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Enfermedad de los senos nasales en niños pequeños con fibrosis quística

4 de enero de 2024 actualizado por: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Este es un estudio observacional prospectivo que examina el impacto de moduladores altamente eficaces del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) sobre la rinosinusitis crónica (SRC) y la disfunción olfativa (OD) en niños pequeños con fibrosis quística (YCwCF). Este estudio involucra dos grupos: niños de 2 a 8 años, inclusive en la visita inicial, que reciben terapia moduladora altamente efectiva (HEMT), y un grupo de control de niños de 2 a 8 años, inclusive en la visita inicial, que no reciben HEMT. Los resultados incluirán exploraciones por resonancia magnética (MRI) de los senos nasales, pruebas olfativas y encuestas de calidad de vida obtenidas durante un período de dos años.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio observacional, prospectivo y multicéntrico investiga los efectos de la terapia moduladora altamente eficaz (HEMT) sobre la rinosinusitis crónica (SRC) y la disfunción olfativa (OD) en niños pequeños con fibrosis quística (YCwCF). El estudio abarca dos años e incluye dos grupos distintos de niños con fibrosis quística: niños ≤ 8 años que reciben HEMT y un grupo de control de niños ≤ 8 que no reciben HEMT. El estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de HEMT para mejorar la salud de los senos nasales y las capacidades olfativas en este grupo demográfico joven.

Las evaluaciones clave incluyen la opacificación de los senos nasales mediante imágenes por resonancia magnética (MRI), el volumen del bulbo olfatorio medido mediante MRI, pruebas olfativas objetivas y diversas encuestas de calidad (QOL). Esta investigación busca caracterizar la gravedad de la RSC y la OD en YCwCF y dilucidar si el inicio temprano de HEMT mejora la RSC y la OD.

En el grupo HEMT, los participantes tendrán una evaluación previa al HEMT seguida de evaluaciones posteriores al HEMT de 1 año y de 2 años. En el grupo de control/sin HEMT, los participantes se someterán a evaluaciones paralelas al inicio, a intervalos de 1 año y de 2 años para realizar un seguimiento de la progresión natural de CRS y OD sin HEMT.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

80

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contacto:
          • Edith Zemanick, MD
        • Contacto:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa
        • Contacto:
          • Sean B Fain, PhD
        • Contacto:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contacto:
          • Michael Lewis, MD
        • Contacto:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
          • Jason Woods, PhD
        • Contacto:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Reclutamiento
        • University of Vermont
        • Contacto:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Contacto:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • University of Virginia
        • Contacto:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Contacto:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los participantes de este estudio se inscribirán en uno de dos grupos. El primer grupo (Grupo HEMT) inscribirá a niños de entre 2 y 8 años de edad que tengan la intención clínica de iniciar HEMT, que se define como ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor según el estado de mutación CFTR subyacente. El segundo grupo (grupo no HEMT) estará formado por niños menores de 8 años sin intención de iniciar clínicamente HEMT. Los niños de ambos grupos serán identificados y reclutados en clínicas de fibrosis quística.

Descripción

Criterios de inclusión:

Grupo HEMT:

  • Niños con documentación de un diagnóstico de FQ
  • Edad de 2 a 8 años en la primera visita del estudio.
  • Mutación de CFTR compatible con la indicación indicada por la FDA de terapia moduladora altamente efectiva (ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)
  • Intención del médico de recetar ivacaftor o ETI para que la inscripción sea antes del inicio del HEMT

Grupo no HEMT/de control:

  • Niños con documentación de un diagnóstico de FQ
  • Edad de 2 a 8 años en la primera visita del estudio.
  • No elegible para terapia moduladora altamente efectiva (ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) según la mutación CFTR o la decisión clínica de no iniciar HEMT si es elegible

Criterio de exclusión:

Para ambos grupos:

  • Uso de un medicamento en investigación dentro de los 28 días anteriores a la primera visita del estudio
  • Uso de ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dentro de los 180 días anteriores e incluyendo la primera visita del estudio
  • Uso de corticosteroides orales crónicos dentro de los 28 días anteriores e incluida la primera visita del estudio.
  • Cirugía de los senos nasales dentro de los 180 días anteriores a la primera visita del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo HEMT
Niños con FQ que planean comenzar una terapia con ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor modulador del CFTR. Los participantes del grupo que no es HEMT de este estudio pueden inscribirse en la cohorte HEMT si son elegibles para estas terapias moduladoras de CFTR y planean iniciarlas.
Droga: Ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Los HEMT se prescriben a discreción del médico tratante y no los dicta el investigador principal de este estudio.
Otros nombres:
  • Kalydeco o Trikafta; Vértice (VX)-770 o VX-445/VX-661/VX-770
Grupo de control/no HEMT
Niños con FQ que no reciben terapia con ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor modulador del CFTR.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la opacificación de los senos nasales en la resonancia magnética
Periodo de tiempo: Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
La medición implica calcular el porcentaje total de opacificación de los senos nasales (%) mediante resonancia magnética, donde el contenido de los senos nasales se diferencia en aire y tejido blando/líquido.
Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
Cambio en el volumen del bulbo olfatorio.
Periodo de tiempo: Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
La evaluación incluye segmentar el bulbo olfatorio en cortes coronales consecutivos mediante resonancia magnética y luego combinarlos en una región tridimensional. Luego, el volumen de esta región se calcula en milímetros cúbicos (mm3).
Seguimiento inicial, al año y a los 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Opacificación de la hendidura olfativa
Periodo de tiempo: Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
La opacificación de la hendidura olfatoria se cuantifica segmentando la hendidura olfatoria en la resonancia magnética y aplicando umbrales de intensidad de píxeles para calcular el porcentaje (%) de opacificación.
Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
Cambio en las puntuaciones de la rueda del olfato pediátrico (PSW)
Periodo de tiempo: Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
La prueba PSW involucra a niños que identifican olores microencapsulados. La puntuación (Rango: 0-11) se basa en la cantidad de olores identificados correctamente, y las puntuaciones más altas indican una mejor función olfativa.
Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
Cambio en las puntuaciones del cuestionario breve de trastornos olfativos (BQOD)
Periodo de tiempo: Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
Este BQOD es una encuesta completada por los padres para evaluar la calidad de vida (CV) específica olfativa. Las puntuaciones de la encuesta (Rango: 0-21) cuantifican el grado de deterioro de la calidad de vida olfativa, y las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro de la calidad de vida olfativa.
Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
Encuesta sobre cambios en la calidad de vida de los senos nasales y los senos nasales (SN-5): dominios de frecuencia de síntomas
Periodo de tiempo: Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
SN-5 es una encuesta completada por los padres que evalúa los síntomas de los senos nasales y la calidad de vida en los niños. Capta infecciones de los senos nasales, obstrucción nasal, síntomas de alergia, angustia emocional, limitaciones de actividad y calidad de vida general. Para las primeras cinco preguntas sobre el dominio de los síntomas, las puntuaciones oscilan entre 1 y 7 para cada dominio; las puntuaciones más altas indican una mayor frecuencia con la que los síntomas afectaron al paciente durante las últimas 4 semanas.
Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
Encuesta sobre cambios en la calidad de vida de los senos nasales y los senos nasales (SN-5): dominio de calidad de vida general (QOL)
Periodo de tiempo: Seguimiento inicial, al año y a los 2 años
SN-5 es una encuesta completada por los padres que evalúa los síntomas de los senos nasales y la calidad de vida en los niños. Capta infecciones de los senos nasales, obstrucción nasal, síntomas de alergia, angustia emocional, limitaciones de actividad y calidad de vida general. La pregunta final que evalúa la calidad de vida general del niño como resultado de problemas de nariz o sinusitis se califica en una escala de 0 a 10, donde las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Seguimiento inicial, al año y a los 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of California, Los Angeles

Colaboradores

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Investigadores

  • Investigador principal: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de abril de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

5 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

8 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 22-000594

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los datos de los participantes se almacenarán de forma segura mediante el software REDCap.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

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