Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af CD19-målrettet CAR T-celleterapi hos pædiatriske patienter med recidiverende eller refraktær B-celle akut lymfatisk leukæmi (B ALL) og aggressivt modent B-celle non-Hodgkin-lymfom (B NHL)

26. februar 2026 opdateret af: Autolus Limited

Et enkelt-arm, åbent, multicenter, fase Ib-studie, der evaluerer sikkerheden og den foreløbige effektivitet af AUTO1 hos pædiatriske patienter med CD19-positivt recidiverende/refraktær (r/r) B-celle akut lymfatisk leukæmi (B ALL) og aggressiv Modent B-cellet non-Hodgkin-lymfom (B NHL)

Dette er et fase Ib-studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe T-celler konstrueret med en kimær antigenreceptor (CAR) rettet mod CD19 hos pædiatriske patienter med recidiverende eller refraktær B-celle akut lymfatisk leukæmi (B ALL) og recidiverende eller refraktær B-celle Non - Hodgkin lymfom (B NHL)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt-arm, åbent, multicenter, fase Ib-studie for at bestemme sikkerheden og den foreløbige effektivitet af AUTO1 administreret intravenøst ​​hos pædiatriske patienter med r/r B ALL og med r/r aggressiv moden B NHL. Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af AUTO1.

Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AUTO1 hos pædiatriske patienter vil løbende blive overvåget af sponsoren. Derudover vil den uafhængige dataovervågningskomité (IDMC) gennemgå de rullende sikkerhedsdata genereret efter 6 og 12 behandlede patienter er blevet overvåget i mindst 28 dage, og i tilfælde af at protokoldefinerede sikkerhedsstopkriterier er opfyldt. Hvis ingen foruddefinerede sikkerhedshændelser relateret til AUTO1 er opfyldt, og sikkerhedsdataene stemmer overens med det, der tidligere er blevet observeret med AUTO1, kan IDMC anbefale at fortsætte undersøgelsen uden eller med modifikationer. Baseret på nye data kan undersøgelsen stoppes tidligt på grund af overdreven toksicitet, dvs. visse foruddefinerede AUTO1-relaterede sikkerhedshændelser eller dødsfald.

Undersøgelsen vil involvere samtykkede patienter, der gennemgår følgende sekventielle undersøgelsesperioder: screening, leukaferese, brodannelse efter behov, prækonditionering, behandlingsevaluering og opfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Juliana Silva, MD
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Denise Bonney, MD
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Great North Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Geoff Shenton, MD
  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Shannon Maude, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • Methodist Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Amanda Lipsitt, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Pulsipher, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Vall d'Hebron
        • Ledende efterforsker:
          • Cristina Diaz de Heredia, MD
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Niño Jesús
        • Ledende efterforsker:
          • Alba Rubio, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter under 18 år ved screening
  • Patienter med ≥ 6 kg kropsvægt ved screening

  • B ALL Kohorte: r/r CD19-positiv B ALL defineret som:

    • Primær refraktær sygdom defineret som:
    • Children's Oncology Group (COG) meget høj risiko for første tilbagefald, hvis første remission ≤18 måneder.
    • Tilbagefaldende eller refraktær sygdom efter to eller flere linjer med systemisk terapi.
    • Tilbagefaldende eller refraktær sygdom efter allogen transplantation forudsat AUTO1-infusion forekommer mindst 3 måneder efter stamcelletransplantation.
    • Enhver af ovenstående med Philadelphia kromosom positiv sygdom (Ph+ ALL), hvor patienten er intolerant over for eller har svigtet to linjer af en hvilken som helst tyrosinkinasehæmmer (TKI) eller en linje af anden generation af TKI, eller hvis TKI-behandling er kontraindiceret

  • B NHL-kohorte: r/r CD19-positiv aggressiv moden B NHL defineret som:

    • Tilbagefald efter en eller flere tidligere behandlinger (kan omfatte allogen og autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation)
    • Primær refraktær (har ikke opnået et fuldstændigt eller delvist respons efter den første behandlingslinje) med målbar, biopsi-bevist sygdom ved radiologiske kriterier ved screening, herunder B NHL subtyperne diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL), Burkitts lymfom, primær mediastinal stort B-celle lymfom (PMBCL) og højgradigt B-celle lymfom (ikke andet specificeret)
  • Karnofsky (alder ≥ 10 år) eller Lansky (alder < 10 år) præstationsstatusscore ≥ 50 %.
  • Lokal dokumentation af CD19-ekspression på leukæmi-blaster i BM, perifert blod eller cerebrospinalvæske (CSF) eller biopsi inden for 30 dage efter samtykke
  • Tilstrækkelig nyre-, lever-, lunge- og hjertefunktion

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af kronisk myelogen leukæmi lymfoid i blast krise
  • Anamnese eller tilstedeværelse af klinisk relevant patologi i centralnervesystemet (CNS).
  • Tilstedeværelse af CNS 3 sygdom eller CNS 2 sygdom med neurologiske ændringer ved screening
  • Tilstedeværelse af aktiv eller ukontrolleret svampe-, bakteriel, viral eller anden infektion, der kræver systemiske antimikrobielle midler til behandling
  • Patienter, som havde tidligere (mindre end 3 måneder før AUTO 1-infusion) stamcelletransplantation
  • Tidligere CD19 målrettet behandling, bortset fra blinatumomab
  • Patienter, der har oplevet grad 3 eller højere neurotoksicitet efter blinatumomab

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AUTO1
Biologisk: AUTO1
Efter lymfodepletion med kemoterapi (cyclophosphamid og fludarabin) vil patienter blive behandlet med anti-CD19 kimære antigenreceptor (CAR) T-celler
Andre navne:
  • Obecabtagene autoleucel (obe-cel)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Frekvens og sværhedsgrad af bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Forekomst og varighed af svær hypogammaglobulinæmi
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Andel af pædiatriske deltagere med r/r B ALL ved screeningsundersøgelsen, som opnår komplet remission (CR) inden for 3 måneder efter obe-cel-infusion ifølge Independent Response Review Committee (IRRC) vurdering
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Varighed af svar i B NHL
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Forekomst af CD19-negativt tilbagefald til enhver tid i B NHL
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Begivenhedsfri overlevelse i B ALL
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Progressionsfri overlevelse i B NHL
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Samlet overlevelse (OS) i B ALL
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
CR pr. IRRC-vurdering på et hvilket som helst tidspunkt i B ALL
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Samlet remissionsrate (ORR) (CR + komplet remission med ufuldstændig genopretning af tællinger [CRi]) ifølge IRRC-vurderingen på ethvert tidspunkt i B ALL
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Minimal rest-sygdom (MRD)-negativ ORR pr. IRRC-vurdering til enhver tid i B ALL
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
ORR (CR eller partiel respons [PR]) per Investigator vurdering forekommende på ethvert tidspunkt i B NHL
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
OS i B NHL
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Autolus Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2023

Først opslået (Faktiske)

15. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AUTO1-PY1
  • 2023-506307-26-00 (Anden identifikator: EU CT)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AUTO1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner