Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Poskiontelon sairaus pienillä lapsilla, joilla on kystinen fibroosi

perjantai 4. syyskuuta 2026 päivittänyt: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Tämä on prospektiivinen, havainnollinen tutkimus, jossa tutkitaan erittäin tehokkaiden kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijöiden (CFTR) vaikutusta krooniseen rinosinusiittiin (CRS) ja hajuaistiin (OD) pienillä lapsilla, joilla on kystinen fibroosi (YCwCF). Tässä tutkimuksessa on kaksi ryhmää: 2-8-vuotiaat lapset, mukaan lukien ensimmäisellä käynnillä, jotka saavat erittäin tehokasta modulaattorihoitoa (HEMT) ja kontrolliryhmä 2-8-vuotiaista lapsista, mukaan lukien ensimmäisellä käynnillä, jotka eivät saa HEMT:tä. Tulokset sisältävät sinusmagneettikuvauksen (MRI) skannaukset, hajutestit ja elämänlaatututkimukset kahden vuoden aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä monikeskus-, prospektiivinen, havainnointitutkimus tutkii erittäin tehokkaan modulaattorihoidon (HEMT) vaikutuksia krooniseen rinosinusiittiin (CRS) ja hajuaistiin (OD) pienillä lapsilla, joilla on kystinen fibroosi (YCwCF). Tutkimus kestää kaksi vuotta ja sisältää kaksi erillistä kystistä fibroosia sairastavien lasten ryhmää: ≤ 8-vuotiaat lapset, jotka saavat HEMT:tä, ja kontrolliryhmä ≤ 8-vuotiaista lapsista, jotka eivät saa HEMT:tä. Tutkimuksen tavoitteena on arvioida HEMT:n tehokkuutta poskionteloiden terveyden ja hajukyvyn parantamisessa tässä nuoressa väestöryhmässä.

Tärkeimmät arvioinnit sisältävät magneettikuvauksen (MRI) poskionteloiden samentumisen, magneettikuvauksella mitatun hajusolujen tilavuuden, objektiivisen hajutestin ja erilaiset laatututkimukset (QOL). Tämän tutkimuksen tarkoituksena on karakterisoida CRS:n ja OD:n vakavuus YCwCF:ssä ja selvittää, parantaako HEMT:n varhainen aloitus CRS:ää ja OD:tä.

HEMT-ryhmässä osallistujille suoritetaan HEMT-arviointi, jota seuraa 1 vuoden ja 2 vuoden HEMT-arviointi. Kontrolliryhmässä/ei-HEMT-ryhmässä osallistujille tehdään rinnakkaiset arvioinnit lähtötilanteessa, 1 vuoden ja 2 vuoden välein, jotta voidaan seurata CRS:n ja OD:n luonnollista etenemistä ilman HEMT:tä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

80

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
        • Ottaa yhteyttä:
          • Edith Zemanick, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sean B Fain, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Michael Lewis, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jason Woods, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Yhdysvallat, 05446
        • Rekrytointi
        • University of Vermont
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Rekrytointi
        • University of Virginia
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämän tutkimuksen osallistujat kirjataan toiseen kahdesta ryhmästä. Ensimmäiseen ryhmään (HEMT-ryhmä) otetaan mukaan 2–8-vuotiaat lapset, joilla on kliininen tarkoitus aloittaa HEMT, joka määritellään ivakaftoriksi tai eleksakaftoriksi/tezakaftoriksi/ivakaftoriksi taustalla olevan CFTR-mutaatiostatuksen perusteella. Toinen ryhmä (ei-HEMT-ryhmä) koostuu alle 8-vuotiaista lapsista, joilla ei ole aikomusta aloittaa kliinisesti HEMT. Molempien ryhmien lapset tunnistetaan ja rekrytoidaan kystisen fibroosin klinikoilta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

HEMT-ryhmä:

  • Lapset, joilla on dokumentaatio CF-diagnoosista
  • Ikä 2-8 vuotta ensimmäisellä opintokäynnillä
  • CFTR-mutaatio, joka on yhdenmukainen FDA:n merkinnän kanssa erittäin tehokkaasta modulaattorihoidosta (ivakaftori tai eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori)
  • Kliinikon aikomus määrätä ivakaftoria tai ETI:tä niin, että ilmoittautuminen on ennen HEMT-hoidon alkua

Ei-HEMT/ohjausryhmä:

  • Lapset, joilla on dokumentaatio CF-diagnoosista
  • Ikä 2-8 vuotta ensimmäisellä opintokäynnillä
  • Ei kelpaa erittäin tehokkaaseen modulaattorihoitoon (ivakaftori tai eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori), joka perustuu CFTR-mutaatioon tai kliiniseen päätökseen olla aloittamatta HEMT:tä, jos se on kelvollinen

Poissulkemiskriteerit:

Molemmille ryhmille:

  • Tutkimuslääkkeen käyttö 28 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuskäyntiä
  • Ivakaftorin tai eleksakaftorin/tezakaftorin/ivakaftorin käyttö 180 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuskäyntiä, mukaan lukien
  • Kroonisten oraalisten kortikosteroidien käyttö 28 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuskäyntiä mukaan lukien.
  • Sinusleikkaus 180 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuskäyntiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
HEMT-ryhmä
CF-lapset, jotka suunnittelevat ivakaftori- tai eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori CFTR-modulaattorihoidon aloittamista. Tämän tutkimuksen ei-HEMT-ryhmän osallistujat voivat ilmoittautua HEMT-kohorttiin, jos he ovat oikeutettuja näihin CFTR-modulaattorihoitoihin ja aikovat aloittaa ne.
Lääke: Ivakaftori tai eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori
HEMT:t määrätään hoitavan lääkärin harkinnan mukaan, eikä tämän tutkimuksen päätutkija määrää niitä.
Muut nimet:
  • Kalydeco tai Trikafta; Vertex (VX)-770 tai VX-445/VX-661/VX-770
Ei-HEMT/ohjausryhmä
CF-lapset, jotka eivät saa ivakaftori- tai eleksakaftori/tetsakaftori/ivakaftori CFTR-modulaattorihoitoa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos magneettikuvauksessa poskionteloiden samentumisessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
Mittaukseen kuuluu poskionteloiden kokonaisopasiteetin prosentuaalinen laskeminen (%) MRI:n avulla, jossa poskionteloiden sisältö erotellaan ilmaan ja pehmytkudokseen/nesteeseen.
Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
Muutos hajulampun tilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
Arviointi sisältää hajulampun segmentoimisen peräkkäisillä koronasiivuilla MRI:n avulla ja yhdistämisen sitten kolmiulotteiseksi alueeksi. Tämän alueen tilavuus lasketaan sitten kuutiomillimetreinä (mm3).
Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hajuhalkeama samentuminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
Hajuhalkeaman samentuminen kvantifioidaan segmentoimalla hajuhalkio MRI:ssä ja käyttämällä pikselien intensiteetin kynnysarvoja sameuden prosentuaalisen (%) laskemiseksi.
Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
Pediatric Smell Wheel (PSW) -pisteiden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
PSW-testissä lapset tunnistavat mikrokapseloituja hajusteita. Pistemäärä (alue: 0-11) perustuu oikein tunnistettujen hajujen määrään, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa hajutoimintoa.
Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
Lyhyen hajuhäiriökyselyn (BQOD) tulosten muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
Tämä BQOD on vanhempien suorittama kysely hajukohtaisen elämänlaadun (QOL) arvioimiseksi. Tutkimuksen pisteet (alue: 0-21) kvantifioivat hajuelämisen heikkenemisen asteen, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa hajulaadun heikkenemistä.
Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
Muutos poskionteloiden ja nenän elämänlaatututkimuksessa (SN-5) – oireiden esiintymistiheysalueet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
SN-5 on vanhempien suorittama tutkimus, jossa arvioidaan poskiontelo-oireita ja lasten elämänlaatua. Se tallentaa poskiontelotulehdukset, nenän tukkeumat, allergiaoireet, emotionaalisen ahdistuksen, aktiivisuuden rajoitukset ja yleisen elämänlaadun. Viiden ensimmäisen oirealueen kysymyksen pisteet vaihtelevat 1–7 kullekin alueelle, korkeammat pisteet osoittavat useammin, millä oireilla on esiintynyt potilasta viimeisten 4 viikon aikana.
Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
Muutos poskionteloiden ja nenän elämänlaatututkimuksessa (SN-5) – yleinen elämänlaatu (QOL)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta
SN-5 on vanhempien suorittama tutkimus, jossa arvioidaan poskiontelo-oireita ja lasten elämänlaatua. Se tallentaa poskiontelotulehdukset, nenän tukkeumat, allergiaoireet, emotionaalisen ahdistuksen, aktiivisuuden rajoitukset ja yleisen elämänlaadun. Viimeinen kysymys, jossa arvioidaan lapsen yleistä elämänlaatua nenä- tai poskionteloongelmien seurauksena, pisteytetään asteikolla 0-10, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne, 1 vuoden ja 2 vuoden seuranta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, Los Angeles

Yhteistyökumppanit

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Tutkijat

  • Päätutkija: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 12. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. kesäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. kesäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 19. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 22-000594

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Osallistujien tiedot tallennetaan turvallisesti REDCap-ohjelmiston avulla.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa