Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Sinusziekte bij jonge kinderen met cystische fibrose

4 september 2026 bijgewerkt door: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Dit is een prospectieve, observationele studie die de impact onderzoekt van zeer effectieve cystische fibrose transmembraangeleidingsregulatoren (CFTR) modulatoren op chronische rhinosinusitis (CRS) en reukstoornissen (OD) bij jonge kinderen met cystische fibrose (YCwCF). Bij dit onderzoek zijn twee groepen betrokken: kinderen van 2 tot en met 8 jaar oud, bij het eerste bezoek, die zeer effectieve modulatortherapie (HEMT) krijgen, en een controlegroep van kinderen van 2 tot en met 8 jaar, bij het eerste bezoek, die geen HEMT krijgen. De resultaten omvatten onder meer sinusmagnetische resonantiebeeldvorming (MRI), reuktests en onderzoeken naar de kwaliteit van leven die over een periode van twee jaar zijn verkregen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze multicentrische, prospectieve, observationele studie onderzoekt de effecten van zeer effectieve modulatortherapie (HEMT) op chronische rhinosinusitis (CRS) en reukstoornissen (OD) bij jonge kinderen met cystische fibrose (YCwCF). De studie beslaat twee jaar en omvat twee verschillende groepen kinderen met cystische fibrose: kinderen ≤ 8 jaar oud die HEMT krijgen en een controlegroep van kinderen ≤ 8 jaar die geen HEMT krijgen. Het onderzoek heeft tot doel de werkzaamheid van HEMT te beoordelen bij het verbeteren van de gezondheid van de sinussen en het reukvermogen in deze jonge doelgroep.

De belangrijkste beoordelingen omvatten magnetische resonantie beeldvorming (MRI) sinusopacificatie, het volume van de reukbol gemeten via MRI, objectieve reuktesten en verschillende kwaliteitsonderzoeken (QOL). Dit onderzoek heeft tot doel de ernst van CRS en OD bij YCwCF te karakteriseren, en te verduidelijken of vroege start van HEMT CRS en OD verbetert.

In de HEMT-groep krijgen de deelnemers een pre-HEMT-beoordeling, gevolgd door eenjarige en tweejarige post-HEMT-evaluaties. In de controlegroep/niet-HEMT-groep zullen de deelnemers parallelle beoordelingen ondergaan met intervallen bij aanvang, één jaar en twee jaar om de natuurlijke progressie van CRS en OD zonder HEMT te volgen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

80

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
          • Edith Zemanick, MD
        • Contact:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa
        • Contact:
          • Sean B Fain, PhD
        • Contact:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
          • Michael Lewis, MD
        • Contact:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
          • Jason Woods, PhD
        • Contact:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Verenigde Staten, 05446
        • Werving
        • University of Vermont
        • Contact:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Contact:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Werving
        • University of Virginia
        • Contact:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Contact:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers aan dit onderzoek worden in een van de twee groepen ingedeeld. De eerste groep (HEMT Group) zal kinderen inschrijven tussen de 2 en 8 jaar oud die een klinische intentie hebben om HEMT te initiëren, wat wordt gedefinieerd als ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor op basis van de onderliggende CFTR-mutatiestatus. De tweede groep (niet-HEMT-groep) zal bestaan ​​uit kinderen jonger dan 8 jaar zonder de intentie om klinisch met HEMT te beginnen. Kinderen voor beide groepen zullen worden geïdentificeerd en gerekruteerd uit klinieken voor cystische fibrose.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

HEMT-groep:

  • Kinderen met documentatie van een CF-diagnose
  • Leeftijd 2-8 jaar bij eerste studiebezoek
  • CFTR-mutatie consistent met door de FDA gelabelde indicatie van zeer effectieve modulatortherapie (ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)
  • De arts is van plan ivacaftor of ETI voor te schrijven, zodat de inschrijving vóór aanvang van de HEMT plaatsvindt

Niet-HEMT/controlegroep:

  • Kinderen met documentatie van een CF-diagnose
  • Leeftijd 2-8 jaar bij eerste studiebezoek
  • Komt niet in aanmerking voor zeer effectieve modulatortherapie (ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) op basis van CFTR-mutatie of klinische beslissing om HEMT niet te starten indien daarvoor in aanmerking komt

Uitsluitingscriteria:

Voor beide groepen:

  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 28 dagen voorafgaand aan het eerste onderzoeksbezoek
  • Gebruik van ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor binnen de 180 dagen voorafgaand aan en inclusief het eerste onderzoeksbezoek
  • Gebruik van chronische orale corticosteroïden binnen de 28 dagen voorafgaand aan en inclusief het eerste onderzoeksbezoek.
  • Een sinusoperatie binnen 180 dagen voorafgaand aan het eerste onderzoeksbezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
HEMT-groep
Kinderen met CF die van plan zijn om met ivacaftor- of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatortherapie te beginnen. Deelnemers uit de niet-HEMT-groep van deze studie kunnen zich inschrijven voor het HEMT-cohort als ze in aanmerking komen voor deze CFTR-modulatortherapieën en van plan zijn hiermee te starten.
Geneesmiddel: Ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
HEMT's worden voorgeschreven naar goeddunken van de behandelende arts en worden niet voorgeschreven door de hoofdonderzoeker van dit onderzoek.
Andere namen:
  • Kalydeco of Trikafta; Vertex (VX)-770 of VX-445/VX-661/VX-770
Niet-HEMT/controlegroep
Kinderen met CF die geen ivacaftor- of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatortherapie krijgen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in MRI-sinusopacificatie
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
De meting omvat het berekenen van het percentage totale sinusopacificatie (%) met behulp van MRI, waarbij de sinusinhoud wordt onderscheiden in lucht en zacht weefsel/vloeistof.
Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
Verandering in het volume van de reukbol
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
Beoordeling omvat het segmenteren van de reukbol op opeenvolgende coronale plakjes met behulp van MRI, en deze vervolgens combineren tot een driedimensionaal gebied. Het volume van dit gebied wordt vervolgens berekend in kubieke millimeter (mm3).
Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Olfactorische gespleten opacificatie
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
De opacificatie van de reukspleet wordt gekwantificeerd door de reukspleet op MRI te segmenteren en pixelintensiteitsdrempels toe te passen om het percentage (%) van de opacificatie te berekenen.
Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
Verandering in de pediatrische geurwielscores (PSW).
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
Bij de PSW-test identificeren kinderen micro-ingekapselde geurstoffen. De score (bereik: 0-11) is gebaseerd op het aantal correct geïdentificeerde geuren, waarbij hogere scores wijzen op een betere reukfunctie.
Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
Verandering in de korte vragenlijst over reukstoornissen (BQOD)-scores
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
Deze BQOD is een door ouders ingevuld onderzoek voor het beoordelen van de reukspecifieke kwaliteit van leven (QOL). De enquêtescores (bereik: 0-21) kwantificeren de mate van reuk-QOL-verslechtering, waarbij hogere scores wijzen op een grotere reuk-QOL-verslechtering.
Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
Verandering in het onderzoek naar de kwaliteit van leven van de sinussen en de neus (SN-5) - Symptoomfrequentiedomeinen
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
SN-5 is een door ouders ingevuld onderzoek waarin sinussymptomen en kwaliteit van leven bij kinderen worden beoordeeld. Het registreert sinusinfecties, neusobstructie, allergiesymptomen, emotionele stress, activiteitsbeperkingen en algehele kwaliteit van leven. Voor de eerste vijf symptoomdomeinvragen variëren de scores van 1-7 voor elk domein, waarbij hogere scores wijzen op een hogere frequentie waarmee de symptomen de patiënt in de afgelopen vier weken troffen.
Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
Verandering in het onderzoek naar de kwaliteit van leven van de sinussen en de neus (SN-5) - Domein van de algehele kwaliteit van leven (QOL).
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up
SN-5 is een door ouders ingevuld onderzoek waarin sinussymptomen en kwaliteit van leven bij kinderen worden beoordeeld. Het registreert sinusinfecties, neusobstructie, allergiesymptomen, emotionele stress, activiteitsbeperkingen en algehele kwaliteit van leven. De laatste vraag, waarbij de algehele kwaliteit van leven van het kind als gevolg van neus- of sinusproblemen wordt beoordeeld, wordt gescoord op een schaal van 0-10, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven.
Basislijn, 1 jaar en 2 jaar follow-up

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Medewerkers

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 april 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2029

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 22-000594

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Deelnemersgegevens worden veilig opgeslagen met behulp van REDCap-software.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren