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Doença sinusal em crianças pequenas com fibrose cística

4 de janeiro de 2024 atualizado por: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Este é um estudo prospectivo e observacional que examina o impacto de moduladores altamente eficazes do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) na rinossinusite crônica (RSC) e disfunção olfatória (DO) em crianças pequenas com fibrose cística (YCwCF). Este estudo envolve dois grupos: crianças de 2 a 8 anos, inclusive na visita inicial, recebendo terapia moduladora altamente eficaz (HEMT), e um grupo controle de crianças de 2 a 8 anos, inclusive na visita inicial, não recebendo HEMT. Os resultados incluirão exames de ressonância magnética (MRI) dos seios da face, testes olfativos e pesquisas de qualidade de vida obtidas ao longo de um período de dois anos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo multicêntrico, prospectivo e observacional investiga os efeitos da terapia moduladora altamente eficaz (HEMT) na rinossinusite crônica (RSC) e disfunção olfatória (DO) em crianças pequenas com fibrose cística (YCwCF). O estudo se estende por dois anos e inclui dois grupos distintos de crianças com fibrose cística: crianças ≤ 8 anos de idade que recebem HEMT e um grupo controle de crianças ≤ 8 anos que não recebem HEMT. O estudo tem como objetivo avaliar a eficácia do HEMT na melhoria da saúde sinusal e das capacidades olfativas neste grupo demográfico jovem.

As principais avaliações incluem opacificação dos seios da face por ressonância magnética (RM), volume do bulbo olfatório medido por ressonância magnética, testes olfativos objetivos e diversas pesquisas de qualidade (QV). Esta investigação busca caracterizar a gravidade da RSC e DO em YCwCF e elucidar se o início precoce do HEMT melhora a RSC e a DO.

No grupo HEMT, os participantes farão uma avaliação pré-HEMT seguida por avaliações pós-HEMT de 1 ano e 2 anos. No grupo controle/não-HEMT, os participantes serão submetidos a avaliações paralelas no início do estudo, em intervalos de 1 ano e 2 anos para rastrear a progressão natural da SRC e DO sem HEMT.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

80

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contato:
          • Edith Zemanick, MD
        • Contato:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa
        • Contato:
          • Sean B Fain, PhD
        • Contato:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contato:
          • Michael Lewis, MD
        • Contato:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
          • Jason Woods, PhD
        • Contato:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Recrutamento
        • University of Vermont
        • Contato:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Contato:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Recrutamento
        • University of Virginia
        • Contato:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Contato:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes deste estudo serão inscritos em um de dois grupos. O primeiro grupo (Grupo HEMT) inscreverá crianças entre 2 e 8 anos de idade que têm intenção clínica de iniciar HEMT, que é definido como ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor com base no status de mutação CFTR subjacente. O segundo grupo (Grupo não-HEMT) consistirá de crianças menores de 8 anos sem intenção de iniciar clinicamente o HEMT. As crianças de ambos os grupos serão identificadas e recrutadas em clínicas de fibrose cística.

Descrição

Critério de inclusão:

Grupo HEMT:

  • Crianças com documentação de diagnóstico de FC
  • Idade de 2 a 8 anos na primeira consulta de estudo
  • Mutação CFTR consistente com indicação rotulada pela FDA de terapia moduladora altamente eficaz (ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)
  • Intenção do médico de prescrever ivacaftor ou ETI para que a inscrição seja antes do início do HEMT

Grupo não-HEMT/controle:

  • Crianças com documentação de diagnóstico de FC
  • Idade de 2 a 8 anos na primeira consulta de estudo
  • Inelegível para terapia moduladora altamente eficaz (ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) com base na mutação CFTR ou decisão clínica de não iniciar HEMT se elegível

Critério de exclusão:

Para ambos os grupos:

  • Uso de um medicamento experimental nos 28 dias anteriores à primeira visita do estudo
  • Uso de ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor nos 180 dias anteriores e incluindo a primeira visita do estudo
  • Uso de corticosteróides orais crônicos nos 28 dias anteriores e incluindo a primeira visita do estudo.
  • Cirurgia sinusal dentro de 180 dias antes da primeira visita do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grupo HEMT
Crianças com FC planejando iniciar terapia moduladora CFTR com ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Os participantes do grupo não-HEMT deste estudo podem se inscrever na coorte HEMT se se tornarem elegíveis para essas terapias moduladoras de CFTR e planejarem iniciá-las.
Medicamento: Ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Os HEMT são prescritos a critério do médico assistente e não são ditados pelo investigador principal deste estudo.
Outros nomes:
  • Kalydeco ou Trikafta; Vértice (VX)-770 ou VX-445/VX-661/VX-770
Grupo Não-HEMT/Controle
Crianças com FC que não estão em terapia moduladora CFTR com ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na opacificação do seio da ressonância magnética
Prazo: Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
A medição envolve o cálculo da porcentagem total de opacificação sinusal (%) usando ressonância magnética, onde o conteúdo sinusal é diferenciado em ar e tecidos moles/fluido.
Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
Mudança no volume do bulbo olfatório
Prazo: Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
A avaliação inclui a segmentação do bulbo olfatório em cortes coronais consecutivos usando ressonância magnética e, em seguida, combiná-los em uma região tridimensional. O volume desta região é então calculado em milímetros cúbicos (mm3).
Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Opacificação da fenda olfativa
Prazo: Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
A opacificação da fenda olfativa é quantificada segmentando a fenda olfativa na ressonância magnética e aplicando limites de intensidade de pixel para calcular a porcentagem (%) de opacificação.
Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
Mudança nas pontuações da roda olfativa pediátrica (PSW)
Prazo: Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
O teste PSW envolve crianças identificando odorantes microencapsulados. A pontuação (variação: 0-11) é baseada no número de cheiros identificados corretamente, com pontuações mais altas indicando melhor função olfativa.
Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
Mudança nas pontuações do Questionário Breve de Distúrbios Olfativos (BQOD)
Prazo: Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
Este BQOD é uma pesquisa preenchida pelos pais para avaliar a qualidade de vida (QV) específica do olfato. As pontuações da pesquisa (intervalo: 0-21) quantificam o grau de comprometimento da qualidade de vida olfativa, com pontuações mais altas indicando maior comprometimento da qualidade de vida olfativa.
Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
Mudança na Pesquisa de Qualidade de Vida Nasal e Sinusal (SN-5) - Domínios de Frequência de Sintomas
Prazo: Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
SN-5 é uma pesquisa realizada pelos pais que avalia sintomas de sinusite e qualidade de vida em crianças. Ele captura infecções sinusais, obstrução nasal, sintomas de alergia, sofrimento emocional, limitações de atividades e qualidade de vida geral. Para as primeiras cinco questões do domínio de sintomas, as pontuações variam de 1 a 7 para cada domínio, pontuações mais altas indicando maior frequência com que o sintoma afetou o paciente nas últimas 4 semanas.
Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
Mudança na Pesquisa de Qualidade de Vida Nasal e Sinusal (SN-5) - Domínio Qualidade de Vida Geral (QV)
Prazo: Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos
SN-5 é uma pesquisa realizada pelos pais que avalia sintomas de sinusite e qualidade de vida em crianças. Ele captura infecções sinusais, obstrução nasal, sintomas de alergia, sofrimento emocional, limitações de atividades e qualidade de vida geral. A questão final que avalia a QV geral da criança como resultado de problemas no nariz ou nos seios da face é pontuada em uma escala de 0 a 10, com pontuações mais altas indicando melhor QV.
Linha de base, acompanhamento de 1 ano e 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of California, Los Angeles

Colaboradores

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Investigadores

  • Investigador principal: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de abril de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

5 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

8 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 22-000594

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os dados dos participantes serão armazenados com segurança usando o software REDCap.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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