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BMP 通路在 MDS 进展中的作用 (BMP-MDS)

2024年1月19日 更新者：Hospices Civils de Lyon

BMP 通路在骨髓增生异常综合征进展和向急性髓系白血病转变中的作用

骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一种血液癌症，可进展为急性髓性白血病 (AML)。 微环境在 MDS 的维持、抵抗和演变中的参与越来越多地被描述。

骨形态发生蛋白 (BMP) 通路涉及多种功能，包括造血干细胞区室的自我更新以及通过与骨髓基质细胞相互作用来调节造血功能。 研究人员已证明其与慢性粒细胞白血病 (CML) 和 AML 相关，特别是通过激活 TWIST1、ΔNp73、NANOG；它导致某些癌症干细胞的静止状态及其抵抗力增加。

基于大型数据库分析的初步结果表明，BMP 通路在 MDS 早期也发生了改变。 本研究探讨了 MDS 中该通路的改变及其与 AML 转化的关系。

如果合适，BMP 通路可能成为对抗 AML 转化的非常有前景的治疗靶点。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

60

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 法国
      • Lyon、法国、69229
        • Hospices Civils de Lyon
        • 接触：
          • Maël MD HEIBLIG

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

  • 患有未经治疗的骨髓增生异常综合征的成年患者有进展为急性髓系白血病的风险。
  • 患有新发 AML 的成年患者

描述

纳入标准：

  • 根据世界卫生组织定义的标准患有骨髓增生异常综合征或疑似骨髓增生异常综合征的成年患者或
  • 初次治疗时怀疑患有新发急性髓系白血病的成年患者

排除标准：

  • 前沿 MDS/骨髓增殖综合征，包括慢性粒单核细胞白血病
  • MDS 和 AML 已受益于细胞毒性治疗，包括羟基脲、氮胞苷、强化化疗
  • 患者反对将其纳入研究
  • 孕妇或哺乳期妇女
  • 受法律保护措施的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
骨髓增生异常综合征患者

根据世界卫生组织定义的标准，患有骨髓增生异常综合征或疑似骨髓增生异常综合征的成年患者：

  • 一种或多种血细胞减少症，
  • 和/或一条或多条线的发育不良，
  • 和/或骨髓母细胞增殖
  • 和/或髓冠中的铁粒幼细胞
  • 和/或 MDS 的遗传/细胞遗传学异常特征。
  • 无论 R-IPSS 处于哪个阶段（修订版国际预后评分系统）
  • 无细胞毒治疗史（羟基脲、氮胞苷）
生物：常规护理期间收集 EDTA（乙二胺四乙酸二钠盐）骨髓管
当收集骨髓作为患者护理（诊断、随访、疑似 AML/MDS 血病）的一部分时，会额外收集一到两根 EDTA 骨髓管。 某些血液学数据（NFP、遗传和分子特征）将以匿名形式收集，并与测量的 BMP 通路变化相关联。
急性髓系白血病患者
初次治疗时疑似新发急性髓系白血病的成年患者
生物：常规护理期间收集 EDTA（乙二胺四乙酸二钠盐）骨髓管
当收集骨髓作为患者护理（诊断、随访、疑似 AML/MDS 血病）的一部分时，会额外收集一到两根 EDTA 骨髓管。 某些血液学数据（NFP、遗传和分子特征）将以匿名形式收集，并与测量的 BMP 通路变化相关联。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
BMP 途径的描述性分析：骨髓血浆 BMP2/BMP4 水平
大体时间：诊断时、6 个月时、5 岁时

MDS患者骨髓来源细胞中BMP通路在蛋白质、转录组和功能水平上的描述性分析：

骨髓血浆用于研究感兴趣的细胞因子 BMP2 和 BMP4 的浓度
诊断时、6 个月时、5 岁时
BMP 途径的描述性分析：骨髓单个核细胞组分
大体时间：诊断时、6 个月时、5 岁时

MDS患者骨髓来源细胞中BMP通路在蛋白质、转录组和功能水平上的描述性分析：

髓血单核细胞：通过 RT-QPCR 和流式细胞术检测膜受体 BMPRIA 和 BMPRIB 的表达、细胞因子 BMP2 和 BMP4 的表达 (RT-QPCR)、通过蛋白质印迹和/或流式细胞术检测 SMAD 中间体的磷酸化程度、BMP 的表达RT-QPCR 检测途径靶基因
诊断时、6 个月时、5 岁时
BMP 途径的描述性分析： - 0 代后骨髓间充质干细胞数量和分化能力 - 功能水平
大体时间：诊断时、6 个月时、5 岁时

MDS患者骨髓来源细胞BMP通路功能水平的描述性分析：

髓质间充质干细胞将从功能角度进行培养和研究（培养、集落形成单位测试、长期培养起始集落）
诊断时、6 个月时、5 岁时
BMP 途径的描述性分析： - 0 代后骨髓间充质干细胞数量和分化能力 - 转录组水平
大体时间：诊断时、6 个月时、5 岁时

MDS 患者骨髓来源细胞 BMP 通路在转录组水平的描述性分析：

骨髓间充质干细胞将从转录组角度（受体表达、BMP细胞因子、靶基因等）进行培养和研究。
诊断时、6 个月时、5 岁时
BMP 途径的描述性分析： - 第 0 代后骨髓间充质干细胞数量和分化能力 - 蛋白质水平
大体时间：诊断时、6 个月时、5 岁时

MDS患者骨髓来源细胞中BMP通路在蛋白质水平的描述性分析：

将从蛋白质角度（上清液中存在的细胞因子）培养和研究髓质 MSC。
诊断时、6 个月时、5 岁时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hospices Civils de Lyon

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年1月27日

初级完成 (估计的)

2029年1月27日

研究完成 (估计的)

2034年1月27日

研究注册日期

首次提交

2023年11月29日

首先提交符合 QC 标准的

2023年12月8日

首次发布 (实际的)

2023年12月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月19日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 69HCL22_0491

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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