嚢胞性線維症を伴う小児の副鼻腔疾患
2026年9月4日 更新者：Daniel M. Beswick、University of California, Los Angeles
これは、嚢胞性線維症（YCwCF）の幼児における慢性副鼻腔炎（CRS）および嗅覚障害（OD）に対する非常に効果的な嚢胞性線維症膜コンダクタンス調節因子（CFTR）調節因子の影響を調べる前向き観察研究です。
この研究には 2 つのグループが含まれます。1 つは初診時に含まれる 2 ～ 8 歳の小児で、高効果モジュレーター療法 (HEMT) を受けています。もう 1 つは、2 ～ 8 歳の小児で、初回来院時に含まれ、HEMT を受けていない対照群です。
結果には、副鼻腔磁気共鳴画像法 (MRI) スキャン、嗅覚検査、2 年間にわたって得られた生活の質調査が含まれます。
調査の概要
詳細な説明
この多施設共同の前向き観察研究では、嚢胞性線維症（YCwCF）の小児における慢性鼻副鼻腔炎（CRS）および嗅覚障害（OD）に対する高効果モジュレーター療法（HEMT）の効果を調査しています。 この研究は 2 年間に及び、嚢胞性線維症の小児の 2 つの異なるグループが含まれています。HEMT を受ける 8 歳以下の小児と、HEMT を受けない 8 歳以下の対照群です。 この研究は、この若い層における副鼻腔の健康と嗅覚能力の改善における HEMT の有効性を評価することを目的としています。
主要な評価には、磁気共鳴画像法 (MRI) による副鼻腔混濁、MRI で測定される嗅球容積、他覚的嗅覚検査、およびさまざまな品質 (QOL) 調査が含まれます。 この調査は、YCwCF における CRS と OD の重症度を特徴づけ、HEMT の早期開始が CRS と OD を改善するかどうかを解明することを目的としています。
HEMT グループでは、参加者は HEMT 前の評価を受け、その後、HEMT の 1 年後と 2 年後に評価を受けます。 対照/非HEMT群では、参加者はベースライン、1年、2年間隔で並行して評価を受け、HEMTを使用しない場合のCRSとODの自然な進行を追跡します。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
80
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Daniel M Beswick, MD
- 電話番号：310-206-8457
- メール：dbeswick@mednet.ucla.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Marlene Florian
- 電話番号：424-946-5862
- メール：mflorian@mednet.ucla.edu
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- Children's Hospital Colorado
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コンタクト：
- Edith Zemanick, MD
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コンタクト：
- Mary Cross
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 募集
- University of Iowa
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コンタクト：
- Sean B Fain, PhD
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コンタクト：
- Mary Teresi
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- 募集
- University of Kansas Medical Center
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コンタクト：
- Michael Lewis, MD
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コンタクト：
- Larry Scott
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
- 募集
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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コンタクト：
- Jason Woods, PhD
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コンタクト：
- Priyanka Desirazu
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Vermont
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Colchester、Vermont、アメリカ、05446
- 募集
- University of Vermont
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コンタクト：
- Jillian S Sullivan, MD
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コンタクト：
- Julie Sweet
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- 募集
- University of Virginia
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コンタクト：
- Jaime Mata, MS, PhD
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コンタクト：
- Roselove N Nunoo-Asare
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究の参加者は、2 つのグループのいずれかに登録されます。
最初のグループ（HEMT グループ）には、基礎となる CFTR 変異状態に基づいて、ivacaftor または elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor として定義される HEMT を開始する臨床的意図を持つ 2 ～ 8 歳の小児が登録されます。
2 番目のグループ (非 HEMT グループ) は、臨床的に HEMT を開始する意図のない 8 歳未満の子供で構成されます。
両方のグループの子供が特定され、嚢胞性線維症クリニックから募集されます。
説明
包含基準:
HEMTグループ:
- CF 診断の文書を持つ子供たち
- 最初の研究訪問時の年齢は2～8歳
- CFTR 変異は、FDA がラベル付けした非常に効果的なモジュレーター療法 (イバカフトールまたはエレキサカフトール/テザカフトール/イバカフトール) の適応症と一致しています。
- 臨床医は、HEMT の開始前に登録が行われるようにイバカトールまたは ETI を処方する意向である
非 HEMT/対照グループ:
- CF 診断の文書を持つ子供たち
- 最初の研究訪問時の年齢は2～8歳
- CFTR変異に基づく非常に効果的なモジュレーター療法（ivacaftorまたはelexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）の対象外、または適格であればHEMTを開始しないという臨床決定
除外基準:
両方のグループの場合:
- 最初の治験来院前28日以内の治験薬の使用
- -最初の治験訪問前を含む180日以内のイバカフトルまたはエレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトルの使用
- -最初の研究訪問前を含む28日以内の慢性経口コルチコステロイドの使用。
- -最初の研究来院前180日以内に副鼻腔手術を行った患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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HEMTグループ
イバカフトルまたはエレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトル CFTR モジュレーター療法の開始を計画している CF の小児。
この研究の非 HEMT グループの参加者は、これらの CFTR モジュレーター療法の資格を得て開始する予定であれば、HEMT コホートに登録することができます。
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HEMT は治療医師の裁量で処方され、この研究の主任研究者の指示によるものではありません。
他の名前：
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非HEMT/コントロールグループ
イバカフトルまたはエレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトル CFTR モジュレーター療法を受けていない CF の小児。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MRI 副鼻腔混濁の変化
時間枠：ベースライン、1年、2年の追跡調査
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測定には、MRI を使用して副鼻腔の総混濁率 (%) を計算することが含まれます。この場合、副鼻腔の内容物は空気と軟組織/体液に区別されます。
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ベースライン、1年、2年の追跡調査
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嗅球容積の変化
時間枠：ベースライン、1年、2年の追跡調査
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評価には、MRI を使用して連続した冠状スライス上の嗅球をセグメント化し、これらを 3 次元領域に結合することが含まれます。
次に、この領域の体積が立方ミリメートル (mm3) 単位で計算されます。
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ベースライン、1年、2年の追跡調査
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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嗅裂混濁
時間枠：ベースライン、1年、2年の追跡調査
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嗅裂の混濁は、MRI 上で嗅裂をセグメント化し、ピクセル強度のしきい値を適用して混濁のパーセンテージ (%) を計算することによって定量化されます。
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ベースライン、1年、2年の追跡調査
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小児嗅覚ホイール（PSW）スコアの変化
時間枠：ベースライン、1年、2年の追跡調査
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PSW テストでは、子供たちがマイクロカプセル化された臭気物質を識別する必要があります。
スコア (範囲: 0 ～ 11) は正しく識別された匂いの数に基づいており、スコアが高いほど嗅覚機能が優れていることを示します。
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ベースライン、1年、2年の追跡調査
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嗅覚障害に関する簡単な質問票（BQOD）スコアの変化
時間枠：ベースライン、1年、2年の追跡調査
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この BQOD は、嗅覚特有の生活の質 (QOL) を評価するための親が記入する調査です。
調査スコア (範囲: 0 ～ 21) は嗅覚 QOL 障害の程度を定量化し、スコアが高いほど嗅覚 QOL 障害が大きいことを示します。
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ベースライン、1年、2年の追跡調査
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副鼻腔および鼻の生活の質調査 (SN-5) の変化 - 症状の頻度領域
時間枠：ベースライン、1年、2年の追跡調査
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SN-5 は、子供の副鼻腔症状と QOL を評価する親が記入する調査です。
副鼻腔感染症、鼻閉塞、アレルギー症状、精神的苦痛、活動制限、全体的な QOL を把握します。
最初の 5 つの症状領域の質問では、各領域のスコアの範囲は 1 ～ 7 で、スコアが高いほど、過去 4 週間にどの症状が患者に影響を及ぼしたかの頻度が高いことを示します。
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ベースライン、1年、2年の追跡調査
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副鼻腔および鼻の生活の質調査 (SN-5) の変化 - 全体的な生活の質 (QOL) 領域
時間枠：ベースライン、1年、2年の追跡調査
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SN-5 は、子供の副鼻腔症状と QOL を評価する親が記入する調査です。
副鼻腔感染症、鼻閉塞、アレルギー症状、精神的苦痛、活動制限、全体的な QOL を把握します。
鼻または副鼻腔の問題の結果として子供の全体的な QOL を評価する最後の質問は、0 ～ 10 のスケールで採点され、スコアが高いほど QOL が良好であることを示します。
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ベースライン、1年、2年の追跡調査
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Daniel M Beswick, MD、University of California, Los Angeles
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月12日
一次修了 (推定)
2029年6月30日
研究の完了 (推定)
2029年6月30日
試験登録日
最初に提出
2023年12月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月19日
最初の投稿 (実際)
2024年1月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月4日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 22-000594
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
参加者のデータは、REDCap ソフトウェアを使用して安全に保存されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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