囊性纤维化幼儿的鼻窦疾病
2026年9月4日 更新者：Daniel M. Beswick、University of California, Los Angeles
这是一项前瞻性观察性研究，探讨高效囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 调节剂对囊性纤维化 (YCwCF) 幼儿慢性鼻窦炎 (CRS) 和嗅觉功能障碍 (OD) 的影响。
这项研究涉及两组：接受高效调节剂治疗 (HEMT) 的 2-8 岁儿童（包括初次就诊时）和对照组，包括 2-8 岁儿童（包括初次就诊时），未接受 HEMT。
结果将包括两年内获得的鼻窦磁共振成像 (MRI) 扫描、嗅觉测试和生活质量调查。
研究概览
详细说明
这项多中心、前瞻性、观察性研究调查了高效调节剂疗法 (HEMT) 对囊性纤维化 (YCwCF) 幼儿慢性鼻窦炎 (CRS) 和嗅觉功能障碍 (OD) 的影响。 该研究为期两年，包括两组不同的囊性纤维化儿童：接受 HEMT 的 ≤ 8 岁儿童和未接受 HEMT 的 ≤ 8 岁儿童对照组。 该研究旨在评估 HEMT 在改善这一年轻人的鼻窦健康和嗅觉能力方面的功效。
主要评估包括磁共振成像 (MRI) 鼻窦混浊、通过 MRI 测量的嗅球体积、客观嗅觉测试和各种质量 (QOL) 调查。 本研究旨在描述 YCwCF 中 CRS 和 OD 的严重程度，并阐明早期开始 HEMT 是否可以改善 CRS 和 OD。
在 HEMT 组中，参与者将进行 HEMT 前评估，然后进行 1 年和 2 年 HEMT 后评估。 在对照组/非 HEMT 组中，参与者将在基线、1 年和 2 年间隔进行平行评估，以跟踪无 HEMT 情况下 CRS 和 OD 的自然进展。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
80
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Daniel M Beswick, MD
- 电话号码：310-206-8457
- 邮箱：dbeswick@mednet.ucla.edu
研究联系人备份
- 姓名：Marlene Florian
- 电话号码：424-946-5862
- 邮箱：mflorian@mednet.ucla.edu
学习地点
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- 招聘中
- Children's Hospital Colorado
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接触：
- Edith Zemanick, MD
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接触：
- Mary Cross
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- 招聘中
- University of Iowa
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接触：
- Sean B Fain, PhD
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接触：
- Mary Teresi
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- 招聘中
- University of Kansas Medical Center
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接触：
- Michael Lewis, MD
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接触：
- Larry Scott
-
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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接触：
- Jason Woods, PhD
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接触：
- Priyanka Desirazu
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Vermont
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Colchester、Vermont、美国、05446
- 招聘中
- University of Vermont
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接触：
- Jillian S Sullivan, MD
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接触：
- Julie Sweet
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22903
- 招聘中
- University of Virginia
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接触：
- Jaime Mata, MS, PhD
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接触：
- Roselove N Nunoo-Asare
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
这项研究的参与者将被分为两组中的一组。
第一组（HEMT 组）将招募有临床意图启动 HEMT 的 2-8 岁儿童，根据潜在的 CFTR 突变状态将其定义为 ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor。
第二组（非 HEMT 组）将由 8 岁以下、无意临床启动 HEMT 的儿童组成。
两组儿童都将从囊性纤维化诊所中挑选和招募。
描述
纳入标准：
HEMT集团：
- 有 CF 诊断记录的儿童
- 首次考察时年龄 2-8 岁
- CFTR 突变符合 FDA 标记的高效调节剂治疗适应症（ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）
- 临床医生打算开 ivacaftor 或 ETI，以便在 HEMT 开始之前入组
非 HEMT/对照组：
- 有 CF 诊断记录的儿童
- 首次考察时年龄 2-8 岁
- 由于 CFTR 突变或临床决定不启动 HEMT（如果符合条件），不符合高效调节剂治疗（ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）的资格
排除标准：
对于两组：
- 第一次研究访视前 28 天内使用过研究药物
- 在第一次研究访视之前（包括第一次研究访视）内 180 天内使用 ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
- 在第一次研究访视之前（包括第一次研究访视）内 28 天内长期使用口服皮质类固醇。
- 第一次研究访视前 180 天内进行过鼻窦手术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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海姆特集团
患有 CF 的儿童计划开始 ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 调节剂治疗。
本研究非 HEMT 组的参与者如果符合这些 CFTR 调节剂疗法的资格并计划开始这些疗法，则可以加入 HEMT 队列。
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HEMT 的处方由治疗医生自行决定，并非由本研究的主要研究者决定。
其他名称：
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非 HEMT/对照组
未接受 ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 调节剂治疗的 CF 儿童。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MRI 鼻窦混浊变化
大体时间：基线、1 年和 2 年随访
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测量涉及使用 MRI 计算总鼻窦混浊百分比 (%)，其中鼻窦内容物分为空气和软组织/液体。
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基线、1 年和 2 年随访
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嗅球体积的变化
大体时间：基线、1 年和 2 年随访
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评估包括使用 MRI 在连续的冠状切片上分割嗅球，然后将它们组合成 3 维区域。
然后以立方毫米 (mm3) 为单位计算该区域的体积。
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基线、1 年和 2 年随访
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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嗅裂混浊
大体时间：基线、1 年和 2 年随访
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通过在 MRI 上分割嗅裂并应用像素强度阈值来计算混浊的百分比 (%) 来量化嗅裂混浊。
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基线、1 年和 2 年随访
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儿科嗅觉轮 (PSW) 分数的变化
大体时间：基线、1 年和 2 年随访
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PSW 测试涉及儿童识别微胶囊气味剂。
分数（范围：0-11）基于正确识别气味的数量，分数越高表明嗅觉功能越好。
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基线、1 年和 2 年随访
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嗅觉障碍简短问卷 (BQOD) 分数的变化
大体时间：基线、1 年和 2 年随访
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该 BQOD 是一项由家长完成的调查，用于评估特定嗅觉的生活质量 (QOL)。
调查分数（范围：0-21）量化了嗅觉生活质量受损的程度，分数越高表明嗅觉生活质量受损越严重。
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基线、1 年和 2 年随访
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鼻窦和鼻腔生活质量变化调查 (SN-5) - 症状频域
大体时间：基线、1 年和 2 年随访
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SN-5 是一项由家长完成的调查，评估儿童的鼻窦症状和生活质量。
它记录了鼻窦感染、鼻塞、过敏症状、情绪困扰、活动限制和整体生活质量。
对于前五个症状领域问题，每个领域的分数范围为 1-7，分数越高表示过去 4 周内症状影响患者的频率越高。
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基线、1 年和 2 年随访
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鼻窦和鼻腔生活质量变化调查 (SN-5) - 整体生活质量 (QOL) 领域
大体时间：基线、1 年和 2 年随访
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SN-5 是一项由家长完成的调查，评估儿童的鼻窦症状和生活质量。
它记录了鼻窦感染、鼻塞、过敏症状、情绪困扰、活动限制和整体生活质量。
最后一个问题评估儿童因鼻子或鼻窦问题而产生的整体生活质量，评分范围为 0-10，分数越高表明生活质量越好。
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基线、1 年和 2 年随访
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Daniel M Beswick, MD、University of California, Los Angeles
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年4月12日
初级完成 (估计的)
2029年6月30日
研究完成 (估计的)
2029年6月30日
研究注册日期
首次提交
2023年12月19日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月19日
首次发布 (实际的)
2024年1月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月4日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 22-000594
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
参与者数据将使用 REDCap 软件安全存储。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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