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Sinuserkrankung bei kleinen Kindern mit Mukoviszidose

6. Mai 2026 aktualisiert von: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Dies ist eine prospektive Beobachtungsstudie, die den Einfluss hochwirksamer CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) auf chronische Rhinosinusitis (CRS) und olfaktorische Dysfunktion (OD) bei kleinen Kindern mit Mukoviszidose (YCwCF) untersucht. An dieser Studie sind zwei Gruppen beteiligt: ​​Kinder im Alter von 2 bis 8 Jahren (einschließlich beim ersten Besuch), die eine hochwirksame Modulatortherapie (HEMT) erhalten, und eine Kontrollgruppe von Kindern im Alter von 2 bis 8 Jahren (einschließlich beim ersten Besuch), die keine HEMT erhalten. Zu den Ergebnissen gehören Sinus-Magnetresonanztomographie (MRT), Geruchstests und Umfragen zur Lebensqualität, die über einen Zeitraum von zwei Jahren durchgeführt werden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese multizentrische, prospektive Beobachtungsstudie untersucht die Auswirkungen einer hochwirksamen Modulatortherapie (HEMT) auf chronische Rhinosinusitis (CRS) und Riechstörung (OD) bei kleinen Kindern mit Mukoviszidose (YCwCF). Die Studie erstreckt sich über zwei Jahre und umfasst zwei unterschiedliche Gruppen von Kindern mit Mukoviszidose: Kinder ≤ 8 Jahre, die HEMT erhalten, und eine Kontrollgruppe von Kindern ≤ 8 Jahre, die keine HEMT erhalten. Die Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit von HEMT bei der Verbesserung der Gesundheit der Nasennebenhöhlen und der Geruchsfähigkeiten dieser jungen Bevölkerungsgruppe zu bewerten.

Zu den wichtigsten Beurteilungen gehören die Trübung der Nasennebenhöhlen mittels Magnetresonanztomographie (MRT), die Messung des Riechkolbenvolumens mittels MRT, objektive Geruchstests und verschiedene Qualitätsbefragungen (QOL). Ziel dieser Untersuchung ist es, den Schweregrad von CRS und OD bei YCwCF zu charakterisieren und zu klären, ob eine frühe Einleitung von HEMT CRS und OD verbessert.

In der HEMT-Gruppe erhalten die Teilnehmer eine Vor-HEMT-Bewertung, gefolgt von 1-Jahres- und 2-Jahres-Post-HEMT-Bewertungen. In der Kontroll-/Nicht-HEMT-Gruppe werden die Teilnehmer zu Studienbeginn, in 1-Jahres- und 2-Jahres-Intervallen parallelen Untersuchungen unterzogen, um das natürliche Fortschreiten von CRS und OD ohne HEMT zu verfolgen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

80

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
          • Edith Zemanick, MD
        • Kontakt:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
        • Kontakt:
          • Sean B Fain, PhD
        • Kontakt:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
          • Michael Lewis, MD
        • Kontakt:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
          • Jason Woods, PhD
        • Kontakt:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Vereinigte Staaten, 05446
        • Rekrutierung
        • University of Vermont
        • Kontakt:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Kontakt:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Rekrutierung
        • University of Virginia
        • Kontakt:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Kontakt:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Teilnehmer dieser Studie werden in eine von zwei Gruppen eingeschrieben. Die erste Gruppe (HEMT-Gruppe) wird Kinder im Alter zwischen 2 und 8 Jahren einschließen, die eine klinische Absicht haben, HEMT zu initiieren, das basierend auf dem zugrunde liegenden CFTR-Mutationsstatus als Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor definiert wird. Die zweite Gruppe (Nicht-HEMT-Gruppe) besteht aus Kindern unter 8 Jahren ohne die Absicht, HEMT klinisch einzuleiten. Kinder für beide Gruppen werden identifiziert und aus Mukoviszidose-Kliniken rekrutiert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

HEMT-Gruppe:

  • Kinder mit Dokumentation einer CF-Diagnose
  • Alter 2–8 Jahre beim ersten Studienbesuch
  • CFTR-Mutation im Einklang mit der von der FDA gekennzeichneten Indikation für eine hochwirksame Modulatortherapie (Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)
  • Der Arzt beabsichtigt, Ivacaftor oder ETI zu verschreiben, sodass die Einschreibung vor Beginn der HEMT erfolgt

Nicht-HEMT/Kontrollgruppe:

  • Kinder mit Dokumentation einer CF-Diagnose
  • Alter 2–8 Jahre beim ersten Studienbesuch
  • Kein Anspruch auf eine hochwirksame Modulatortherapie (Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor), basierend auf der CFTR-Mutation oder der klinischen Entscheidung, keine HEMT einzuleiten, wenn dies möglich ist

Ausschlusskriterien:

Für beide Gruppen:

  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 28 Tagen vor dem ersten Studienbesuch
  • Verwendung von Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor innerhalb der 180 Tage vor und einschließlich des ersten Studienbesuchs
  • Verwendung chronischer oraler Kortikosteroide innerhalb der 28 Tage vor und einschließlich des ersten Studienbesuchs.
  • Nasennebenhöhlenoperation innerhalb von 180 Tagen vor dem ersten Studienbesuch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
HEMT-Gruppe
Kinder mit CF, die planen, mit der CFTR-Modulator-Therapie Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor zu beginnen. Teilnehmer aus der Nicht-HEMT-Gruppe dieser Studie können sich in die HEMT-Kohorte einschreiben, wenn sie für diese CFTR-Modulator-Therapien in Frage kommen und planen, damit zu beginnen.
Arzneimittel: Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
HEMTs werden nach Ermessen des behandelnden Arztes verschrieben und nicht vom Hauptforscher dieser Studie vorgeschrieben.
Andere Namen:
  • Kalydeco oder Trikafta; Vertex (VX)-770 oder VX-445/VX-661/VX-770
Nicht-HEMT/Kontrollgruppe
Kinder mit CF, die keine CFTR-Modulator-Therapie mit Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor erhalten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Sinustrübung im MRT
Zeitfenster: Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
Bei der Messung wird die prozentuale Gesamttrübung der Nebenhöhlen (%) mittels MRT berechnet, wobei der Nebenhöhleninhalt in Luft und Weichgewebe/Flüssigkeit differenziert wird.
Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
Veränderung des Riechkolbenvolumens
Zeitfenster: Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
Die Beurteilung umfasst die Segmentierung des Riechkolbens in aufeinanderfolgende koronale Schnitte mittels MRT und die anschließende Kombination dieser Schnitte zu einem dreidimensionalen Bereich. Das Volumen dieser Region wird dann in Kubikmillimetern (mm3) berechnet.
Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Trübung der Riechspalte
Zeitfenster: Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
Die Trübung der Riechspalte wird quantifiziert, indem die Riechspalte im MRT segmentiert und Pixelintensitätsschwellenwerte angewendet werden, um den Prozentsatz (%) der Trübung zu berechnen.
Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
Änderung der Pediatric Smell Wheel (PSW)-Scores
Zeitfenster: Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
Beim PSW-Test identifizieren Kinder mikroverkapselte Duftstoffe. Der Wert (Bereich: 0–11) basiert auf der Anzahl der richtig identifizierten Gerüche, wobei höhere Werte auf eine bessere Geruchsfunktion hinweisen.
Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
Änderung der BQOD-Scores (Brief Questionnaire of Olfactory Disorders).
Zeitfenster: Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
Bei diesem BQOD handelt es sich um eine von Eltern ausgefüllte Umfrage zur Beurteilung der olfaktorischen Lebensqualität (QOL). Die Umfragewerte (Bereich: 0–21) quantifizieren den Grad der Beeinträchtigung der olfaktorischen Lebensqualität, wobei höhere Werte auf eine stärkere Beeinträchtigung der olfaktorischen Lebensqualität hinweisen.
Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
Umfrage zur Veränderung der Lebensqualität in den Nebenhöhlen und der Nase (SN-5) – Symptomhäufigkeitsbereiche
Zeitfenster: Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
SN-5 ist eine von Eltern durchgeführte Umfrage zur Beurteilung der Nebenhöhlensymptome und der Lebensqualität bei Kindern. Es erfasst Nebenhöhlenentzündungen, verstopfte Nase, Allergiesymptome, emotionalen Stress, Aktivitätseinschränkungen und die allgemeine Lebensqualität. Bei den ersten fünf Fragen zu den Symptomdomänen liegen die Werte für jeden Bereich zwischen 1 und 7, wobei höhere Werte auf eine höhere Häufigkeit hinweisen, mit der das Symptom den Patienten in den letzten 4 Wochen betraf.
Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
Umfrage zur Veränderung der Lebensqualität in den Nebenhöhlen und der Nase (SN-5) – Bereich der allgemeinen Lebensqualität (QOL).
Zeitfenster: Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up
SN-5 ist eine von Eltern durchgeführte Umfrage zur Beurteilung der Nebenhöhlensymptome und der Lebensqualität bei Kindern. Es erfasst Nebenhöhlenentzündungen, verstopfte Nase, Allergiesymptome, emotionalen Stress, Aktivitätseinschränkungen und die allgemeine Lebensqualität. Die letzte Frage zur Beurteilung der allgemeinen Lebensqualität des Kindes aufgrund von Nasen- oder Nebenhöhlenproblemen wird auf einer Skala von 0 bis 10 bewertet, wobei höhere Werte auf eine bessere Lebensqualität hinweisen.
Baseline, 1-Jahres- und 2-Jahres-Follow-up

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Mitarbeiter

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Ermittler

  • Hauptermittler: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. April 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 22-000594

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten der Teilnehmer werden mithilfe der REDCap-Software sicher gespeichert.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Chronische Rhinosinusitis (Diagnose)

Klinische Studien zur Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

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