci kmenových buněk.
    • Cokoli z výše uvedeného s onemocněním s pozitivním chromozomem Philadelphia (Ph+ ALL), kdy pacient netoleruje nebo selhaly dvě linie jakéhokoli inhibitoru tyrozinkinázy (TKI) nebo jedna linie TKI druhé generace, nebo pokud je léčba TKI kontraindikována

  • Kohorta B NHL: r/r CD19-pozitivní agresivní zralá B NHL definovaná jako:

    • Relaps po jedné nebo více předchozích terapiích (může zahrnovat alogenní a autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk)
    • Primárně refrakterní (nedosáhli úplné nebo částečné odpovědi po první linii terapie) s měřitelným, biopsií prokázaným onemocněním podle radiologických kritérií při screeningu včetně B NHL subtypů difuzního velkobuněčného B-lymfomu (DLBCL), Burkittova lymfomu, primárního mediastinálního velkobuněčný B-lymfom (PMBCL) a B-buněčný lymfom vysokého stupně (jinak nespecifikováno)
  • Karnofsky (věk ≥ 10 let) nebo Lansky (věk < 10 let) skóre stavu výkonnosti ≥ 50 %.
  • Lokální dokumentace exprese CD19 na leukemických blastech v BM, periferní krvi nebo mozkomíšním moku (CSF) nebo biopsie do 30 dnů od souhlasu
  • Přiměřená funkce ledvin, jater, plic a srdce

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza lymfoidní chronické myeloidní leukémie v blastické krizi
  • Anamnéza nebo přítomnost klinicky relevantní patologie centrálního nervového systému (CNS).
  • Přítomnost onemocnění CNS 3 nebo onemocnění CNS 2 s neurologickými změnami při screeningu
  • Přítomnost aktivní nebo nekontrolované plísňové, bakteriální, virové nebo jiné infekce vyžadující léčbu systémovými antimikrobiálními látkami
  • Pacienti, kteří dříve (méně než 3 měsíce před AUTO 1 infuzí) transplantovali kmenové buňky
  • Předchozí léčba cílená na CD19 jiná než blinatumomab
  • Pacienti, u kterých se po blinatumomabu vyskytla neurotoxicita stupně 3 nebo vyšší

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AUTO1
Biologický: AUTO1
Po lymfodepleci chemoterapií (cyklofosfamid a fludarabin) budou pacienti léčeni T buňkami anti-CD19 chimérického antigenního receptoru (CAR)
Ostatní jména:
  • Obecabtagene autoleucel (obe-cel)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AES) a vážných nežádoucích účinků (SAES)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Incidence a trvání těžké hypogammaglobulinémie
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Podíl pediatrických účastníků s r/r B ALL při screeningu, kteří dosáhnou kompletní remise (CR) do 3 měsíců po infuzi obe-cel podle hodnocení Nezávislého výboru pro posouzení odpovědi (IRRC)
Časové okno: 3 měsíce
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Délka odezvy v B NHL
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Výskyt CD19-negativního relapsu kdykoli v B NHL
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Přežití bez událostí u B ALL
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Přežití bez progrese v B NHL
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Celkové přežití (OS) u B ALL
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
CR podle hodnocení IRRC kdykoli v B ALL
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Celková míra remise (ORR) (CR + úplná remise s neúplným zotavením krevního obrazu [CRi]) podle hodnocení IRRC kdykoli v průběhu B ALL
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Minimální reziduální onemocnění (MRD)-negativní ORR podle hodnocení IRRC v jakémkoli čase u B ALL
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
ORR (CR nebo parciální odpověď [PR]) podle hodnocení vyšetřujícího lékaře, která nastane kdykoli u B NHL
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Celkové přežití u B NHL
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Autolus Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AUTO1-PY1
  • 2023-506307-26-00 (Jiný identifikátor: EU CT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AUTO1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit