Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Заболевания носовых пазух у детей раннего возраста с муковисцидозом

4 сентября 2026 г. обновлено: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Это проспективное обсервационное исследование, изучающее влияние высокоэффективных модуляторов регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR) на хронический риносинусит (ХРС) и обонятельную дисфункцию (ОД) у детей раннего возраста с муковисцидозом (YCwCF). В исследовании приняли участие две группы: дети 2-8 лет включительно при первичном посещении, получающие высокоэффективную модуляторную терапию (ВЕМТ), и контрольная группа детей 2-8 лет включительно при первичном посещении, не получающие HEMT. Результаты будут включать магнитно-резонансную томографию (МРТ) пазух носа, обонятельные тесты и исследования качества жизни, полученные за двухлетний период.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом многоцентровом проспективном наблюдательном исследовании изучается влияние высокоэффективной модуляторной терапии (HEMT) на хронический риносинусит (ХРС) и обонятельную дисфункцию (ОД) у детей раннего возраста с муковисцидозом (YCwCF). Исследование длится два года и включает две отдельные группы детей с муковисцидозом: дети < 8 лет, получающие HEMT, и контрольную группу детей < 8 лет, не получающих HEMT. Целью исследования является оценка эффективности HEMT в улучшении здоровья носовых пазух и обонятельных возможностей у этой молодой группы населения.

Ключевые оценки включают помутнение носовых пазух с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ), объем обонятельной луковицы, измеренный с помощью МРТ, объективное обонятельное тестирование и различные исследования качества жизни (QOL). Это исследование направлено на то, чтобы охарактеризовать тяжесть СВК и ОП у YCwCF, а также выяснить, улучшает ли раннее начало HEMT СВК и ОД.

В группе HEMT участники пройдут оценку до HEMT, за которой последуют оценки через 1 год и 2 года после HEMT. В контрольной группе/группе без HEMT участники будут проходить параллельные обследования с исходным уровнем, с интервалом в 1 год и 2 года, чтобы отслеживать естественное прогрессирование СВК и ОД без HEMT.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

80

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Daniel M Beswick, MD
  • Номер телефона: 310-206-8457
  • Электронная почта: dbeswick@mednet.ucla.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Marlene Florian
  • Номер телефона: 424-946-5862
  • Электронная почта: mflorian@mednet.ucla.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado
        • Контакт:
          • Edith Zemanick, MD
        • Контакт:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa
        • Контакт:
          • Sean B Fain, PhD
        • Контакт:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Контакт:
          • Michael Lewis, MD
        • Контакт:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
          • Jason Woods, PhD
        • Контакт:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Соединенные Штаты, 05446
        • Рекрутинг
        • University of Vermont
        • Контакт:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Контакт:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Рекрутинг
        • University of Virginia
        • Контакт:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Контакт:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники этого исследования будут включены в одну из двух групп. В первую группу (группа HEMT) будут набираться дети в возрасте от 2 до 8 лет, у которых есть клиническое намерение начать HEMT, который определяется как ивакафтор или элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор в зависимости от основного мутационного статуса CFTR. Вторая группа (группа без HEMT) будет состоять из детей в возрасте до 8 лет без намерения клинически начать HEMT. Дети для обеих групп будут идентифицированы и набраны из клиник муковисцидоза.

Описание

Критерии включения:

Группа компаний ХЕМТ:

  • Дети с документально подтвержденным диагнозом МВ
  • Возраст 2–8 лет на момент первого ознакомительного визита
  • Мутация CFTR соответствует показаниям FDA для высокоэффективной модуляторной терапии (ивакафтор или элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор)
  • Намерение врача назначить ивакафтор или ETI, чтобы регистрация была до начала HEMT.

Не-HEMT/Контрольная группа:

  • Дети с документально подтвержденным диагнозом МВ
  • Возраст 2–8 лет на момент первого ознакомительного визита
  • Не подходит для высокоэффективной модуляторной терапии (ивакафтор или элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) на основании мутации CFTR или клинического решения не начинать HEMT, если это соответствует критериям.

Критерий исключения:

Для обеих групп:

  • Использование исследуемого препарата в течение 28 дней до первого исследовательского визита.
  • Использование ивакафтора или элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора в течение 180 дней до первого исследовательского визита включительно.
  • Использование хронических пероральных кортикостероидов в течение 28 дней до первого исследовательского визита включительно.
  • Операция на пазухах в течение 180 дней до первого исследовательского визита

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Группа ХЕМТ
Дети с МВ, планирующие начать терапию модулятором CFTR ивакафтором или элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором. Участники из группы этого исследования, не принимавшей HEMT, могут записаться в группу HEMT, если они получат право на терапию модулятором CFTR и планируют начать ее.
Лекарство: Ивакафтор или элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор
HEMT назначаются по усмотрению лечащего врача и не продиктованы главным исследователем этого исследования.
Другие имена:
  • Калидеко или Трикафта; Вертекс (VX)-770 или VX-445/VX-661/VX-770
Не-HEMT/Контрольная группа
Дети с МВ, не получающие терапию модулятором CFTR ивакафтором или элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение помутнения носовых пазух на МРТ
Временное ограничение: Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
Измерение включает расчет процента общего помутнения пазухи (%) с помощью МРТ, где содержимое пазухи дифференцируется на воздух и мягкие ткани/жидкость.
Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
Изменение объема обонятельной луковицы
Временное ограничение: Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
Оценка включает сегментацию обонятельной луковицы на последовательных корональных срезах с помощью МРТ, а затем объединение их в трехмерную область. Объем этой области затем рассчитывается в кубических миллиметрах (мм3).
Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Помутнение обонятельной щели
Временное ограничение: Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
Помутнение обонятельной щели оценивают количественно путем сегментации обонятельной щели на МРТ и применения пороговых значений интенсивности пикселей для расчета процента (%) помутнения.
Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
Изменение показателей педиатрического обонятельного колеса (PSW)
Временное ограничение: Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
В тесте PSW участвуют дети, определяющие микрокапсулированные запахи. Оценка (диапазон: 0–11) основана на количестве правильно идентифицированных запахов, при этом более высокие баллы указывают на лучшую обонятельную функцию.
Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
Изменение показателей по краткому опроснику обонятельных расстройств (BQOD)
Временное ограничение: Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
Этот BQOD представляет собой опрос, заполняемый родителями, для оценки обонятельного качества жизни (QOL). Очки опроса (диапазон: 0–21) количественно определяют степень нарушения обонятельного качества жизни, при этом более высокие баллы указывают на большее ухудшение обонятельного качества жизни.
Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
Исследование качества жизни в пазухах и носовой полости (SN-5) – Частотные области симптомов
Временное ограничение: Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
SN-5 — это заполняемый родителями опросник для оценки симптомов синусита и качества жизни у детей. Он фиксирует инфекции носовых пазух, заложенность носа, симптомы аллергии, эмоциональное расстройство, ограничения активности и общее качество жизни. По первым пяти вопросам о симптомах баллы варьируются от 1 до 7 для каждого домена, причем более высокие баллы указывают на более высокую частоту появления симптомов у пациента за последние 4 недели.
Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
Исследование качества жизни в пазухах и носовой полости (SN-5) – домен общего качества жизни (QOL)
Временное ограничение: Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение
SN-5 — это заполняемый родителями опросник для оценки симптомов синусита и качества жизни у детей. Он фиксирует инфекции носовых пазух, заложенность носа, симптомы аллергии, эмоциональное расстройство, ограничения активности и общее качество жизни. Последний вопрос, оценивающий общее качество жизни ребенка в результате проблем с носом или пазухами, оценивается по шкале от 0 до 10, где более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни.
Исходное, 1-летнее и 2-летнее последующее наблюдение

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, Los Angeles

Соавторы

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Следователи

  • Главный следователь: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 апреля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 22-000594

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Данные участников будут надежно храниться с помощью программного обеспечения REDCap.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться