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Malattia del seno nei bambini piccoli con fibrosi cistica

6 maggio 2026 aggiornato da: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Questo è uno studio prospettico osservazionale che esamina l'impatto di modulatori altamente efficaci del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) sulla rinosinusite cronica (CRS) e sulla disfunzione olfattiva (OD) nei bambini piccoli con fibrosi cistica (YCwCF). Questo studio coinvolge due gruppi: bambini di età compresa tra 2 e 8 anni, compresa la visita iniziale, che ricevono una terapia modulatrice altamente efficace (HEMT) e un gruppo di controllo di bambini di età compresa tra 2 e 8 anni, compresa la visita iniziale, che non ricevono HEMT. I risultati includeranno scansioni di risonanza magnetica (MRI) del seno, test olfattivi e sondaggi sulla qualità della vita ottenuti in un periodo di due anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio multicentrico, prospettico e osservazionale indaga gli effetti della terapia modulatrice altamente efficace (HEMT) sulla rinosinusite cronica (CRS) e sulla disfunzione olfattiva (OD) nei bambini piccoli affetti da fibrosi cistica (YCwCF). Lo studio dura due anni e comprende due gruppi distinti di bambini affetti da fibrosi cistica: bambini di età ≤ 8 anni che ricevono HEMT e un gruppo di controllo di bambini di età ≤ 8 che non ricevono HEMT. Lo studio mira a valutare l'efficacia dell'HEMT nel migliorare la salute dei seni e le capacità olfattive in questo gruppo demografico giovane.

Le valutazioni chiave includono l'opacizzazione dei seni tramite risonanza magnetica (MRI), il volume del bulbo olfattivo misurato tramite MRI, test olfattivi oggettivi e vari sondaggi sulla qualità (QOL). Questa indagine cerca di caratterizzare la gravità della CRS e dell’OD nel YCwCF e di chiarire se l’inizio precoce dell’HEMT migliora la CRS e l’OD.

Nel gruppo HEMT, i partecipanti avranno una valutazione pre-HEMT seguita da valutazioni post-HEMT a 1 anno e 2 anni. Nel gruppo di controllo/non HEMT, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni parallele al basale, a intervalli di 1 anno e 2 anni per monitorare la progressione naturale di CRS e OD senza HEMT.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contatto:
          • Edith Zemanick, MD
        • Contatto:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Contatto:
          • Sean B Fain, PhD
        • Contatto:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contatto:
          • Michael Lewis, MD
        • Contatto:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
          • Jason Woods, PhD
        • Contatto:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stati Uniti, 05446
        • Reclutamento
        • University of Vermont
        • Contatto:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Contatto:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Reclutamento
        • University of Virginia
        • Contatto:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Contatto:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti a questo studio saranno iscritti in uno dei due gruppi. Il primo gruppo (gruppo HEMT) arruolerà bambini di età compresa tra 2 e 8 anni che hanno un intento clinico di iniziare l'HEMT, che è definito come ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in base allo stato di mutazione CFTR sottostante. Il secondo gruppo (gruppo non HEMT) sarà composto da bambini di età inferiore a 8 anni senza intenzione di iniziare clinicamente l'HEMT. I bambini di entrambi i gruppi verranno identificati e reclutati dalle cliniche per la fibrosi cistica.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Gruppo HEMT:

  • Bambini con documentazione di diagnosi di fibrosi cistica
  • Età 2-8 anni alla prima visita di studio
  • Mutazione CFTR compatibile con l'indicazione FDA di una terapia modulatrice altamente efficace (ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)
  • Intenzione del medico di prescrivere ivacaftor o ETI in modo che l'arruolamento avvenga prima dell'inizio dell'HEMT

Gruppo non HEMT/controllo:

  • Bambini con documentazione di diagnosi di fibrosi cistica
  • Età 2-8 anni alla prima visita di studio
  • Non idoneo alla terapia con modulatore altamente efficace (ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) basata sulla mutazione CFTR o sulla decisione clinica di non iniziare l'HEMT se idoneo

Criteri di esclusione:

Per entrambi i gruppi:

  • Utilizzo di un farmaco sperimentale entro 28 giorni prima della prima visita dello studio
  • Uso di ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor nei 180 giorni precedenti la prima visita dello studio inclusa
  • Uso cronico di corticosteroidi orali nei 28 giorni precedenti e inclusa la prima visita dello studio.
  • Chirurgia del seno entro 180 giorni prima della prima visita dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo HEMT
Bambini affetti da FC che pianificano di iniziare la terapia con un modulatore CFTR con ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. I partecipanti del gruppo non HEMT di questo studio possono arruolarsi nella coorte HEMT se diventano idonei per queste terapie modulatrici del CFTR e pianificano di avviarle.
Droga: Ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Gli HEMT sono prescritti a discrezione del medico curante e non sono dettati dal ricercatore principale di questo studio.
Altri nomi:
  • Kalydeco o Trikafta; Vertice (VX)-770 o VX-445/VX-661/VX-770
Gruppo non HEMT/controllo
Bambini affetti da FC non sottoposti a terapia con ivacaftor o modulatore CFTR con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nell'opacizzazione del seno MRI
Lasso di tempo: Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
La misurazione prevede il calcolo della percentuale di opacizzazione totale del seno (%) utilizzando la risonanza magnetica, in cui il contenuto del seno viene differenziato in aria e tessuti molli/fluido.
Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
Variazione del volume del bulbo olfattivo
Lasso di tempo: Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
La valutazione prevede la segmentazione del bulbo olfattivo su fette coronali consecutive mediante MRI, quindi la combinazione di queste in una regione tridimensionale. Il volume di questa regione viene quindi calcolato in millimetri cubi (mm3).
Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Opacizzazione della fessura olfattiva
Lasso di tempo: Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
L'opacizzazione della fessura olfattiva viene quantificata segmentando la fessura olfattiva sulla risonanza magnetica e applicando soglie di intensità dei pixel per calcolare la percentuale (%) di opacizzazione.
Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
Variazione dei punteggi della ruota olfattiva pediatrica (PSW).
Lasso di tempo: Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
Il test PSW coinvolge i bambini che identificano gli odori microincapsulati. Il punteggio (intervallo: 0-11) si basa sul numero di odori correttamente identificati, con punteggi più alti che indicano una migliore funzione olfattiva.
Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
Modifica dei punteggi del breve questionario sui disturbi olfattivi (BQOD).
Lasso di tempo: Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
Questo BQOD è un sondaggio completato dai genitori per valutare la qualità della vita (QOL) specifica per l'olfatto. I punteggi del sondaggio (intervallo: 0-21) quantificano il grado di compromissione della qualità di vita olfattiva, con punteggi più alti che indicano un maggiore deterioramento della qualità di vita olfattiva.
Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
Cambiamento nell'indagine sulla qualità della vita dei seni e del naso (SN-5) - Domini della frequenza dei sintomi
Lasso di tempo: Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
SN-5 è un sondaggio completato dai genitori che valuta i sintomi sinusali e la qualità della vita nei bambini. Cattura le infezioni del seno, l'ostruzione nasale, i sintomi allergici, il disagio emotivo, le limitazioni dell'attività e la qualità della vita complessiva. Per le prime cinque domande sull'ambito dei sintomi, i punteggi vanno da 1 a 7 per ciascun dominio, i punteggi più alti indicano una maggiore frequenza con cui il sintomo ha colpito il paziente nelle ultime 4 settimane.
Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
Cambiamento nell'indagine sulla qualità della vita dei seni e del naso (SN-5) - Dominio della qualità della vita complessiva (QOL).
Lasso di tempo: Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni
SN-5 è un sondaggio completato dai genitori che valuta i sintomi sinusali e la qualità della vita nei bambini. Cattura le infezioni del seno, l'ostruzione nasale, i sintomi allergici, il disagio emotivo, le limitazioni dell'attività e la qualità della vita complessiva. La domanda finale che valuta la QOL complessiva del bambino a causa di problemi al naso o ai seni viene valutata su una scala da 0 a 10, con punteggi più alti che indicano una QOL migliore.
Follow-up basale, a 1 anno e a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Collaboratori

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Investigatori

  • Investigatore principale: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

5 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 22-000594

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati dei partecipanti verranno archiviati in modo sicuro utilizzando il software REDCap.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Rinosinusite cronica (diagnosi)

Prove cliniche su Ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

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