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Maladie des sinus chez les jeunes enfants atteints de fibrose kystique

4 septembre 2026 mis à jour par: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Il s'agit d'une étude observationnelle prospective examinant l'impact des modulateurs hautement efficaces du régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) sur la rhinosinusite chronique (CRS) et le dysfonctionnement olfactif (OD) chez les jeunes enfants atteints de mucoviscidose (YCwCF). Cette étude implique deux groupes : les enfants de 2 à 8 ans, inclus lors de la visite initiale, recevant une thérapie modulatrice hautement efficace (HEMT), et un groupe témoin d'enfants de 2 à 8 ans, inclus lors de la visite initiale, ne recevant pas d'HEMT. Les résultats comprendront des examens d'imagerie par résonance magnétique (IRM) des sinus, des tests olfactifs et des enquêtes sur la qualité de vie obtenues sur une période de deux ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude observationnelle prospective multicentrique examine les effets d'une thérapie modulatrice hautement efficace (HEMT) sur la rhinosinusite chronique (CRS) et le dysfonctionnement olfactif (OD) chez les jeunes enfants atteints de mucoviscidose (YCwCF). L'étude s'étend sur deux ans et comprend deux groupes distincts d'enfants atteints de mucoviscidose : des enfants ≤ 8 ans recevant HEMT et un groupe témoin d'enfants ≤ 8 ans ne recevant pas HEMT. L'étude vise à évaluer l'efficacité de l'HEMT pour améliorer la santé des sinus et les capacités olfactives de ce jeune groupe démographique.

Les évaluations clés comprennent l'opacification des sinus par imagerie par résonance magnétique (IRM), le volume du bulbe olfactif mesuré par IRM, des tests olfactifs objectifs et diverses enquêtes de qualité (QOL). Cette enquête vise à caractériser la gravité du CRS et de la DO dans YCwCF, et à élucider si l'initiation précoce de l'HEMT améliore le CRS et la OD.

Dans le groupe HEMT, les participants subiront une évaluation pré-HEMT suivie d'évaluations post-HEMT à 1 an et 2 ans. Dans le groupe témoin/non HEMT, les participants subiront des évaluations parallèles au départ, à intervalles de 1 an et de 2 ans pour suivre la progression naturelle du SRC et de la DO sans HEMT.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

80

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
          • Edith Zemanick, MD
        • Contact:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa
        • Contact:
          • Sean B Fain, PhD
        • Contact:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
          • Michael Lewis, MD
        • Contact:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
          • Jason Woods, PhD
        • Contact:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, États-Unis, 05446
        • Recrutement
        • University of Vermont
        • Contact:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Contact:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • Recrutement
        • University of Virginia
        • Contact:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Contact:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants à cette étude seront inscrits dans l'un des deux groupes. Le premier groupe (groupe HEMT) recrutera des enfants âgés de 2 à 8 ans qui ont une intention clinique d'initier l'HEMT, qui est défini comme l'ivacaftor ou l'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en fonction du statut de mutation CFTR sous-jacent. Le deuxième groupe (groupe non HEMT) sera composé d'enfants de moins de 8 ans sans intention d'initier cliniquement l'HEMT. Les enfants des deux groupes seront identifiés et recrutés dans les cliniques de mucoviscidose.

La description

Critère d'intégration:

Groupe HEMT :

  • Enfants avec documentation d'un diagnostic de mucoviscidose
  • Âge 2-8 ans lors de la première visite d'étude
  • Mutation CFTR conforme à l'indication étiquetée par la FDA d'un traitement modulateur hautement efficace (ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)
  • Intention du clinicien de prescrire de l'ivacaftor ou de l'ETI afin que l'inscription ait lieu avant le début de l'HEMT

Non-HEMT/Groupe témoin :

  • Enfants avec documentation d'un diagnostic de mucoviscidose
  • Âge 2-8 ans lors de la première visite d'étude
  • Inéligible à un traitement modulateur hautement efficace (ivacaftor ou élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) sur la base d'une mutation CFTR ou d'une décision clinique de ne pas initier l'HEMT si éligible

Critère d'exclusion:

Pour les deux groupes :

  • Utilisation d'un médicament expérimental dans les 28 jours précédant la première visite d'étude
  • Utilisation d'ivacaftor ou d'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dans les 180 jours précédant et incluant la première visite d'étude
  • Utilisation de corticostéroïdes oraux chroniques dans les 28 jours précédant et incluant la première visite d'étude.
  • Chirurgie des sinus dans les 180 jours précédant la première visite d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe HEMT
Enfants atteints de FK qui envisagent de commencer un traitement modulateur CFTR par l'ivacaftor ou l'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Les participants du groupe non-HEMT de cette étude peuvent s'inscrire dans la cohorte HEMT s'ils deviennent éligibles à ces thérapies modulatrices CFTR et envisagent de les démarrer.
Médicament: Ivacaftor ou élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Les HEMT sont prescrits à la discrétion du médecin traitant et ne sont pas dictés par le chercheur principal de cette étude.
Autres noms:
  • Kalydeco ou Trikafta ; Vertex (VX)-770 ou VX-445/VX-661/VX-770
Non-HEMT/Groupe témoin
Enfants atteints de FK qui ne suivent pas de traitement modulateur CFTR par l'ivacaftor ou l'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'opacification des sinus en IRM
Délai: Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
La mesure consiste à calculer le pourcentage total d’opacification des sinus (%) à l’aide de l’IRM, où le contenu des sinus est différencié en air et tissus mous/liquide.
Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
Modification du volume du bulbe olfactif
Délai: Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
L'évaluation comprend la segmentation du bulbe olfactif sur des coupes coronales consécutives à l'aide de l'IRM, puis leur combinaison en une région tridimensionnelle. Le volume de cette région est ensuite calculé en millimètres cubes (mm3).
Suivi de base, à 1 an et à 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Opacification de la fente olfactive
Délai: Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
L'opacification de la fente olfactive est quantifiée en segmentant la fente olfactive en IRM et en appliquant des seuils d'intensité de pixel pour calculer le pourcentage (%) d'opacification.
Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
Modification des scores de la roue odorante pédiatrique (PSW)
Délai: Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
Le test PSW implique que les enfants identifient des substances odorantes microencapsulées. Le score (plage : 0-11) est basé sur le nombre d'odeurs correctement identifiées, les scores plus élevés indiquant une meilleure fonction olfactive.
Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
Modification des scores du bref questionnaire sur les troubles olfactifs (BQOD)
Délai: Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
Ce BQOD est une enquête complétée par les parents pour évaluer la qualité de vie (QOL) spécifique à l'olfaction. Les scores de l'enquête (plage : 0 à 21) quantifient le degré de déficience de la qualité de vie olfactive, les scores plus élevés indiquant une plus grande déficience de la qualité de vie olfactive.
Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
Enquête sur les changements dans l'enquête sur la qualité de vie des sinus et du nez (SN-5) - Domaines de fréquence des symptômes
Délai: Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
SN-5 est une enquête réalisée par les parents évaluant les symptômes des sinus et la qualité de vie chez les enfants. Il capture les infections des sinus, l’obstruction nasale, les symptômes d’allergies, la détresse émotionnelle, les limitations d’activité et la qualité de vie globale. Pour les cinq premières questions sur le domaine des symptômes, les scores varient de 1 à 7 pour chaque domaine, des scores plus élevés indiquant une fréquence plus élevée à laquelle le symptôme a affecté le patient au cours des 4 dernières semaines.
Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
Enquête sur les changements dans l'enquête sur la qualité de vie des sinus et du nez (SN-5) - Domaine de la qualité de vie globale (QOL)
Délai: Suivi de base, à 1 an et à 2 ans
SN-5 est une enquête réalisée par les parents évaluant les symptômes des sinus et la qualité de vie chez les enfants. Il capture les infections des sinus, l’obstruction nasale, les symptômes d’allergies, la détresse émotionnelle, les limitations d’activité et la qualité de vie globale. La dernière question évaluant la qualité de vie globale de l'enfant suite à des problèmes de nez ou de sinus est notée sur une échelle de 0 à 10, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
Suivi de base, à 1 an et à 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of California, Los Angeles

Collaborateurs

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 avril 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2023

Première publication (Réel)

5 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 22-000594

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données des participants seront stockées en toute sécurité à l'aide du logiciel REDCap.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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