MDS 進行における BMP 経路の役割 (BMP-MDS)
骨髄異形成症候群の進行および急性骨髄性白血病への移行におけるBMP経路の役割
骨髄異形成症候群 (MDS) は、急性骨髄性白血病 (AML) に進行する可能性のある血液がんです。 MDS の維持、抵抗性、進化における微小環境の関与についての説明が増えています。
骨形成タンパク質 (BMP) 経路は、骨髄間質細胞との相互作用を介した造血幹細胞コンパートメントの自己複製や造血の調節など、多くの機能に関与しています。 研究者らは、特に TWIST1、ΔNp73、NANOG の活性化を介して、慢性骨髄性白血病 (CML) および AML に関与していることを実証しました。これは、特定のがん幹細胞の静止状態の増加とその抵抗力の原因となります。
大規模データベースの分析に基づく予備的な結果は、BMP 経路も MDS の初期に変化することを示唆しています。 この研究では、MDS におけるこの経路の変化と AML への移行への関与を調査します。
適切であれば、BMP 経路は、AML への移行と闘うための非常に有望な治療標的となる可能性があります。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Maël MD Heiblig
- 電話番号：+33 0478864340
- メール：Mael.heiblig@chu-lyon.fr
研究場所
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Lyon、フランス、69229
- Hospices Civils de Lyon
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コンタクト：
- Maël MD HEIBLIG
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
- 急性骨髄性白血病に進行するリスクがある未治療の骨髄異形成症候群の成人患者。
- 新規AMLの成人患者
説明
包含基準:
- 世界保健機関が定めた基準に従った、骨髄異形成症候群または骨髄異形成症候群の疑いのある成人患者、または
- 初回治療時に新規急性骨髄性白血病の疑いのある成人患者
除外基準:
- 慢性骨髄単球性白血病を含むフロンティアMDS/骨髄増殖症候群
- MDSおよびAMLは、ヒドロキシカルバミド、アザシチジン、集中化学療法などの細胞傷害性治療からすでに恩恵を受けています
- 研究への参加に反対する患者
- 妊娠中または授乳中の女性
- 法的保護措置を受けている患者さん
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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MDS患者
世界保健機関が定義した基準に従った、骨髄異形成症候群または骨髄異形成症候群の疑いのある成人患者:
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患者の治療（診断、経過観察、AML/MDS 血症の疑い）の一環として骨髄が採取される場合、さらに 1 ～ 2 本の EDTA チューブの骨髄が採取されます。
特定の血液学的データ (NFP、遺伝的および分子的特性) は匿名化された形式で収集され、測定された BMP 経路の変化と関連付けられます。
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AML患者
初期管理時に新規急性骨髄性白血病が疑われた成人患者
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患者の治療（診断、経過観察、AML/MDS 血症の疑い）の一環として骨髄が採取される場合、さらに 1 ～ 2 本の EDTA チューブの骨髄が採取されます。
特定の血液学的データ (NFP、遺伝的および分子的特性) は匿名化された形式で収集され、測定された BMP 経路の変化と関連付けられます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BMP 経路の記述的分析: 骨髄血漿 BMP2/BMP4 レベル
時間枠：診断時、6か月後、5年後
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MDS患者の骨髄由来細胞におけるBMP経路のタンパク質、トランスクリプトーム、機能レベルでの記述的分析： 目的のサイトカイン BMP2 および BMP4 の濃度を研究するための骨髄血漿 |
診断時、6か月後、5年後
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BMP経路の記述的解析：骨髄単核細胞分画
時間枠：診断時、6か月後、5年後
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MDS患者の骨髄由来細胞におけるBMP経路のタンパク質、トランスクリプトーム、機能レベルでの記述的分析： 髄血単核球: RT-QPCR およびフローサイトメトリーによる膜受容体 BMPRIA および BMPRIB の発現、サイトカイン BMP2 および BMP4 (RT-QPCR) の発現、ウェスタンブロットおよび/またはフローサイトメトリーによる SMAD 中間体のリン酸化の程度、BMP の発現RT-QPCRによる経路標的遺伝子 |
診断時、6か月後、5年後
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BMP 経路の記述的分析: - 継代 0 後の骨髄間葉系幹細胞の数と分化能力 - 機能レベル
時間枠：診断時、6か月後、5年後
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MDS患者の骨髄由来細胞におけるBMP経路の機能レベルでの記述的分析： 髄質間葉系幹細胞を培養し、機能的観点（培養、コロニー形成単位試験、長期培養開始コロニー）から研究します。 |
診断時、6か月後、5年後
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BMP 経路の記述的分析: - 継代 0 後の骨髄間葉系幹細胞の数と分化能 - トランスクリプトーム レベル
時間枠：診断時、6か月後、5年後
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MDS患者の骨髄由来細胞におけるBMP経路のトランスクリプトームレベルでの記述的分析： 髄質間葉系幹細胞を培養し、トランスクリプトームの角度（受容体、BMP サイトカイン、標的遺伝子などの発現）から研究します。 |
診断時、6か月後、5年後
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BMP 経路の記述的分析: - 継代 0 後の骨髄間葉系幹細胞の数と分化能 - タンパク質レベル
時間枠：診断時、6か月後、5年後
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MDS患者の骨髄由来細胞におけるBMP経路のタンパク質レベルでの記述的分析： 髄質間葉系幹細胞は培養され、タンパク質の角度（上清中に存在するサイトカイン）から研究されます。 |
診断時、6か月後、5年後
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 69HCL22_0491
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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